Thyrogen - Thyrogen kokkuvõte üldsusele

Orfadin

nitisinoon

Kokkuvõte üldsusele

Mis on Orfadin?

Orfadin on ravim, mis sisaldab toimeainena nitisinooni. Seda turustatakse valgete kapslitena (2, 5 ja 10 mg).

Milleks Orfadini kasutatakse?

Orfadini kasutatakse päriliku I tüüpi türosinoosi (HT-1) raviks. See on haruldane lapseea haigus, mille korral organism ei suuda täielikult lagundada aminohapet türosiini. Selle tulemusena tekivad ja kogunevad organismis kahjulikud ained, mis põhjustavad lastel raskeid maksaprobleeme ja maksavähki. Orfadini kasutatakse koos aminohappeid türosiini ja fenüülalaniini vähe sisaldava dieediga. Need aminohapped on tavalistes toiduvalkudes.

Et HT-1-ga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Orfadin 29. detsembril 2000 harvikravimiks.

Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Orfadini kasutatakse?

Ravi Orfadiniga tohib alustada üksnes HT-1-ga patsientide ravis kogenud arst ning ravi peab toimuma tema järelevalve all. Ravi tuleb alustada nii vara kui võimalik ning Orfadini annus tuleb kohandada patsiendi ravivastuse ja kehakaalu järgi.

Soovitatav lähteannus on 1 mg kehakaalu kg kohta ööpäevas, jagatuna kaheks annuseks. Kapslid neelatakse tavaliselt tervena, kuid kapsli võib avada ja segada selle sisu vahetult enne sissevõtmist väikese koguse veega või toiteseguga. Orfadin on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks. Patsiendi seisundit peab kontrollima iga 6 kuu tagant või sagedamini.

Kuidas Orfadin toimib?

Türosiini lagundab organismis mitu ensüümi. HT-1-ga patsientidel puudub neist üks ensüüm, mistõttu türosiini nende organismist ei kõrvaldata, vaid see muutub kahjulikeks aineteks. Orfadini toimeaine nitisinoon blokeerib türosiini kahjulikeks aineteks muutva ensüümi. Et türosiini Orfadini-ravi ajal organismist ei kõrvaldata, vajavad patsiendid siiski eridieeti, mis sisaldab türosiini vähe. Dieedis peab sisalduma ka fenüülalaniini vähe, sest see muutub organismis türosiiniks.

Kuidas Orfadini uuriti?

Orfadini suurim uuring, milles osales 25 riigi 87 haigla 257 patsienti, viidi läbi eriloaga kasutamise programmi alusel. See on programm, mille kaudu arstid võivad taotleda ravimi kasutamist mõnel 2/2

patsiendil teatud haiguse ravimiseks enne ravimile täieliku müügiloa andmist. Uuringus vaadeldi Orfadini mõju patsiendi elulemusele ning tulemusi võrreldi meditsiiniajakirjades avaldatud andmetega, milles kirjeldati ainult eridieeti kasutanud HT-1-ga patsientide elulemust.

Milles seisneb uuringute põhjal Orfadini kasulikkus?

Orfadini peamine kasulikkus on oluliselt suurenenud elulemus. Näiteks üksnes eridieeti kasutades on HT-1-ga kuni 2-kuusel imikul tõenäosus elada 5-aastaseks ainult 28%. Orfadini lisamisel raviskeemile suureneb elulemus 82%-ni. Mida varem ravi alustatakse, seda suurem on elulemus.

Mis riskid Orfadiniga kaasnevad?

Orfadini kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud 1–10 patsiendil 100st) on trombotsütopeenia (vereliistakute vähesus), leukopeenia (vere valgeliblede vähesus), granulotsütopeenia (vere teatud valgeliblede granulotsüütide vaegus), konjunktiviit (silma sidekesta põletik), sarvkesta (silmapupilli ees oleva läbipaistva koe) hägusus, keratiit (sarvkestapõletik), fotofoobia (valguskartus) ja silmavalu. Neist kõrvalnähtudest mitut põhjustab suur türosiinisisaldus, mis tuleneb valest toitumisest. Orfadini kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.

Orfadini ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla nitisinooni või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Orfadin heaks kiideti?

Inimravimite komitee märkis, et Orfadin näib olevat HT-1 ravis efektiivne, eelkõige kui selle kasutamist alustatakse vara, enne patsiendi maksa liigset kahjustumist. Orfadin mõjub patsiendile ka paremini kui üksnes eridieet, mille kohta on andmed teaduskirjandusest. Seetõttu otsustas inimravimite komitee, et Orfadini kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda müügiloa.

Orfadin kiideti esialgu heaks erandkorras, sest kuna see haigus esineb harva, ei olnud võimalik saada Orfadini kohta täielikku teavet. Et ettevõte esitas soovitud lisateabe, tühistati 21. septembril 2009 müügiloa erandkorras väljastatus.

Muu teave Orfadini kohta

Euroopa Komisjon andis Orfadini müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Swedish Orphan International AB 21. veebruaril 2005. Müügiluba on tähtajatu.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2010.