Glybera

Kokkuvõte üldsusele

Glybera

alipogeentiparvovek

Mis on Glybera?

Glybera on ravim, mille toimeaine on alipogeentiparvovek. Seda turustatakse süstelahusena.

Glybera on geeniteraapiaravimite hulka kuuluv uudne ravim. Need on ravimid, mille toime seisneb geenide viimises organismi.

Milleks Glyberat kasutatakse?

Glyberat kasutatakse ensüüm lipoproteiinlipaasi vaegusega täiskasvanute raviks, kellel on väikese rasvasisaldusega dieedile vaatamata esinenud rasked või korduvad pankreatiidi (kõhunäärmepõletiku) episoodid.

Lipoproteiinlipaasi vaegus (LPLD) on harva esinev haigus, mille korral on rasvu lagundavat ensüümi lipoproteiinlipaasi tekitav geen defektne. Selle haigusega patsiendid peavad olema rangel väikese rasvasisaldusega dieedil ning neil võivad raske ja eluohtliku tüsistusena esineda korduvad pankreatiidiepisoodid.

Glybera on ette nähtud üksnes nende patsientide raviks, kelle haigus on kinnitatud geenitestiga ja kelle veres on määratavas koguses ensüümi lipoproteiinlipaasi.

Et lipoproteiinlipaasi vaegusega patsiente on vähe ja see haigus esineb harva, nimetati Glybera 8. märtsil 2004 harvikravimiks.

Glybera on retseptiravim.

Kuidas Glyberat kasutatakse?

Glyberat tohib määrata ja manustada ainult lipoproteiinlipaasi vaeguse ravis ning geeniteraapias kogenud arsti järelevalve all.

Glyberat manustatakse ühe ravikuurina, mis koosneb mitmest süstist reie ja sääre lihastesse. Ravimi süstitav kogus ja süstete arv sõltuvad patsiendi kehakaalust. Glybera annuse üksikasjalik teave on ravimi omaduste kokkuvõttes, mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa.

Kolm ööpäeva enne Glybera manustamist ja 12 nädalat selle järel saavad patsiendid immunosupressioonravi, et vähendada organismi immuunsüsteemi reaktsiooni ravimile. Et süste on mitu, on Glyberat soovitatav manustada spinaal- või regionaalanesteesias (anesteesiameetod, mis muudab valu suhtes tundetuks organismi kogu teatud piirkonna).

Kuidas Glybera toimib?

Glybera toimeaine alipogeentiparvovek pärineb viirusest, mida on modifitseeritud viima organismi rakkudesse lipoproteiinlipaasi tekitavat geeni. Lihasesse süstimisel korrigeerib see ensüümi lipoproteiinlipaasi vaeguse, võimaldades lihasrakkudel seda ensüümi toota. Lihaserakkudes tekkinud ensüüm aitab veres sisalduvaid rasvu lagundada, mis vähendab pankreatiidiepisoodide arvu ja raskust.

Glyberas kasutatav modifitseeritud viirusematerjal ei põhjusta infektsioone ja see ei levi iseenesest nagu viirus.

Kuidas Glyberat uuriti?

Enne inimuuringuid kontrolliti Glybera toimet muude katsetega.

Glyberat uuriti 27 ensüümi lipoproteiinlipaasi vaegusega patsiendil, kes olid väikese rasvasisaldusega dieedil. Enamik Glyberat manustavatest patsientidest said ka immunosupressioonravi. Efektiivsuse põhinäitajad olid söömisjärgse rasvasisalduse vähenemine veres ja pankreatiidiepisoodide arvu vähenemine.

Milles seisneb uuringute põhjal Glybera kasulikkus?

Mõnel patsiendil täheldati söömisjärgse rasvasisalduse vähenemist veres. Samuti vähenes mõnel patsiendil pankreatiidiepisoodide arv ja hospitaliseerimisvajadus ning intensiivraviosakonnas viibimise aeg oli lühem. Kuigi andmed pärinevad väikeselt arvult patsientidelt, näitavad uuringutulemused, et Glybera võib olla raskete või korduvate pankreatiidiepisoodidega patsientidele kasulik.

Mis riskid Glyberaga kaasnevad?

Glybera kõige sagedam kõrvalnäht, mida esines kolmandikul patsientidest, oli süstimisjärgne valu jalgades. Muud sagedad teatatud kõrvalnähud olid peavalu, väsimus, kõrge kehatemperatuur ja verevalumid. Ühel patsiendil diagnoositi 7 nädalat pärast ravi kopsuemboolia (trombid kopsuarterites). Uuringus osalenud patsientide väikese arvu tõttu ei anna need andmed täielikku ülevaadet Glybera kõrvalnähtude esinemissagedusest ja iseloomust. Glybera kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.

Glyberat ei tohi kasutada patsiendid, kes on alipogeentiparvoveki või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Samuti ei tohi seda kasutada immuunpuudulikkusega (nõrgenenud immuunsusega) patsiendid ega verejooksude ja lihasehaiguste suure riskiga patsiendid. Verejooksuriski suurendada võivaid antikoagulante (hüübimisvastaseid ravimeid) ei tohi kasutada

nädal enne ja üks ööpäev pärast Glybera manustamist. Samuti ei tohi patsiendid samal ajal kasutada suukaudseid kontratseptiive (rasestumisvastaseid vahendeid).

Miks Glybera heaks kiideti?

Pärast kõigi olemasolevate andmete ja haiguse asjaolude, sealhulgas haiguse väga väikese esinemissageduse hoolikat kaalumist otsustas inimravimite komitee, et uuringutulemuste alusel ületab Glybera kasulikkus raskete või korduvate pankreatiidiepisoodidega patsientidel (kellel need esinevad vaatamata väikese rasvasisaldusega dieedile) ravimiga kaasnevaid riske. Haigus halvendab oluliselt selle patsiendirühma elukvaliteeti ja muud raviviisid puuduvad. Inimravimite komitee soovitas seepärast anda ravimi müügiloa.

Glybera müügiluba anti erandkorras, sest kuna haigus esineb harva, ei olnud võimalik saada Glybera kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik uued andmed igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Mis teavet Glybera kohta veel oodatakse?

Müügiloa tingimuste kohaselt peab ettevõte esitama uute patsientide andmed vere söömisjärgse rasvasisalduse ja Glybera suhtes tekkiva immuunvastuse kohta. Samuti peab ettevõte esitama Glyberaga ravitud patsientide ravitulemuste jälgimise registri andmed.

Mis meetmed võetakse, et tagada Glybera kasutamise ohutus?

Ettevõte on kehtestanud piiratud ravimikasutuse programmi, et tagada Glybera nõuetekohane kasutamine pärast haiguse diagnoosi kinnitamist. Ravimit tarnitakse üksnes arstidele, kes on saanud vastava teabematerjali, ja seda kasutatakse üksnes patsientidel, kes osalevad ravitulemuste jälgimise registris.

Muu teave Glybera kohta

Euroopa Komisjon andis Glybera müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 25. oktoobril 2012.

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Glybera kohta on ameti veebilehel. Kui vajate Glyberaga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Glybera kohta on ameti veebilehel.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 10-2012.