Votubia

Kokkuvõte üldsusele

Votubia

everoliimus

Mis on Votubia?

Votubia on ravim, mis sisaldab toimeainena everoliimust. Seda turustatakse tablettidena (2,5 mg, 5 mg, 10 mg) ja dispergeeruvate tablettidena (2, 3 ja 5 mg).

Milleks Votubiat kasutatakse?

Votubiat kasutatakse geneetilise haiguse tuberoosse skleroosiga patsientidel järgmiste healoomuliste kasvajate raviks:

• subependümaalne hiidrakuline astrotsütoom (healoomuline ajukasvaja) täiskasvanutel ja lastel, kelle ajukasvajat ei saa kirurgiliselt eemaldada;

• renaalne angiomüolipoom (healoomuline neerukasvaja) täiskasvanutel, kellel on tüsistuste risk, kuid kes ei vaja kohest operatsiooni.

Et tuberoosse skleroosiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Votubia 4. augustil 2010 harvikravimiks.

Votubia on retseptiravim.

Kuidas Votubiat kasutatakse?

Ravi Votubiaga tohib alustada üksnes tuberoosse skleroosi ravis ja ravimisisalduse jälgimises kogenud arst.

Votubiat manustatakse suu kaudu üks kord ööpäevas iga päev samal ajal, koos toiduga või ilma.

Subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomi korral sõltub algannus patsiendi kehapindalast (arvutatakse patsiendi pikkuse ja kaalu järgi), kuid arst tohib kohandada annust vastavalt ravimi sisaldusele patsiendi veres ja patsiendi taluvusele.

Renaalse angiomüolipoomi korral on soovitatav annus 10 mg üks kord ööpäevas. Raskete kõrvalnähtudega patsientidel võib arst annust vähendada või ravi ajutiselt katkestada.

Kergete või mõõdukate maksaprobleemidega patsientidel tuleks ravi alustada väiksema lähteannusega. Votubiat ei soovitata subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomiga patsientidele, kel on maksatalitluse raske häire. Renaalse angiomüolipoomiga patsientidel, kel on maksatalituse raske häire, soovitatakse Votubiat kasutada üksnes siis, kui ravimist saadav kasu ületab riski.

Kuidas Votubia toimib?

Votubia toimeaine everoliimus on kasvajaravim, mis blokeerib ensüümi mTOR (imetajate rapamütsiinsihtvalk), mille aktiivsus on subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomiga või renaalse angiomüolipoomiga patsientide kasvajarakkudes suurenenud. Everloliimus kinnitub organismis rakkudes leiduva valgu FKBP-12 külge, moodustades kompleksi, mis blokeerib mTOR-i. Et mTOR piirab rakkude jagunemist ja veresoonte kasvu, ennetab Votubia kasvajarakkude jagunemist ja vähendab nende verevarustust.

Kuidas Votubiat uuriti?

Tuberoossest skleroosist põhjustatud subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomi korral uuriti Votubiat kahes põhiuuringus, milles esimeses osales 28 täiskasvanut ja vähemalt kolmeaastast last. Efektiivsuse põhinäitaja oli patsiendi primaarse ajukasvaja vähenemine pärast 6-kuulist ravi. Teises uuringus osales 117 patsienti (sh 20 alla kolmeaastast last) ja selles võrreldi Votubiat platseeboga (näiv ravim). Efektiivsuse põhinäitaja oli ravivastusega patsientide osakaal, kelle neerukasvaja vähenes pärast 6-kuulist ravi vähemalt poole võrra.

Tuberoossest skleroosist põhjustatud renaalse angiomüolipoomi korral võrreldi Votubiat platseeboga uuringus, milles osales 118 täiskasvanut. Efektiivsuse põhinäitaja oli ravivastusega patsientide osakaal, kelle neerukasvaja vähenes vähemalt poole võrra.

Milles seisneb uuringute põhjal Votubia kasulikkus?

Uuringud näitasid, et Votubia on subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomiga ja renaalse angiomüolipoomiga patsientide ravis efektiivne, vähendades kasvajate mahtu.

Esimeses uuringus vähenes subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomiga patsientide primaarne ajukasvaja poole võrra ligi 30%-l patsientidest ja umbes kolmandiku võrra ligi 70%-l patsientidest. Teises uuringus vähenes ajukasvaja vähemalt poole võrra 35%-l Votubiaga ravitud patsientidest (27 patsienti 78st), samas kui platseeborühmas (39 patsienti) ei täheldatud kasvaja vähenemist ühelgi patsiendil.

Renaalse angiomüolipoomiga patsientidel vähenes neerukasvaja vähemalt poole võrra 42%-l Votubiaga ravitud patsientidest (33 patsienti 79st), samas kui platseeborühmas (39 patsienti) ei täheldatud kasvaja vähenemist ühelgi patsiendil.

Mis riskid Votubiaga kaasnevad?

Kõige sagedamad kõrvalnähud (enam kui 1 patsiendil 10st) Votubia uuringutes on infektsioonid, stomatiit (suu limaskesta põletik) ning kolesterooli sisalduse suurenemine veres. Votubia kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.

Votubiat ei tohi kasutada isikud, kes on everoliimuse, sellega seotud ravimite nagu siroliimuse ja temsiroliimuse või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Votubia heaks kiideti?

Inimravimite komitee märkis, et uuringud näitavad Votubia ajukasvajate mahtu vähendavat toimet täiskasvanutel ja lastel ning et eeldatavalt vähendab see selliseid subependümaalse hiidrakulise astrotsütoomi haigusnähte ja sümptomeid nagu epilepsiaepisoodid, hüdrotsefaalia (vedeliku kogunemine ajus) ja koljusisese rõhu suurenemine. Kirurgiline operatsioon on endiselt selle seisundi standardravi, kuid eeldatavalt on Votubia kasulik patsientidele, kelle kasvajat ei ole võimalik eemaldada kirurgiliselt. Leiti, et Votubia vähendab ka renaalse angiomüolipoomiga patsientide neerukasvajaid. Ravimi kõrvalnähte peeti talutavateks ning üldjuhul kergeks või mõõdukaks. Seetõttu järeldas inimravimite komitee, et Votubia kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda ravimi müügiloa.

Votubia müügiluba anti tingimuslikult. See tähendab, et ravimi, eelkõige selle pikaajalise toime kohta oodatakse veel andmeid. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik uued andmed igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Mis teavet Votubia kohta veel oodatakse?

Et Votubiale anti müügiluba tingimuslikult, esitab Votubia tootja veel uuringuandmeid ravimi pikaajalise toime, ravivastuse kestuse ja ravimi organismis metaboliseerumise kohta.

Mis meetmed võetakse, et tagada Votubia ohutu ja efektiivne kasutamine?

Töötati välja riskijuhtimisstrateegia, et tagada Votubia võimalikult ohutu kasutamine. Strateegiast lähtudes lisati ravimi omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele Votubia ohutusteave, kus on ka tervishoiuspetsialistide ja patsientide võetavate ettevaatusmeetmete teave.

Muu teave Votubia kohta

Euroopa Komisjon andis Votubia müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 2. septembril 2011.

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Votubia kohta on ameti veebilehel. Kui vajate Votubiaga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Votubia kohta on ameti veebilehel ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 10-2013.