Firdapse

Mis on Firdapse?

Firdapse on ravim, mis sisaldab toimeainena amifampridiini. Ravimit turustatakse valgete ümmarguste tablettidena (10 mg).

Milleks Firdapset kasutatakse?

Firdapset kasutatakse Lamberti-Eatoni müasteenilise sündroomi (LEMS) sümptomaatiliseks raviks täiskasvanutel. LEMS on haigus, mis kahjustab närviimpulsside ülekannet lihastele, mille tagajärjeks on lihasnõrkus.
Et LEMSiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Firdapse 18. detsembril 2002 harvikravimiks.
Firdapse on retseptiravim.

Kuidas Firdapset kasutatakse?

Ravi Firdapsega võib alustada üksnes LEMSi ravis kogenud arsti järelevalve all.
Firdapset tuleb manustada ühesuurusteks annusteks jaotatuna kolm või neli korda ööpäevas. Soovitatav algannus on 15 mg ööpäevas, mida võib suurendada iga 4–5 päeva järel 5 mg kaupa suurima annuseni 60 mg ööpäevas. Üksikannus ei tohi ületada 20 mg. Firdapset tuleb võtta koos toiduga.
1 Varasem nimetus Zenas.

Kuidas Firdapse toimib?

Lihaste kokkutõmbumiseks peavad närviimpulsid jõudma keemilise virgatsaine atsetüülkoliini abil lihastesse. Atsetüülkoliin vabaneb närvilõpmetest depolarisatsiooni ajal, kui neisse sisenevad atsetüülkoliini vabastamiseks vajalikud kaltsiumiioonid.
Firdapse toimeaine amifampridiin on kaaliumikanalite blokaator, mis takistab kaaliumiioonide väljumist närvirakkudest, pikendades seega depolarisatsiooni aega. Seetõttu saab närvirakkudesse siseneda rohkem kaltsiumiioone ja närvirakkudel on rohkem aega vabastada atsetüülkoliini, et stimuleerida lihaste kokkutõmbumist.
Euroopa Liidu haiglates on üle 20 aasta kasutatud spetsiaalselt LEMSi raviks toodetud amifampridiini sisaldavaid ravimeid.

Kuidas Firdapset uuriti?

Et amifampridiini on Euroopa Liidus kasutatud aastaid, esitas ettevõte Firdapse kasutamise toetuseks uuringute tulemused teaduskirjandusest. Kahes avaldatud uuringus, mis hõlmasid 38 LEMSiga täiskasvanut, võrreldi amifampridiini platseeboga (näiv ravim). Efektiivsuse põhinäitajana hinnati lihasetalitlust, kasutades punktisüsteemi, milleks oli kas neuroloogilise häire punktisumma (NDS) või kvantitatiivne myasthenia gravis’e (QMG) punktisumma. Väiksema NDS- või QMG-punktisummaga patsientide lihasetalitlus on parem.
Ühes teises uuringus ühendati kahe avaldatud uuringu andmed ja analüüsiti lihasetalitluse koondpotentsiaali (CMAP). CMAP on lihaste elektrilise talitluse näitaja.

Milles seisneb uuringute põhjal Firdapse kasulikkus?

Firdapse oli LEMSiga patsientide ravis efektiivsem kui platseebo. Ühes uuringus vähenes Firdapset saanud patsientide NDS-summa 40-lt 22 punktile ja platseebot saanud patsientide NDS-summa 35 punktile. Teises uuringus vähenes Firdapset saanud patsientide QMG-summa 2 punkti võrra ja platseebot saanud patsientidel suurenes summa 0,25 punkti võrra.
Kolmandas, ühenduuringus paranes Firdapset saanud patsientidel lihastalitluse koondpotentsiaal (CMAP) rohkem kui platseebot saanud patsientidel.

Mis riskid Firdapsega kaasnevad?

Firdapse kõige sagedamad kõrvalnähud on avaldatud kirjanduse põhjal paresteesia (vääraistingud, nt torkiv valu) ja seedetrakti häired, nt epigastraalne (ülakõhu) valu, kõhulahtisus, iiveldus ja kõhuvalu. Firdapse kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.
Firdapset ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla amifampridiini või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Ravimit ei tohi kasutada patsiendid, kellel on olnud epilepsia (langetõbi), on ravile allumatu astma või kaasasündinud QT-sündroomid (südame rütmihäired). Ravimit ei tohi kasutada koos sultopriidi (psühhoosivastane ravim) ega ravimitega, mis pikendavad QTc-intervalli (muudavad südame elektrilist talitlust). Firdapset ei tohi kasutada ka koos ravimitega, mille terapeutiline vahemik on väike. Sellised ravimid võivad kergesti põhjustada kõrvalnähte, kui neid manustada soovituslikust annusest veidi suuremas koguses.

Miks Firdapse heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et Firdapse kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda müügiloa.
Firdapse müügiluba on antud erandkorras. Et see haigus esineb harva, ei ole olnud võimalik saada Firdapse kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik võimalikud uued andmed igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Milliseid andmeid Firdapse kohta veel oodatakse?

Firdapse tootja uurib, kuidas ravim mõjutab QT-intervalli (südame elektrilist talitlust) ja milline on ravimi koostoime toiduga, ning koostab LEMSiga patsientide registri. Samuti teeb ettevõte katselised vähiuuringud.

Muu teave Firdapse kohta

Euroopa Komisjon andis Zenase müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 23. detsembril 2009. Ravimi nimetus muudeti Firdapseks 28. jaanuaril 2010. Müügiloa hoidja on BioMarin Europe Ltd. Müügiluba kehtib viis aastat ja seda on võimalik pikendada.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 04-2010.