Fabrazyme - Fabrazyme kokkuvõte üldsusele

Mis on Fabrazyme?

Fabrazyme on infusioonilahus (veeni tilgutatav lahus), mis sisaldab toimeainena beeta-agalsidaasi.

Milleks Fabrazyme’i kasutatakse?

Fabrazyme’i kasutatakse haruldast pärilikku haigust Fabry tõbe põdevate täiskasvanud patsientide raviks. Fabry tõvega patsientidel esineb alfa-galatosidaas A-ks nimetatava ensüümi vaegus. See ensüüm lõhustab organismis tavaliselt rasvainet, mida nimetatakse globotriaosüültseramiidiks (GL-3). Selle ensüümi puuduse korral ei saa organism GL-3 lõhustada ning see hakkab keha rakkudes, näiteks neerurakkudes, ladestuma.
Fabry tõbe põdevatel inimestel võib esineda väga erinevaid nähte ja sümptomeid, sealhulgas raskeid seisundeid, nagu neerupuudulikkus, südameprobleemid ja insult.
Kuna Fabry tõvega patsientide arv on väike ja seda haigust peetakse haruldaseks, nimetati Fabrazyme 8. augustil 2000 harvikravimiks (haruldaste haiguste puhul kasutatava ravimiks).
Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Fabrazyme’i kasutatakse?

Fabrazyme’i võib manustada üksnes Fabry tõbe või muid pärilikke ainevahetushaigusi põdevate patsientide ravis kogenud arst. Seda manustatakse iga kahe nädala tagant intravenoosse tilkinfusiooni teel annuses 1 mg kehakaalu kg kohta. Vähendamaks infusiooniga kaasnevate kõrvaltoimete ilmnemise riski ei tohi infusiooni kiirus olla esialgu suurem kui 0,25 mg minutis (15 mg tunnis). Järgnevate infusioonide ajal võib infusiooni kiirust järk-järgult tõsta. Ühes uuringus vaadeldi ka Fabrazyme’i manustamist lastele ning jõuti järeldusele, et 8–16-aastastele lastele võib seda manustada samas annuses. Raske neerukahjustusega patsientidel võib ravivastus olla nõrgem. Fabrazyme on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.

Kuidas Fabrazyme toimib?

Fabrazyme on ette nähtud ensüümasendusraviks. Ensüümasendusravi käigus varustatakse patsienti ensüümiga, millest tal on puudus. Fabrazyme on mõeldud asendamaks kehaomast ensüümi alfa-galaktosidaas A, millest Fabry tõbe põdevate inimeste organismis on nappus. Fabrazyme’i toimeaine beeta-agalsidaas on kehaomase ensüümi koopia, mida valmistatakse rekombinant-DNA-tehnikaks nimetataval meetodil. Seda toodab rakk, millesse on viidud selle ensüümi moodustumist võimaldav geen (DNA). See ase-ensüüm võimaldab organismis GL-3 lõhustumist ning peatab selle ladestumise (akumuleerumise) patsiendi rakkudes.

Kuidas Fabrazyme’i uuriti?

Esitati kolme, kokku 73 täiskasvanud patsienti hõlmanud kliinilise uuringu tulemused. Põhiuuringus, milles osales 58 patsienti, võrreldi Fabrazyme’i platseeboga (näiva ravimiga) ning mõõdeti ravimite toimet GL-3 sisalduse vähendamisel neerudes.
Fabrazyme’i efektiivsust uuriti ka 16 Fabry tõvega lapsel vanuses 8–16 eluaastat.

Milles seisneb uuringute põhjal Fabrazyme’i kasulikkus?

Põhiuuringus oli pärast 20-nädalast ravi GL-3 arvukus patsientide neerurakkudes Fabrazyme’i toimel väga oluliselt vähenenud või muutunud pea olematuks: 69%-l Fabrazyme’iga ravitud patsientidest saavutati puhastumuse parim tulemus, võrreldes mitte ühegi patsiendiga platseeborühmast. See võib anda tulemuseks haigussümptomite vähenemise või haiguse stabiliseerumise. GL-3 sisaldus veres vähenes ka Fabrazyme’iga ravitud lastel: pärast 20-nädalast ravi oli kõigi laste GL-3 tase normaalne. Sellega kaasnes sümptomite leevenemine neil lastel ning nende elukvaliteedi paranemine.

Millised on Fabrazyme’iga kaasnevad riskid?

Fabrazyme’i kõige sagedamad kõrvaltoimed (täheldatud rohkem kui ühel patsiendil kümnest) on tingitud pigem infusiooniprotseduurist kui ravimist endast. Reaktsioon sellele ilmneb põhiliselt palaviku ja külmavärinatena. Muud väga sagedad kõrvaltoimed on peavalu, paresteesia (vääraistingud nagu torkiv valu), iiveldus, oksendamine, õhetus ja külmatunne. Laste kohta teatatud kõrvalnähud on sarnased täiskasvanutel täheldatutega. Kõigi Fabrazyme’i kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Fabrazyme-ravi saavatel patsientidel võivad tekkida antikehad (vastureaktsioonina Fabrazyme’ile moodustuvad valgud, mis võivad ravi käiku mõjutada).
Fabrazyme’i ei tohi kasutada inimestel, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) beeta-agalsidaasi või mõne muu selle ravimi koostisaine suhtes.

Miks Fabrazyme heaks kiideti?

Inimravimikomitee jõudis otsusele, et ravi Fabrazyme’iga võib olla Fabry tõvega patsientidele kliiniliselt pikaajaliselt kasulik. Inimravimikomitee leidis, et kinnitatud Farby tõve diagnoosiga patsientide pikaajalises ensüümasendusravis on Fabrazyme’i kasulikkus suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda Fabrazyme’ile müügiloa.
Esialgselt anti Fabrazyme’ile müügiluba erandkorras, sest kuna Fabry tõbi on haruldane, polnud heakskiitmise ajal ravimi kohta täielikku teavet. Kuna ettevõte oli nõutud lisateabe esitanud, tühistati müügiloa erandkorras väljastatus 6. veebruaril 2008.

Muu teave Fabrazyme’i kohta

Euroopa Komisjon väljastas Fabrazyme’i müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Genzyme Europe B.V. 3. augustil 2001. Müügiluba pikendati 3. augustil 2006.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2008.