Exjade

EXJADE

Kokkuvõte üldsusele
 

Mis on Exjade?

Exjade on ravim, mis sisaldab toimeainena deferasiroksit. Seda turustatakse ümarate valgete dispergeeruvate tablettidena, mis segatakse vedelikuga, et valmistada patsiendile joomiseks suspensioon. Üks tablett sisaldab deferasiroksit 125 mg, 250 mg või 500 mg.
 

Milleks Exjadet kasutatakse?

Exjadet kasutatakse korduvate vereülekannete tõttu tekkinud raua kroonilise ülekoormuse (organismi liigne rauasisaldus) raviks.
• Exj adet kasutatakse organismi rauasisalduse vähendamiseks vähemalt 6-aastastel patsientidel, kellel on pärilik haigus suurem beetatalasseemia ja kes saavad selle ravimiseks sagedasi vereülekandeid. Suurema beetatalasseemiaga patsientide organismis ei teki piisavalt hemoglobiini (vere punaliblede ehk erütrotsüütide valk, mis kannab hapnikku organismis laiali) ja nad vajavad regulaarselt vereülekandeid. Vereülekanded on sagedased, kui kehamassi ühe kilogrammi kohta kantakse ühe kuu jooksul üle vähemalt 7 ml (kontsentreeritud) erütrotsüüte.

• Exjadet kasutatakse ka juhul, kui ravi deferoksamiiniga (samuti raua ülekoormuse ravim) on vastunäidustatud või ebapiisav järgmistel patsiendirühmadel: muud tüüpi aneemiaga patsiendid, 2–5-aastased lapsed ja suurema beetatalasseemiaga patsiendid, kes saavad vereülekandeid harvemini.


Kuna raua kroonilise ülekoormusega patsiente on vähe, peetakse seda haigust harvaesinevaks ja Exjade tunnistati 13. märtsil 2002 harvikravimiks.
Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Exjadet kasutatakse?

Ravi Exjadega peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemusi sagedastest vereülekannetest tingitud raua kroonilise ülekoormuse ravis. Exjadega tohib ravida ainult patsiente, kellel ei ole neeruprobleeme. Ravi alustatakse, kui patsient on saanud kehamassi kilogrammi kohta ligikaudu 100 ml kontsentreeritud erütrotsüüte või kui ilmnevad raua ülekoormuse tunnused (kui ferritiini, rauda säilitava kehavalgu sisaldus on üle 1 mg liitri kohta). Ravi alustatakse tavaliselt annusega 20 mg kehamassi kilogrammi kohta. Algannustena võib kasutada ka 10 mg või 30 mg kehamassi kilogrammi kohta, olenevalt patsiendi vereülekannete sagedusest. Seejärel neid annuseid vajaduse korral korrigeeritakse iga kolme kuni kuue kuu järel, olenevalt ravivastusest. 

Exjadet võetakse iga päev, eelistatult iga kord samal ajal, tühja kõhuga (vähemalt 30 minutit enne sööki). Vajalike eri tugevusega tablettide arv annuses arvutatakse patsiendi kehamassi järgi. Tablettide dispergeerimiseks segatakse need klaasis vees või puuviljamahlas suspensiooniks patsiendile joomiseks.
 

Kuidas Exjade toimib?

Kui patsiendid saavad aneemia raviks korduvaid vereülekandeid, saab nende organism ülekantavate vererakkudega rauda. Organismil aga puudub loomulik võime liigset rauda väljutada, mistõttu see võib koguneda ja hakata aja jooksul kahjustama tähtsaid elundeid, näiteks südant või maksa. Exjade toimeaine deferasiroks on rauda kelaativ aine. See seondub organismis rauaga, moodustades ühendi (kelaadi), mis eritub organismist põhiliselt roojaga. See aitab korrigeerida raua ülekoormust ja ennetada ülemäärasest rauast põhjustatud kahjustust.
 

Kuidas Exjadet uuriti?

Enne inimuuringuid kontrolliti Exjade toimet muude katsetega.
Põhilises efektiivsuse uuringus võrreldi Exjadet deferoksamiiniga 591-l suurema beetatalasseemiaga patsiendil. Ligikaudu pooled patsiendid olid alla 16 aastased ja 56 patsienti alla kuue aastased. Arst ja patsiendid teadsid, millist ravimit nad kasutasid, sest Exjadet antakse suu kaudu, kuid deferoksamiini nahaaluse infusioonina (väga aeglane süstimine naha alla) öösiti. Efektiivsust mõõdeti maksa rauasisalduse põhjal enne ja pärast aastast ravi nende ravimitega.
Ühes lisauuringus vaadeldi Exjade efektiivsust 184 patsiendil, keda ei saanud deferoksamiiniga ravida, sealhulgas suurema beetatalasseemiaga patsientidel ja muud tüüpi aneemiaga patsientidel.
 

Milles seisneb uuringute põhjal Exjade kasulikkus?

Põhiuuringu lõpuks oli Exjadet saanud patsientide rühmas piisav ravivastus 53%-l, samas kui deferoksamiini saanud patsientidel tekkis piisav ravivastus 66%-l. See näitab, et Exjade ei tarvitsenud olla sama efektiivne kui võrdlusravim. Kui aga vaadeldi 381 patsienti, kellel oli uuringu algul rauasisaldus maksas eriti suur ja kes said samas koguses Exjadet või deferoksamiini, olid mõlemad ravimid võrdväärselt efektiivsed.
Selles uuringus oli mõni patsient alla kuue aastane, mis näitas Exjade ohutust ja tõhusust selles vanuserühmas.
Lisauuringus tekkis Exjadega aastase ravikuuri järel ravivastus enam kui pooltel patsientidel (sh 2–5-aastased patsiendid), keda ei saanud deferoksamiiniga ravida.

Mis riskid Exjadega kaasnevad?

Exjade kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on vere kreatiniinisisalduse (neerutalitluse marker) suurenemine. Exjade kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. 
Exjadet ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla deferasiroksi või ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised), või patsiendid, kelle kreatiniini kliirens (näitab neerude võimet eemaldada verest kreatiniini) on alla 60 ml/min. Ravimit ei tohi kasutada koos teiste rauda kelaativate ainetega.
Väga tähtis on enne Exjadega ravi alustamist ja regulaarselt ravikuuri ajal kontrollida vereproovi abil patsiendi neerude ja maksa talitlust. Kui patsiendil tekivad neeru- või maksahäired, tuleb annust vähendada või ravi katkestada. Exjadet ei soovitada kasutada raskete maksahäiretega patsientidel, sest selles patsiendirühmas ei ole ravimit katsetatud.

Miks Exjade heaks kiideti?

Inimravimite komitee jõudis otsusele, et Exjade kasulikkus raua kroonilise ülekoormuse raviks suurema beetatalasseemiaga patsientidel, kellel on raua ülekoormus tekkinud korduvate vereülekannete tõttu, ja patsientidel, kellel on raua ülekoormus vereülekannete tõttu, kui deferoksamiini ravi on vastunäidustatud või ebapiisav, on suurem kui ravimiga kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda ravimile müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Exjade kasutamise ohutus?

Exjadet tootev ettevõte peab enne ravimi müügilelaskmist koostama arstidele teabepaketi. Pakett tagab, et arstid on teadlikud vajadusest jälgida enne ravimi väljakirjutamist patsiendi tervist, eriti neerude talitlust. Ettevõte koostab samasuguse materjali ka patsientidele.

Muu teave Exjade kohta

Euroopa Komisjon andis Exjade müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Novartis Europharm Limited 28. augustil 2006.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 08-2008.