Vyndaqel

Kokkuvõte üldsusele

Vyndaqel

tafamidis

Mis on Vyndaqel?

Vyndaqel on ravim, mis sisaldab toimeainena tafamidist. Seda turustatakse kapslitena (20 mg).

Milleks Vyndaqeli kasutatakse?

Vyndaqeli kasutatakse transtüretiiniga seotud amüloidoosi (pärilik haigus, mille korral kogu organismis, samuti närvikiudude ümber tekivad amüloidsed fibrillid) põhjustatud närvikahjustuste progresseerumise aeglustamiseks. Vyndaqeli kasutatakse täiskasvanud patsientidel närvihaiguse varajases I staadiumis.

Et transtüretiiniga seotud amüloidoosiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Vyndaqel 28. augustil 2006 harvikravimiks.

Vyndaqel on retseptiravim.

Kuidas Vyndaqeli kasutatakse?

Ravi Vyndaqeliga tohib alustada üksnes näidustatud haiguse ravis kogenud arst ning ravi peab toimuma tema järelevalve all.

Soovitatav annus on üks kapsel üks kord ööpäevas, mis tuleb neelata tervena. Vyndaqeli kasutatakse koos transtüretiiniga seotud amüloidoosi tavapärase raviga. Arst peab patsienti jälgima ja hindama teiste raviviiside, sh maksa siirdamise vajadust. Vyndaqeli manustamine tuleb maksasiirdamispatsientidel lõpetada.

Kuidas Vyndaqel toimib?

Transtüretiiniga seotud amüloidoosi patsientidel on verevalk transtüretiin defektne ja sellest moodustuvad amüloidsed fibrillid, mis ümbritsevad ja kahjustavad närve. Defektne transtüretiin laguneb kergesti ja ladestub kogu organismi kudedesse ja elunditesse, kus takistab elundite normaalset talitlust.

Vyndaqeli toimeaine tafamidis on transtüretiini stabilisaator. See kinnitub transtüretiinile ja takistab selle lagunemist, mis peatab amüloidi tekke ning aeglustab närvihaiguse progresseerumist.

Kuidas Vyndaqeli uuriti?

Vyndaqeli võrreldi platseeboga (näiv ravim) 128 patsiendil, kellel oli transtüretiiniga seotud amüloidoos. Efektiivsuse põhinäitaja tugines patsiendi närvikahjustuse hinnangul ja elukvaliteedi hinnangul pärast 18 kuud kestnud ravi.

Milles seisneb uuringute põhjal Vyndaqeli kasulikkus?

Transtüretiiniga seotud amüloidoosiga patsientide ravis oli Vyndaqel efektiivsem kui platseebo. Patsiente, kelle närvitalitlus paranes või stabiliseerus, oli Vyndaqeli rühmas 45% ja platseeborühmas 30% (v.a raske seisundiga patsiendid, kes lahkusid uuringust, sest vajasid maksasiirdamist).

Vyndaqeli võtnud patsientide elukvaliteedi hinnangu punktisumma oli samuti suurem, ent erinevus platseebot võtnud patsientide punktisummast oli ebaoluline.

Mis riskid Vyndaqeliga kaasnevad?

Vyndaqeli kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui 1 patsiendil 10st) on kuseteede infektsioon, tupeinfektsioon, ülakõhu valu ja kõhulahtisus. Vyndaqeli kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.

Vyndaqeli ei tohi kasutada patsiendid, kes on tafamidise või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Vyndaqel heaks kiideti?

Inimravimite komitee märkis, et muudel patsientidel kui need, kes lahkusid uuringust maksasiirdamise vajaduse tõttu, toimis Vyndaqel efektiivsemalt kui platseebo, aeglustades transtüretiiniga seotud amüloidoosiga patsientidel närvikahjustusi. Ravim ei tekitanud suuri ohutusprobleeme ja riske peeti vastuvõetavateks. Seetõttu otsustas inimravimite komitee, et Vyndaqeli kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimi müügiloa.

Vyndaqeli müügiluba anti erandkorras. See tähendab, et transtüretiiniga seotud amüloidoosi harulduse ja teaduslike põhjuste tõttu ei ole olnud võimalik saada Vyndaqeli kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik uued andmed igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Mis teavet Vyndaqeli kohta veel oodatakse?

Vyndaqeli tootja teeb uuringu ravimi mõju kohta teatud geenimutatsioonidega patsientide alamrühmas. Ettevõte esitab ka pikaajalised turustamisjärgsed ohutusandmed.

Mis meetmeid võetakse, et tagada Vyndaqeli kasutamise ohutus?

Ettevõte annab teabematerjalid kõikidele Vyndaqeli ravi määravatele arstidele. Teabematerjali hulgas on ravimi riskide teabeleht (kus on ka teave ravimi riski kohta lootele), samuti teave, kuidas osaleda rasedatel patsientidel toimuvas turustamisjärgses uuringus ja järelevalveprogrammis.

Muu teave Vyndaqeli kohta

Euroopa Komisjon andis Vyndaqeli müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 16. novembril 2011.

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Vyndaqeli kohta on ameti veebilehel. Kui vajate Vyndaqeliga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Vyndaqeli kohta on ameti veebilehel.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 05-2013.