Soliris

EUROOPA AVALIK HINDAMISARUANNE

SOLIRIS
Kokkuvõte üldsusele
 

Mis on Soliris?

Soliris on kontsentraat, millest valmistatakse infusioonilahus. Selle toimeaine on ekulisumab.

Milleks Solirist kasutatakse?

Solirist kasutatakse paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsientide ravimiseks. See on haruldane eluohtlik geneetiline haigus, mis põhjustab punaste vereliblede liiga kiiret lagunemist. Selle tulemusena tekib aneemia (punaliblede vähesus) ja tromboos (trombide ehk soonesiseste verehüüvete moodustumine) ja uriin muutub tumedaks.
Et paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsiente on vähe ja see haigus esineb harva, nimetati Soliris 17. oktoobril 2003 harvikravimiks.
Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Solirist kasutatakse?

Solirist manustab tervishoiutöötaja, näiteks arst või õde, verehäirete patsientide ravis kogenud arsti järelevalve all.
Solirist manustatakse raviks infusioonina (veeni tilgutamine) 600 mg 25–45 minuti jooksul üks kord nädalas ja seejärel viiendal nädalal 900 mg. Pärast seda tuleb manustada annust 900 mg ligikaudu iga kahe nädala järel. Patsiente tuleb vähemalt kaks nädalat enne ravi alustamist Solirisega vaktsineerida meningiidi vastu, mida põhjustab bakter Neisseria meningitidis, ning revaktsineerida vastavalt kehtivatele suunistele.
Solirist saavatele patsientidele antakse hoiatuskaart, millel on selgitatud teatavat tüüpi nakkuste sümptomeid ja antud juhised nende sümptomite tekkimisel kohe arsti poole pöörduda.

Kuidas Soliris toimib?

Solirise toimeaine ekulisumab on monoklonaalne antikeha. Monoklonaalne antikeha on antikeha (valgu liik), mis on ette nähtud ära tundma organismis leiduvat teatud ainet (antigeeni) ja sellega seonduma. Ekulisumaab on ette nähtud seonduma komplementvalguga C5, mis kuulub keha kaitsesüsteemi, mida nimetatakse komplemendiks.
Paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsientidel on punaste vereliblede pinnal defekt valgul (CD59), mis tavaliselt takistab komplementi rakke ründamast. Selle defekti tõttu hakkab komplement hävitama punaseid vereliblesid. Komplementvalgu C5 blokeerimisega takistab ekulisumab komplementi rakke ründamast, vähendades nende hävitamist ja ravides haiguse sümptomeid.

Kuidas Solirist uuriti?

Enne inimuuringuid kontrolliti Solirise toimet muude katsetega.
Solirist uuriti ühes põhiuuringus, milles osales 88 paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga täiskasvanud patsienti, kes olid saanud eelmisel aastal aneemia vastu vähemalt neli vereülekannet. Solirist võrreldi platseeboga (näiv ravim). Efektiivsust mõõdeti põhiliselt nende patsientide arvu järgi, kellel jäi hemoglobiini sisaldus (punastes verelibledes sisalduv valk) oma individuaalsest sihtsisaldusest kõrgemaks, ja erütrotsüütide ülekannete arvu järgi, mida patsiendid esimese 26 ravinädala jooksul vajasid.

Milles seisneb uuringute põhjal Solirise kasulikkus?

Soliris oli paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria sümptomite leevendamisel efektiivsem kui platseebo. Põhiuuringus oli 49%-l (21 patsienti 43-st) Solirist saanud patsientidest hemoglobiini sisaldus stabiilne ja nad keskmiselt ei vajanud erütrotsüütide ülekandeid. Sellega võrreldes ei olnud ühelgi 44-st platseebot saanud patsiendist hemoglobiinitase stabiilne ja nad vajasid keskmiselt 10 ülekannet.

Mis riskid Solirisega kaasnevad?

Solirise kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on peavalu. Solirise kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Solirist ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla ekulisumabi, hiire valkude või mõne muu selle ravimi koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised) või kellel on pärilik komplemendi puudulikkus või selle kahtlus. Suureneva meningiidiohu tõttu ei tohi Solirist manustada inimestele, kellel on Neisseria meningitidis'e nakkus või kes ei ole selle bakteri vastu vaktsineeritud.

Miks Soliris heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et Solirise kasulikkus paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsientide ravimisel on suurem kui sellega kaasnevad riskid, kuid märkis, et tõendid Solirise kasulikkuse kohta piirduvad patsientidega, kes on varem saanud vereülekandeid. Komitee soovitas anda Solirisele müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Solirise kasutamise ohutus?

Solirise tootja lepib igas liikmesriigis kokku üksikasjaliku süsteemi, millega tagatakse ravimi väljastamine alles pärast seda, kui on kontrollitud patsiendi nõuetekohast vaktsineerimist. Samuti tagab ta arstidele ja patsientidele  ravimi ohutuse teabe ja kontrollib, et arstid kasutaksid ravimit ohutult.

Muu teave Solirise kohta

Euroopa Komisjon andis Solirise müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Alexion Europe SAS 20. juunil 2007.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 04-2009.