Replagal - Replagal kokkuvõte üldsusele

EUROOPA AVALIK HINDAMISARUANNE

REPLAGAL

Kokkuvõte üldsusele

Mis on Replagal?

Replagal on infusioonilahus, mis sisaldab toimeainena alfa-agalsidaasi.

Milleks Replagali kasutatakse?

Replagali kasutatakse haruldast pärilikku haigust Fabry tõbe põdevate patsientide raviks. Fabry tõbe põdevatel patsientidel on alfa-galaktosidaas A-ks nimetatava ensüümi vaegus. See ensüüm lõhustab organismis tavaliselt rasvainet, mida nimetatakse globotriaosüülkeramiidiks (Gb3). Kui nimetatud ensüüm puudub, ei saa Gb3-e lõhustada ning see ladestub rakkudesse, näiteks neerurakkudesse. Fabry tõvega isikutel võib esineda mitmesuguseid nähte ja sümptomeid, sealhulgas raskeid seisundeid, nagu näiteks neerupuudulikkust, südameprobleeme ja insulti. Kuna Fabry tõvega patsientide arv on väike ja seda haigust peetakse haruldaseks, omistati Replagalile
8. augustil 2000 harva kasutatava ravimi (haruldaste haiguste puhul kasutatava ravimi) nimetus. Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Replagali kasutatakse?

Replagali võib manustada üksnes Fabry tõve või muude pärilike ainevahetushäiretega patsientide ravis kogenud arst. Seda manustatakse iga kahe nädala tagant 40 minuti vältel intravenoosse tilkinfusiooni teel annuses 0,2 mg kehakaalu kg kohta. Mõnes uuringus vaadeldi ka Replagali manustamist lastele ning jõuti järeldusele, et 7–18-aastastele lastele võib seda manustada samas annuses. Raske neerukahjustusega patsientidel võib ravivastus olla nõrgem. Replagal on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.

Kuidas Replagal toimib?

Replagali kasutatakse ensüümasendusraviks. Ensüümasendusravi käigus varustatakse patsienti ensüümiga, millest tal on puudus. Replagal on mõeldud asendamaks kehaomast ensüümi alfagalaktosidaas A, millest Fabry tõbe põdevate inimeste organismis on nappus. Replagali toimeaine alfa-agalsidaas on kehaomase ensüümi koopia, mida valmistatakse rekombinant-DNA-tehnikaks nimetataval meetodil. Seda toodab rakk, millesse on viidud selle ensüümi moodustumist võimaldav geen (DNA). See ase-ensüüm võimaldab organismis Gb3 lõhustumist ning peatab selle ladestumise (akumuleerumise) rakkudes.

Kuidas Replagali uuriti?

Replagali uuriti kahes kliinilises uuringus, mis hõlmasid kokku 40 meespatsienti. Replagali võrreldi platseeboga (näiva ravimiga), kusjuures ühes uuringus mõõdeti selle toimet valu suhtes ning teises uuriti selle mõju globotriaosüülkeramiidi eemaldamisel südame vasakust vatsakesest (südamelihasest). Viidi läbi ka täiendav uuring 15 naissoost (kandja-) patsiendiga. Samuti uuriti Replagali 24 lapsel vanuses 6,5–18 eluaastat.

Milles seisneb uuringute põhjal Replagali kasulikkus?

Kuuekuulise Replagal-ravi tulemusena vähenes patsientidel valu võrreldes platseebot (näivat ravimit) saanutega oluliselt. Replagal vähendas vasaku vatsakese massi keskmiselt 11,5 g, samas kui platseebot saanud patsientide vasaku vatsakese mass suurenes 21,8 g. Need tulemused viitavad haigussümptomite vähenemisele ehk haiguse stabiliseerumisele. Toime naispatsientidel oli võrreldav meespatsientide tulemustega. Kuue kuu vältel Replagaliga ravitud lastel südame laienemist ei täheldatud ning globotriaosüülkeramiidi sisaldus nende veres oli langenud.

Millised on Replagaliga kaasnevad riskid?

Kõige sagedamad uuringute ajal täheldatud kõrvaltoimed (täheldati rohkem kui ühel patsiendil kümnest) olid tingitud pigem infusioonist kui ravimist endast. Nendeks reaktsioonideks on peamiselt külmavärinad, peavalu, iiveldus, palavik, õhetus ja väsimus ning need on harva rasked. Muud väga sagedased kõrvaltoimed olid valu ja ebamugavustunne. Laste kohta teatatud kõrvalnähud on sarnased täiskasvanutel täheldatutega. Replagali kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Replagal-ravi saavatel patsientidel võivad tekkida antikehad (vastureaktsioonina Replagalile moodustuvad valgud, mis võivad ravi käiku mõjutada). Replagali ei tohi kasutada inimestel, kes võivad olla alfa-agalsidaasi või mõne muu selle ravimi koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Replagal heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis otsusele, et ravi Replagaliga võib olla Fabry tõvega patsientidele kliiniliselt pikaajaliselt kasulik. Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et Replagali kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning Replagalile soovitati anda müügiluba.  Replagal kiideti heaks erandkorras, sest kuna tegu on harva esineva haigusega, polnud täieliku teavet ravimi kohta võimalik koguda. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik võimalikud uued andmed iga aasta uuesti läbi ning vajadusel uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Milliseid andmeid Replagali kohta veel oodatakse?

Replagali tootev ettevõte viib selle ravimi kohta läbi veel täiendavad uuringud, keskendudes eelkõige viieaastase ravi tulemustele, teistsugustele annustele, säilitusannustele ning uuringutele lastega.

Muu teave Replagali kohta

Euroopa Komisjon väljastas Replagali müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele TKT Europe AB 3. augustil 2001. Müügiluba pikendati 3. augustil 2006.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2007.