Naglazyme

 

 

LISA II

A. BIOLOOGILISE TOIMEAINE TOOTJA JA TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE/ EEST

B. MÜÜGILOA TINGIMUSED

C. MÜÜGILOA HOIDJA ERIKOHUSTUSED

A BIOLOOGILISE TOIMEAINE TOOTJA JA TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE/ EEST

Bioloogilise toimeaine tootja nimi ja aadress

BioMarin Pharmaceutical Inc.

46 Galli Drive, Novato, CA 94949

Ameerika Ühendriigid

Ravimipartii vabastamise eest vastutava tootja nimi ja aadress

Catalent UK Packaging Ltd.

Wingates Industrial Park,

Westhoughton, Bolton,

Lancs, BL5 3XX

Ühendkuningriik

B MÜÜGILOA TINGIMUSED

• MÜÜGILOA HOIDJALE ESITATUD HANKE- JA KASUTUSTINGIMUSED JA -PIIRANGUD

Piiratud tingimustel väljastatav retseptiravim (vt lisa I: Ravimi omaduste kokkuvõte, lõik 4.2).

• TINGIMUSED VÕI PIIRANGUD, MIS PUUDUTAVAD RAVIMI OHUTUT JA TÕHUSAT KASUTAMIST

Ei ole kohaldatav.

• MUUD TINGIMUSED

Müügiloa hoidja peab viima läbi uuringud ja täiendavad ravimiohutuse järelevalve meetmed, mida on üksikasjalikult kirjeldatud ravimiohutuse järelvalve kavas.

Inimravimikomitee inimravimite riskijuhtimise süsteemi juhendi kohaselt tuleb esitada uuendatud riskijuhtimise plaan.

Ravimiohutuse süsteem

Müügiloa hoidja peab tagama, et ravimiohutuse järelvalve süsteem, nagu on kirjeldatud müügiloa moodulis 1.8.1, on loodud ja toimib enne toote turuletulekut ja toote turustamise ajal.

Riskijuhtimise plaan

Müügiloa hoidja kohustub teostama uuringuid ja täiendavaid ravimiohutusalaseid tegevusi vastavalt ravimiohutuse plaanis kirjeldatule, nagu on kokkulepitud müügiloa moodulis 1.8.2 esitatud riskijuhtimise plaanis 002 ja igas järgnevas inimravimite komitee poolt heakskiidetud ajakohastatud riskijuhtimise plaanis.

Vastavalt inimravimite komitee inimravimite riskijuhtimise süsteemi juhendile peab iga uuendatud riskijuhtimise plaan olema esitatud samaaegselt perioodilise ohutusaruandega .

Lisaks peab uuendatud riskijuhtimise plaan olema esitatud

• Kui on laekunud uus informatsioon, mis võib avaldada mõju kehtivale ohutuse spetsifikatsioonile, ravimiohutuse plaanile või riski minimeerimise tegevustele.

• 60 päeva jooksul, kui oluline (ravimiohutuse või riski minimeerimise) eesmärk on saavutatud

• Euroopa Ravimiameti palvel

Müügiloa hoidja jätkab iga-aastaste perioodiliste ohutusaruannete esitamist, kui inimravimite komitee ei ole teisiti otsustanud.

Perioodilised ohutusaruanded

C. MÜÜGILOA HOIDJA ERIKOHUSTUSED

Müügiloa hoidja viib läbi selleks ettenähtud aja jooksul järgmised uuringud, mille tulemuste põhjal toimub iga-aastane kasu/riski kordusekspertiis.

Konkreetsed kohustused:

Kirjeldus:

Tähtaeg

Moodul 5 – Kliiniline

Naglazyme-ravi pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse andmete hindamiseks rakendatakse kliinilist järelevalveprogrammi (Clinical Surveillance Program, CSP).

SO2 001.3

CSP raames tehakse alauuringud, milles:

1. Hinnatakse Naglazyme’i toimet rasedusele ja imetamisele.

2. Hinnatakse Naglazyme’i ohutust 10 alla 5-aastasele lapsele, keda ravitakse annusega 1 mg/kg vähemalt ühe aasta jooksul.

Andmeid kogutakse ka kliinilise seisundi, kõrvaltoimete, immunogeensuse hindamiste ja võimaliku toime kohta antikehade moodustumisele.

Kliinilise järelevalveprogrammi andmeid analüüsitakse üks kord aastas ja tulemused esitatakse iga-aastaste aruannetena.

Üksikasjalikku teavet kliinilise seisundi kohta kogutakse uuringusse kaasamisel ja kord aastas vähemalt 15 aasta jooksul.

Muid parameetreid (uriini GAG-väärtused, antikehad) hinnatakse sagedamini.

Maksa raskekujulise ja tõsise toksilisuse juhte hinnatakse perioodiliste ohutusaruannete raames, kuid ka nende nähtude analüüsi teel kliinilise järelevalveprogrammi andmebaasis.

Programmi kaasatud uuringus osalejatelt võetakse rutiinselt proove uriini glükoosaminoglükaanide sisalduse ja üldise antikehade sisalduse määramiseks, nagu tegevuskavas ette nähtud.

Et hinnata võimalikku mõju efektiivsusele, uuritakse seoseid kõrgemate antikehatasemete (≥ 65610 DF) ja uriini-GAG (glükoosaminoglükaanide) sisalduse vahel. Püsivalt suurte uriini-GAG väärtuste ja samaaegselt ka kõrgete antikehatasemetega uuritavatelt kogutud proovidest tehakse antikehade analüüse, et hinnata võimalikku neutraliseerivat toimet.

Kindlate ajavahemike järel kogutakse üldisi antikehade proove. Kui arstil on IgE vahendatud reaktsiooni kahtlus, tuleb uuringuplaani kohaselt tellida müügiloa hoidja kaudu IgE antikeha olemasolu test.

Lõplik aruanne selle kliinilise järelevalveprogrammi raames esitatakse 31. juuliks 2020.

Vahetulemused esitatakse kliinilise järelevalveprog-rammi aastaaru-annetes

Lühike ülevaade uuendustest edastatakse iga-aastase hindamisaruande-ga

Naglazyme-ravi pikaajalise ohutuse ja tõhususe andmete hindamiseks rakendatakse kliinilist järelvalveprogrammi (Clinical Surveillance Program, CSP).

SOB 002

CSP raames tehakse alauuringud, milles:

1. Hinnatakse Naglazyme’i toimet rasedusele ja imetamisele.

2. Hinnatakse Naglazyme’i ohutust 10 alla 5-aastasele lapsele, keda ravitakse annusega 1 mg/kg vähemalt ühe aasta jooksul.

Andmeid kogutakse ka kliinilise seisundi, kõrvaltoimete, immunogeensuse hindamiste ja võimaliku toime kohta antikehade moodustumisele.

Kliinilise järelevalveprogrammi andmeid analüüsitakse üks kord aastas ja tulemused esitatakse iga-aastaste aruannetena.

Üksikasjalikku teavet kliinilise seisundi kohta kogutakse uuringusse kaasamisel ja kord aastas vähemalt 15 aasta jooksul.

Muid parameetreid (uriini GAG-väärtused, antikehad) hinnatakse sagedamini.

Maksa raskekujulise ja tõsise toksilisuse juhte hinnatakse perioodiliste ohutusaruannete raames, kuid ka nende nähtude analüüsi teel kliinilise järelevalveprogrammi andmebaasis.

Programmi kaasatud uuringus osalejatelt võetakse rutiinselt proove uriini glükoosaminoglükaanide sisalduse ja üldise antikehade sisalduse määramiseks, nagu tegevuskavas ette nähtud.

Lõplik kliinilise järelevalveprog-rammi uuringu aruanne: 31. juuli 2020

Et hinnata võimalikku mõju efektiivsusele, uuritakse seoseid kõrgemate antikehatasemete (≥ 65610 DF) ja uriini-GAG (glükoosaminoglükaanide) sisalduse vahel. Püsivalt suurte uriini-GAG väärtuste ja samaaegselt ka kõrgete antikehatasemetega uuritavatelt kogutud proovidest tehakse antikehade analüüse, et hinnata võimalikku neutraliseerivat toimet.

Kindlate ajavahemike järel kogutakse üldisi antikehade proove. Kui arstil on IgE vahendatud reaktsiooni kahtlus, tuleb uuringuplaani kohaselt tellida müügiloa hoidja kaudu IgE antikeha olemasolu test.

Lõplik aruanne selle kliinilise järelevalveprogrammi raames esitatakse 31. juuliks 2020.

Naglazyme’i annuse hindamiseks rakendatakse mitmeid erinevaid meetmeid. Turustusjärgselt kogutud andmeid uuritakse samuti eesmärgil, et teha kindlaks, kas kliinilises uuringus kasutatud efektiivsuse tulemusnäitajastest lähtuvalt saab anda soovitusi Naglazyme’i säilitusannuse osas.

SO2 003.2

Vahetulemused esitatakse iga-aastase hindamisaruande-ga.