Cystadane
Artikli sisukord
Cystadane
Cystadane on suukaudne pulber, mille toimeaine on veevaba betaiin.
CYSTADANE
Mis on Cystadane?
Cystadane on suukaudne pulber, mille toimeaine on veevaba betaiin.
Milleks Cystadanet kasutatakse?
Cystadanet kasutatakse homotsüstinuuria ravimiseks. Cystadanet kasutatakse koos muu raviga, nt B6- vitamiini (püridoksiin), B12-vitamiini (kobalamiin), folaadi ja eridieediga. Homotsüstinuuria on pärilik (geneetiline) haigus, kus organism ei suuda aminohapet metioniini täielikult lagundada. Metioniini saadakse looduslikest toiduvalkudest ning see laguneb tavaliselt homotsüsteiiniks ja seejärel tsüsteiiniks. Homotsüstinuuriaga patsientidel ei muundu homotsüsteiin tsüsteiiniks, mille tulemusena homotsüsteiini tase veres ja uriinis tõuseb. Homotsüstinuuria sümptomiteks on tromboos (verehüüvete moodustumine veresoontes), luude nõrkus ja häired ning silmaläätse ektoopia (häire, kus silmalääts on vales kohas) ja vaimne alaareng. See on raske ja suure suremusega haigus. Cystadanet kasutatakse kõiki kolme teadaolevat liiki homotsüstinuuriaga patsientidel, kus haigus on põhjustatud metioniini lagundamiseks vajalike ainete vaegusest (tsüstationiini beetasüntaasi (CBS) või 5,10-metüleentetrahüdrofolaadi reduktaasi (MTHFR) vaegus või kobalamiini kofaktori metabolismi (cbl) puudulikkus).
Kuidas Cystadanet kasutatakse?
Ravi Cystadanega peab toimuma homotsüstinuuriaga patsientide ravi kogemusi omava arsti järelevalve all. Üle 10 aasta vanuste patsientide puhul on Cystadane tavaline annus 6 g päevas, jagatuna kaheks võrdseks osaks. Alla 10 aasta vanused lapsed peavad võtma päevas 100 mg kehamassi kg kohta, jagatuna kaheks võrdseks osaks. Laste annust võib kohandada ravivastuse järgi (mille jälgimiseks mõõdetakse homotsüsteiini taset veres), kuid Cystadane võtmine rohkem kui kaks korda päevas või
annuses, mis ületab 150 mg kehamassi kg kohta ravimi kasulikkust ei suurenda. Ravi eesmärk on hoida homotsüsteiini tase vereplasmas alla 15 mikromooli või võimalikult madal. See saavutatakse tavaliselt kuu aja jooksul. Cystadane pakend sisaldab 3 mõõtelusikat 100 mg, 150 mg ja 1 g pulbri mõõtmiseks. Ravim tuleb
vahetult enne võtmist täielikult lahustada vees, mahlas, piimas, toitesegus või toidus.
Kuidas Cystadane toimib?
Betaiin on looduslik aine, mida eraldatakse suhkrupeedist. Homotsüstinuuria korral vähendab betaiin vere homotsüsteiinitaset, soodustades organismi metülatsioonireaktsiooni, mille tulemusena homotsüsteiin muundub tagasi metioniiniks. See aitab haigussümptomeid leevendada.
Kuidas Cystadanet uuriti?
Ettevõte esitas Cystadane kohta teaduslikus kirjanduses leiduvaid andmeid, sealhulgas 202 teadet, milles kirjeldati mitmesugustes annustes manustatud Cystadane toimet homotsüsteiinitasemele eri vanuses homotsüstinuuriapatsientidel. Esitati ka teavet 140 patsiendi sümptomite, annuse ja ravi kestuse ning teiste kasutatavate ravimite kohta. Enamik patsientidest kasutas ka B6- või B12-vitamiini või folaati. Neist uuringutest saadud teavet võrreldi avaldatud kirjeldustega selle haigusega, kuid ravimata patsientide seisundi kohta.
Milles seisneb uuringute põhjal Cystadane kasulikkus?
Cystadanet kasutanud patsientidel vähenes homotsüsteiinitase rohkem kui ravimata patsientidel. Seda seostati südame ja veresoonkonna sümptomite paranemisega ja närvisüsteemi arenguga ligikaudu kolmveerandil Cystadanet kasutanud patsientidel. Ravim oli efektiivne kõiki kolme liiki homotsüstinuuriaga patsientidel.
Millised on Cystadanega kaasnevad riskid?
Kõige sagedam kõrvaltoime Cystadane kasutamisel (mida on esinenud rohkem kui 1 patsiendil 10-st) on metioniinitaseme tõus veres. Cystadanet kasutavatel patsientidel tuleb jälgida metioniinitaset, sest see võib olla seotud ajutursega. Ajuturse sümptomitega, näiteks koos oksendamisega esinevate
hommikuste peavaludega või nägemishäiretega patsiendid peavad pöörduma arsti poole, sest võib osutuda vajalikuks nende ravi Cystadanega katkestada. Cystadane kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Cystadanet ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) betaiini suhtes.
Miks Cystadane heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis otsusele, et kuigi Cystadane kohta on läbi viidud vähe süstemaatilisi uuringuid, on seda ravimit kasulik lisada homotsüstinuuria olemasolevale ravile, näiteks vitamiinilisandile ja eridieedi kasutamisele. Komitee märkis, et Cystadane ei asenda muud ravi.
Komitee leidis, et Cystadane kasulikkus kasutamisel vastavalt selle näidustusele homotsüstinuuria täiendava ravina on suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda Cystadanele müügiloa.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Cystadane kasutamise ohutus?
Cystadane tootja koostab ravimi ohutuse jälgimiseks seda ravimit kasutavate patsientide registri. Ettevõte jälgib eelkõige ajuturse juhtumeid, mida esines vähestel patsientidel ravimi uuringute etapil.
Muu teave Cystadane kohta
Euroopa Komisjon väljastas Cystadane müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Orphan Europe SARL 15. veebruaril 2007. Märge Cystadane nimetamise kohta harva kasutatavaks ravimiks on esitatud siin.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Cystadane kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2007.
LISA I
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Cystadane 1 g suukaudne pulber
2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
1 g pulbrit sisaldab 1 g veevaba betaiini.
Kolme mõõtelusikaga võib mõõta 1 g, 150 mg ja 100 mg veevaba betaiini.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3. RAVIMVORM
Suukaudne pulber
Valge vabalt voolav pulber.
4. KLIINILISED ANDMED
4.1 Näidustused
Homotsüstinuuria lisaravi:
tsüstationiini beetasüntaasi,
5,10-metüleentetrahüdrofolaadi reduktaasi,
kobalamiini kofaktori metabolismi
puudulikkuse korral.
Cystadane't kasutatakse lisaks muule ravile, nt B6-vitamiin (püridoksiin), B12-vitamiin (kobalamiin),
folaat ja eridieet.
4.2 Annustamine ja manustamisviis
Ravi Cystadane'ga peaks toimuma homotsüstinuuriaga patsientide ravis kogemusi omava arsti
järelevalve all.
Täiskasvanute ja üle 10 aasta vanuste pediaatriliste patsientide soovituslik koguannus on 6 g päevas,
mis manustatakse jagatud annustena suukaudselt 3 g kaks korda päevas. Pediaatrilistel patsientidel on
siiski soovitatav annust titreerida.
Alla 10 aasta vanuste pediaatriliste patsientide tavaline efektiivne raviskeem on 100 mg kehamassi kg
kohta päevas, mis manustatakse 2 annusena päevas; sageduse suurendamine rohkem kui kahele
korrale päevas ja/või annuse suurendamine üle 150 mg kehamassi kg kohta päevas homotsüsteiini
vähendavat toimet ei paranda.
Kasutamine maksa- või neerukahjustuse korral
Kogemused betaiini kasutamisega neerupuudulikkusega või alkoholist mittepõhjustatud
maksasteatoosiga patsientidel on näidanud, et Cystadane annustamisskeemi kohandamine ei ole
vajalik.
Pudelit tuleb enne avamist veidi loksutada. Lisatud on kolm mõõtelusikat, millega võib mõõta 1 g,
150 mg või 100 mg veevaba betaiini. Soovitatav on võtta nõust kuhjaga mõõtelusikatäis ja tõmmata
tasase pinnaga, näiteks noaseljaga, üle mõõtelusika pealispinna. Selliselt saate järgmised annused:
väike mõõt 100 mg, keskmine mõõt 150 mg ja suur mõõt 1 g veevaba betaiini.
Pulber tuleb segada vee, mahla, piima, toitesegu või toiduga, kuni see on täielikult lahustunud, ja võtta
sisse kohe pärast segamist.
Ravi jälgimine:
Ravi eesmärk on hoida üldhomotsüsteiini tase vereplasmas alla 15 μM või võimalikult madal.
Stabiilne ravivastus tekib tavaliselt ühe kuu jooksul.
4.3 Vastunäidustused
Ülitundlikkus betaiini suhtes.
4.4 Hoiatused ja ettevaatusabinõud kasutamisel
2 nädala kuni 6 kuu jooksul alates ravi alustamisest betaiiniga esines aeg-ajalt rasket ajuturset ja
hüpermetionineemiat (vt lõik 4.8). Pärast ravi katkestamist need seisundid täielikult taandusid:
- plasma metioniinitaset tuleb jälgida ravi algul ja perioodiliselt pärast seda. Plasma
metioniinikontsentratsioon tuleb hoida allpool 1000 μM.
- kui tekivad ajuturse sümptomid, näiteks hommikused peavalud koos oksendamisega ja/või
nägemishäired, tuleb kontrollida plasma metioniinitaset ja dieedi järgimist ning katkestada ravi
Cystadane'ga.
- kui pärast ravi taasalustamist tekib uuesti ajuturse, tuleb ravi betaiiniga määramatuks ajaks
lõpetada.
Võimalike koostoimete ohu minimeerimiseks on soovitatav jätta betaiini ja aminohappesegude ja/või
vigabatriini ja GABA analooge sisaldavate ravimite võtmise vahele 30 minutit (vt lõik 4.5).
4.5 Koostoimed teiste ravimitega ja muud koostoimed
Koostoimeid ei ole uuritud.
In vitro andmete põhjal võib betaiinil tekkida koostoimeid aminohappesegudega ja vigabatriini ja
GABA analooge sisaldavate ravimitega.
4.6 Rasedus ja imetamine
Rasedus
Piiratud arvu (7) rasedate kohta saadud andmed ei näita betaiini kahjulikku toimet rasedusele ja
loote/vastsündinu tervisele. Praeguseks puuduvad teised asjakohased epidemioloogilised andmed.
Loomadega ei ole reproduktiivuuringuid läbi viidud. Betaiini manustamine raseduse ajal lisaks
püridoksiinile, folaadile, antikoagulandile ja dieedile vereplasma homotsüsteiinitaseme hoolika
jälgimisega on ema ja loote tervisele kasulik. Kuid Cystadane't ei tohi kasutada raseduse ajal, kui see
ei ole hädavajalik.
Imetamine
Ei ole teada, kas betaiin imendub inimese rinnapiima (kuigi selle metaboolse eelkäija koliini tase
inimese rinnapiimas on kõrge). Andmete puudumisel peab olema Cystadane määramisel imetavatele
naistele olema ettevaatlik.
4.7 Toime reaktsioonikiirusele
Ravimi toime kohta autojuhtimisele ja masinate käsitsemise võimele ei ole uuringuid läbi viidud.
4.8 Kõrvaltoimed
Kogemusi ravist betaiiniga on omandatud ligikaudu 1000 patsiendiga.
Allpool on loetletud esinenud kõrvaltoimed organsüsteemide ja sageduse järgi.
Sagedus on määratletud järgmiselt: väga sage (≥ 1/10), sage (≥ 1/100, < 1/10), aeg-ajalt (≥ 1/1000,
< 1/100), harv (≥ 1/10 000, < 1/1000), väga harv (< 1/10 000). Igas esinemissageduse grupis on
kõrvaltoimed toodud tõsiduse vähenemise järjekorras.
Ainevahetus- ja toitumishäired Aeg-ajalt: anoreksia
Psühhiaatrilised häired Aeg-ajalt: rahutus, depressioon, ärrituvus, isiksusehäire,
unehäired
Närvisüsteemi häired Aeg-ajalt: ajuturse*
Seedetrakti häired
Aeg-ajalt: hammaste häired, kõhulahtisus, keelepõletik,
iiveldus, ebamugavustunne kõhus, oksendamine
Naha ja nahaaluskoe kahjustused Aeg-ajalt: juuste väljalangemine, lööve, naha
ebanormaalne lõhn
Neerude ja kuseteede häired Aeg-ajalt: kusepidamatus
Uuringud Väga sage: vere metioniinisisalduse suurenemine*
*2 nädala kuni 6 kuu jooksul alates ravi alustamisest betaiiniga esines aeg-ajalt rasket ajuturset ja
hüpermetionineemiat, mis pärast ravi katkestamist täielikult taandusid. Neil patsientidel olid
metioniinitasemed vereplasmas kõrged, 1000 kuni 3000 μM. Kuna ka hüpermetionineemiaga
patsientidel on kirjeldatud ajuturset; siis betaiiniraviga seoses tekkivat sekundaarset
hüpermetionineemiat on peetud võimalikuks toimemehhanismiks.
Konkreetseid soovitusi vt lõik 4.4.
4.9 Üleannustamine
Üleannustamisest ei ole teatatud.
5. FARMAKOLOOGILISED OMADUSED
5.1 Farmakodünaamilised omadused
Farmakoterapeutiline grupp: seedekulgla ja ainevahetuse ravim, ATC-kood: A16A A06.
Betaiin on alandanud uuringutes homotsüsteiini taset vereplasmas kolme liiki homotsüstinuuria korral,
s.t tsüstationiini beetasüntaasi puudulikkuse, 5,10-metüleentetrahüdrofolaadi reduktaasi puudulikkuse
ja kobalamiini kofaktori metabolismi puudulikkuse korral. Ravimi mõju ulatus sõltus
hüperhomotsüsteineemia absoluutsest astmest, olles raske hüperhomotsüsteineemia puhul suurem.
Betaiin toimib homotsüstinuuriaga patsientidel homotsüsteiini remetüleerimisel metioniiniks
metüülrühma loovutajana. Selle tulemusena peaks neil patsientidel homotsüsteiini tase vereplasmas
vähenema 20-30%-ni ravieelsest tasemest.
Homotsüsteiini kõrget taset vereplasmas seostatakse selliste südame ja veresoonkonna nähtudega nagu
tromboos, osteoporoos, skeleti häired ja silmaläätse nihked. Vaatlusuuringutes täheldas raviarst
(südame ja veresoonkonna seisundi ja neuroloogilise arengu) kliinilist paranemist ligikaudu 75%-l
patsientidest, kes kasutasid betaiini. Enamik neist patsientidest kasutas lisaks muid ravimeid, nt B6-
vitamiini (püridoksiin), B12-vitamiini (kobalamiin) ja folaati, ning neil oli erinevaid biokeemilisi
ravivastuseid. Enamikul juhtudel vähenes betaiini lisamisel homotsüsteiini tase vereplasmas veelgi.
Tõenäoliselt võidi nende patsientide mitmekülgse ravi tõttu (dieet, farmatseutiline, toetav ravi)
betaiiniravi kliinilist toimet teataval määral üle hinnata. Haiguse püsimist põhjustab ka
homotsüstinuuria hiline avastamine seisundis, kus on tekkinud sümptomid, sest sel juhul on tekkinud
(oftalmoloogilised, skeleti) sidekoe pöördumatud kahjustused, mida ei saa edasise raviga korrigeerida.
Kättesaadavad kliinilised andmed ei võimalda ka annustamist kliinilise efektiivsusega seostada.
Taluvuse väljakujunemise kohta tõendid puuduvad.
Betaiin on uuringutes 5,10-metüleentetrahüdrofolaadi reduktaasi puudulikkuse ja kobalamiini
kofaktori metabolismi puudulikkusega patsientidel tõstnud ka metioniini ja S-adenosüülmetioniini
taset vereplasmas. Tsüstationiini beetasüntaasi puudulikkusega patsientidel, kelle dieedi
metioniinisisaldust ei ole piiratud, on täheldatud metioniini ülemäärast akumuleerumist. Mõnedel
juhtudel seostati plasma metioniinitaseme tõusu ajutursega (vt lõigud 4.4 ja 4.8).
Homotsüsteiini plasmatasemete jälgimine on näidanud, et betaiini toime algas mitme päeva jooksul
ning et stabiilne ravivastus saavutati ühe kuu jooksul.
Alla 10 aasta vanuste pediaatriliste patsientide tavaline efektiivne raviskeem on 100 mg kehamassi kg
kohta päevas, mis manustatakse 2 annusena päevas; sageduse suurendamine rohkem kui kahele
korrale päevas ja/või annuse suurendamine üle 150 mg kehamassi kg kohta päevas homotsüsteiini
vähendavat toimet ei paranda.
Betaiini lisamine parandas homotsüstinuuriaga patsientidel seljaajuvedeliku metaboolseid häireid.
Betaiini vereplasma kontsentratsioonide jälgimine ei aita määrata ravi efektiivsust, sest need
kontsentratsioonid ei vasta otseselt voolule betaiini homotsüsteiini metüültransferaasi tsütosoolse tee
kaudu.
5.2 Farmakokineetilised omadused
Betaiini absoluutset biosaadavust ei ole kindlaks määratud. Tervetel täiskasvanud vabatahtlikel
(vanuses 21 kuni 49 aastat) imendus betaiini ühekordne suukaudne annus (50 mg/kg) kiiresti
(tmax = 0,9 ± 0,3 tundi ja Cmax = 0,9 ± 0,2 mM). Betaiin jagunes kiiresti suhteliselt suurele mahule (V/F
= 1,3 l/kg), selle eliminatsiooni määr oli aeglane (keskmine poolväärtusaeg = 14 tundi, keskmine
kogukliirens kehas CL/F = 84 ml kehamassi kg kohta tunnis), neerukliirens oli vähene (5%
kogukliirensist kehas), eeldades 100%-list biosaadavust. Pärast korduvat annust 100 mg kehamassi kg
kohta päevas 5 päeva jooksul imendumise kineetika ei muutunud, kuid jaotumise poolväärtusaeg
oluliselt pikenes (kuni 36 tundi), mis näitas transpordi- ja ümberjaotumisprotsesside
küllastumisvõimet.
Farmakokineetilised andmed pikaajalist lisaravi betaiiniga saanud homotsüstinuuriaga patsientide
kohta on väga sarnased tervete vabatahtlike kohta saadud andmetega. See näitab, et erinevused betaiini
kineetikas tulenevad väga tõenäoliselt betaiini ammendumisest ravimata homotsüstinuuria korral ja
omavad tähendust vaid ravi algul.
5.3 Prekliinilised ohutusandmed
Rottidel ilmnes suurte annuste korral depressiivne toime kesknärvisüsteemile ja seedetrakti ärritav
toime. Pikaajalisi kartsinogeensuse ja paljunemisvõimet kahjustava mürgisuse uuringuid ei ole
betaiiniga läbi viidud. Standardsed genotoksilisuse uuringud ei ole näidanud spetsiifilist ohtu
inimesele.
6. FARMATSEUTILISED ANDMED
6.1 Abiainete loetelu
Puuduvad.
6.2 Sobimatus
Ei ole kohaldatav.
6.3 Kõlblikkusaeg
Avamata pudel: 3 aastat.
Pärast esmakordset avamist: 3 kuud.
6.4 Säilitamise eritingimused
Hoida temperatuuril kuni 25 °C.
Hoida pudel tihedalt suletuna. Hoida niiskuse eest kaitstult.
6.5 Pakendi iseloomustus ja sisu
Lastekindla sulguriga kõrgtihedast polüetüleenist pudelid.
Üks pakend sisaldab üht pudelit, milles on 180 g pulbrit.
Igas pakendis on kolm mõõtelusikat.
6.6 Erihoiatused ravimi hävitamiseks
Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele seadustele.
7. MÜÜGILOA HOIDJA
Orphan Europe SARL
Immeuble “Le Wilson”
70 Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Prantsusmaa
8. MÜÜGILOA NUMBER (NUMBRID)
EU/1/06/379/001
9. ESMASE MÜÜGILOA VÄLJASTAMISE/MÜÜGILOA UUENDAMISE KUUPÄEV
15/02/2007
10. TEKSTI LÄBIVAATAMISE KUUPÄEV
LISA II
A. TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE EEST
B. MÜÜGILOA TINGIMUSED
A. TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE EEST
Ravimipartii kasutamiseks vabastamise eest vastutava(te) tootja(te) nimi ja aadress
Orphan Europe SARL
Immeuble “Le Wilson”
70 avenue du Général de Gaulle
F - 92800 Puteaux
France
B. MÜÜGILOA TINGIMUSED
MÜÜGILOA HOIDJALE ESITATUD HANKE- JA KASUTUSTINGIMUSED JA - PIIRANGUD
Piiratud tingimustel väljastatav retseptiravim (vt lisa I: Ravimi omaduste kokkuvõte, lõik 4.2).
TINGIMUSED VÕI PIIRANGUD, MIS PUUDUTAVAD RAVIMI OHUTUT JA TÕHUSAT KASUTAMIST
Ei ole kohaldatav.
MUUD TINGIMUSED
Müügiloa hoidja tagab ravimiohutuse järelevalve süsteemi olemasolu ja toimimise enne ravimi
müügilelaskmist ja kuni müüdud ravimi kasutusaja lõpuni.
Müügiloa hoidja kohustub läbi viima ravimiohutuse järelevalve kavas ette nähtud uuringud.
LISA III
PAKENDI MÄRGISTUS JA INFOLEHT
A. PAKENDI MÄRGISTUS
VÄLISPAKENDIL PEAVAD OLEMA JÄRGMISED ANDMED
VÄLISPAKEND
1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Cystadane 1 g suukaudne pulber
Veevaba betaiin
2. TOIMEAINE(TE) SISALDUS
1 g pulbrit sisaldab 1 g veevaba betaiini.
Kolme mõõtelusikaga võib mõõta 1 g, 150 mg ja 100 mg veevaba betaiini.
3. ABIAINED
4. RAVIMVORM JA PAKENDI SUURUS
180 g suukaudset pulbrit ja kolm mõõtelusikat.
5. MANUSTAMISVIIS JA -TEE
Suukaudne.
Enne avamist pudelit veidi loksutada.
Enne ravimi kasutamist lugege pakendi infolehte.
6. ERIHOIATUS, ET RAVIMIT TULEB HOIDA LASTE EEST KÄTTESAAMATUS KOHAS
Hoida laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
7. TEISED ERIHOIATUSED (VAJADUSEL)
8. KÕLBLIKKUSAEG
EXP {kuu/aasta}
Kõlblikkusaeg pärast esmakordset avamist: 3 kuud.
Avatud:
9. SÄILITAMISE ERITINGIMUSED
Hoida temperatuuril kuni 25 °C.
Hoida pudel tihedalt suletuna. Hoida niiskuse eest kaitstult.
10. VAJADUSEL ERINÕUDED KASUTAMATA JÄÄNUD RAVIMI VÕI JÄÄTMEMATERJALI HÄVITAMISEKS, VASTAVALT RAVIMPREPARAADILE ESITATUD NÕUETELE
11. MÜÜGILOA HOIDJA NIMI JA AADRESS
Orphan Europe SARL
Immeuble “Le Wilson”
70 Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Prantsusmaa
12. MÜÜGILOA NUMBER (NUMBRID)
EU/1/06/379/001
13. PARTII NUMBER
Partii nr
14. RAVIMI VÄLJASTAMISTINGIMUSED
Retseptiravim.
15. KASUTUSJUHEND
16. INFORMATSIOON BRAILLE’ KIRJAS (PUNKTKIRJAS)
Cystadane 1 g suukaudne pulber
SISEPAKENDIL PEAVAD OLEMA JÄRGMISED ANDMED
PUDELI ETIKETT
1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Cystadane 1 g suukaudne pulber
Veevaba betaiin
2. TOIMEAINE(TE) SISALDUS
1 g pulbrit sisaldab 1 g veevaba betaiini.
Kolme mõõtelusikaga võib mõõta 1 g, 150 mg ja 100 mg veevaba betaiini.
3. ABIAINED
4. RAVIMVORM JA PAKENDI SUURUS
180 g suukaudset pulbrit.
5. MANUSTAMISVIIS JA -TEE
Suukaudne.
Enne avamist pudelit veidi loksutada.
Enne ravimi kasutamist lugege pakendi infolehte.
6. ERIHOIATUS, ET RAVIMIT TULEB HOIDA LASTE EEST KÄTTESAAMATUS KOHAS
Hoida laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
7. TEISED ERIHOIATUSED (VAJADUSEL)
8. KÕLBLIKKUSAEG
EXP {kuu/aasta}
Kõlblikkusaeg pärast esmakordset avamist: 3 kuud.
9. SÄILITAMISE ERITINGIMUSED
Hoida temperatuuril kuni 25 °C.
Hoida pudel tihedalt suletuna. Hoida niiskuse eest kaitstult.
10. VAJADUSEL ERINÕUDED KASUTAMATA JÄÄNUD RAVIMI VÕI JÄÄTMEMATERJALI HÄVITAMISEKS, VASTAVALT RAVIMPREPARAADILE ESITATUD NÕUETELE
11. MÜÜGILOA HOIDJA NIMI JA AADRESS
Orphan Europe SARL
Immeuble “Le Wilson”
70 Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Prantsusmaa
12. MÜÜGILOA NUMBER (NUMBRID)
EU/1/06/379/001
13. PARTII NUMBER
Partii nr
14. RAVIMI VÄLJASTAMISTINGIMUSED
Retseptiravim.
15. KASUTUSJUHEND
16. INFORMATSIOON BRAILLE’ KIRJAS (PUNKTKIRJAS)
Cystadane 1 g suukaudne pulber
PAKENDI INFOLEHT: INFORMATSIOON KASUTAJALE
Cystadane 1 g suukaudne pulber
Veevaba betaiin
Enne ravimi kasutamist lugege hoolikalt infolehte.
- Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
- Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või apteekriga.
- Ravim on välja kirjutatud teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile
kahjulik, isegi kui haigussümptomid on sarnased.
- Kui ükskõik milline kõrvaltoimetest muutub tõsiseks või kui te märkate mõnda kõrvaltoimet,
mida selles infolehes ei ole nimetatud, palun rääkige sellest oma arstile või apteekrile.
Infolehes antakse ülevaade:
1. Mis ravim on Cystadane ja milleks seda kasutatakse
2. Mida on vaja teada enne Cystadane võtmist
3. Kuidas Cystadane't võtta
4. Võimalikud kõrvaltoimed
5 Kuidas Cystadane't säilitada
6. Lisainfo
1. MIS RAVIM ON CYSTADANE JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Cystadane sisaldab veevaba betaiini, mis on mõeldud kaasasündinud ainevahetushäire
homotsüstinuuria lisaraviks.
Metioniin on aminohape, mida sisaldub tavalises toiduvalgus (nt lihas, kalas, piimas, juustus, munas).
See muundub homotsüsteiiniks, mis seejärel tavaliselt muundub seedimise käigus tsüsteiiniks.
Homotsüstinuuria on haigus, mida põhjustab homotsüsteiini akumuleerumine, kuna see ei muundu
tsüsteiiniks ja moodustab veenides vereklompe, luude nõrkust ning luude ja silmaläätse häireid.
Cystadane't kasutatakse koos muude ravimitega, näiteks B6-vitamiini, B12-vitamiini, folaadi ja
eridieediga keha kõrgenenud homotsüsteiinitasemete alandamiseks.
2. MIDA ON VAJA TEADA ENNE CYSTADANE VÕTMIST
Ärge võtke Cystadane't
kui teie olete või teie laps on allergiline (ülitundlik) betaiini suhtes.
Eriline ettevaatus on vajalik ravimiga Cystadane
Kui märkate selliseid kõrvaltoimeid nagu peavalu, oksendamine või nägemishäired, pöörduge kohe
arsti poole, sest need võivad olla ajuturse nähud. Sellisel juhul jälgib arst metioniini taset teie kehas ja
võib kontrollida teie dieeti. Arst võib katkestada teie ravi betaiiniga.
Kuid teid ravitakse Cystadane ja aminohapete seguga ja peate samal ajal võtma ka teisi ravimeid, jätke
nende võtmise vahele 30 minutit (vt “Võtmine koos teiste ravimitega”).
Võtmine koos teiste ravimitega
Kui võtate mõnda aminohapete segu või sellised ravimeid nagu vigabatriin või GABA analoogid,
rääkige sellest arstile, sest neil võib olla betaniiniraviga koostoimeid.
Palun informeerige oma arsti, kui te võtate või olete hiljuti võtnud mingeid muid ravimeid, kaasa
arvatud ilma retseptita ostetud ravimeid.
Rasedus ja imetamine
Palun teatage arstile, kui olete rase või imetate last. Arst otsustab, kas seda ravimit võib raseduse ja
imetamise ajal kasutada.
Enne ravimi kasutamist pidage nõu oma arsti või apteekriga.
Autojuhtimine ja masinatega töötamine
Ravimi toime kohta autojuhtimisele ja masinate käsitsemise võimele ei ole uuringuid läbi viidud.
3. KUIDAS CYSTADANE'T VÕTTA
Võtke Cystadane't alati täpselt nii, nagu arst on teile rääkinud. Kui te ei ole milleski kindel, pidage nõu
oma arsti või apteekriga.
Täiskasvanute ja üle 10 aasta vanuste laste koguannus on 6 g päevas, mis on jagatud kaheks annuseks
3 g kaks korda päevas.
Alla 10 aasta vanuste laste päevaannuse arvutab arst lapse kehamassi järgi.
Seepärast tuleb teil või teie lapsel teha õige päevaannuse määramiseks regulaarselt vereanalüüse.
Ravi selle ravimiga peaks toimuma homotsüstinuuriaga patsientide ravis kogemusi omava arsti
järelevalve all.
Cystadane't võetakse suukaudselt.
Annuse mõõtmiseks:
enne avamist loksutage veidi pudelit
võtke õige mõõtelusikas:
väikese lusikaga võib mõõta 100 mg veevaba betaiini pulbrit;
keskmise lusikaga võib mõõta 150 mg veevaba betaiini pulbrit;
suure lusikaga võib mõõta 1 g veevaba betaiini pulbrit.
võtke pudelist kuhjaga lusikatäis pulbrit
tõmmake lameda noaseljaga üle lusika pealispinna
lusikale jääb lusikatäis pulbrit
võtke pudelist õige arv pulbri lusikatäisi
Mõõdetud pulbriannus tuleb segada vee, mahla, piima, toitesegu või toiduga, kuni see on täielikult
lahustunud, ja võtta sisse kohe pärast segamist.
Kui te unustate Cystadane't võtta:
Ärge võtke kahekordset annust, kui ravim jäi eelmisel korral võtmata.
Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma arsti või apteekriga.
4. VÕIMALIKUD KÕRVALTOIMED
Nagu kõik ravimid, võib ka Cystadane põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.
Allpool märgitud kõrvaltoimed on määratletud järgmiselt: väga sage (rohkem kui ühel 10 isikust), sage
(rohkem kui ühel 100 isikust ja vähem kui ühel 10 isikust), aeg-ajalt (rohkem kui ühel 1000 isikust ja
vähem kui ühel 100 isikust), harv (rohkem kui ühel 10 000 isikust ja vähem kui ühel 1000 isikust),
väga harv (vähem kui ühel 10 000 isikust).
Väga sage: vere metioniinisisalduse suurenemine.
Aeg-ajalt: söögiisu halvenemine, rahutus, depressioon, ärrituvus, isiksusehäire, unehäire, ajuturse (vt
lõigus 2 pealkirja “Eriline ettevaatus on vajalik ravimiga Cystadane”), hammaste häired, kõhulahtisus,
keelepõletik, iiveldus, ebamugavustunne kõhus, oksendamine, juuste väljalangemine, lööve, naha
ebatavaline lõhn ja kusepidamatus.
Kuna mõned neist kõrvaltoimetest on tõsised, küsige arstilt selgitusi nende hoiatavate nähtude kohta.
Kui ükskõik milline kõrvaltoimetest muutub tõsiseks või kui te märkate mõnda kõrvaltoimet, mida
selles infolehes ei ole nimetatud, palun rääkige sellest oma arstile või apteekrile.
5. KUIDAS CYSTADANE'T SÄILITADA
Hoida laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
Ärge kasutage Cystadane't pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud pudeli etiketil ja karbil pärast EXP.
Kõlblikkusaeg viitab kuu viimasele päevale.
Hoida temperatuuril kuni 25 °C.
Hoida pudel tihedalt suletuna. Hoida niiskuse eest kaitstult.
Pärast pudeli esmakordset avamist tuleb ravim 3 kuud jooksul ära kasutada.
Ravimeid ei tohi ära visata kanalisatsiooni kaudu ega koos majapidamisprügiga. Küsige oma
apteekrilt, kuidas hävitatakse ravimeid, mida enam ei vajata. Need meetmed aitavad kaitsta
keskkonda.
6. LISAINFO
Mida Cystadane sisaldab
- Toimeaine on veevaba betaiin. 1 g suukaudset pulbrit sisaldab 1 g veevaba betaiini. Kolme
mõõtelusikaga võib mõõta 1 g, 150 mg ja 100 mg veevaba betaiini.
- Muid koostisaineid ei ole.
Kuidas Cystadane välja näeb ja pakendi sisu
Cystadane on valge kristalne suukaudne pulber. See on saadaval lastekindla korgiga pudelites. Üks
pudel sisaldab 180 g veevaba betaiini pulbrit. Karbis on kolm mõõtelusikat, mis aitavad teil mõõta
arsti määratud annust.
Müügiloa hoidja ja tootja
Orphan Europe SARL
Immeuble “Le Wilson”
70 Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Prantsusmaa
Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole.
Müügiloa nr Euroopa Liidus Ravimi väljamõeldud nimetus Tugevus Ravimvorm Manustamistee Pakendi iseloomustus Pakendi sisu Pakendi suurus
EU/1/06/379/001 Cystadane 1 g Peroraalne pulber Peroraalne pudel (HDPE) 180 g 1 pudel+3 measuring spoons (1g,150mg, 100mg)