Carbaglu

Carbaglu 

Mis on Carbaglu?

Carbaglu on ravim, mis sisaldab toimeainena kargluumhapet. Seda turustatakse dispergeeruvate tablettidena. Dispergeeruv tähendab, et tablette saab dispergeerida (segada) vees.

Milleks Carbaglud kasutatakse?

Carbaglud kasutatakse hüperammoneemiaga (vere kõrge ammoniaagisisaldus) patsientide ravimiseks, kellel puudub vajalik ensüüm - N-atsetüülglutamaadi süntetaas ehk NAGS. Kõnealune ensüüm aitab tavaliselt kaasa ammoniaagi lagunemisele. Kui see ensüüm puudub, siis ammoniaak ei lagune ja koguneb verre. Haigus esineb väga harva. Raske täieliku NAGS-i puudulikkusega patsientidel tekib varsti pärast sündimist väga kiiresti vere kõrge ammoniaagisisaldus. Osalise NAGS-i puudulikkusega patsientidel (haiguse kergem vorm) võivad haiguse sümptomid ilmneda ükskõik millal elu jooksul pärast organismi stressiseisundit, näiteks pärast mõne nakkuse või viirushaiguse põdemist. Kuna NAGS-i puudulikkusega patsientide arv on väike, omistati Carbaglule 18. oktoobril 2000 harva kasutatava ravimi (haruldaste haiguste puhul kasutatava ravimi) nimetus. Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Carbaglud kasutatakse?

Ravi Carbagluga võib määrata üksnes ainevahetushaigustega patsientide ravis kogenud arst. Ravi võib alustada alates esimesest elupäevast. Esmaseks ööpäevaseks annuseks peaks olema 100 mg kehakaalu kilogrammi kohta, kuid vajadusel võib kasutada kuni 250 mg/kg kohta. Annust tuleb seejärel kohandada, et säilitada vere normaalne ammoniaagisisaldus: ööpäevased annused jäävad tavaliselt vahemikku 10-100 mg/kg. Tabletid tuleb enne patsiendile andmist dispergeerida (segada) väheses vees. Tablette on lihtne murda pooleks. Ravimit kasutatakse kogu patsiendi elu jooksul.

Kuidas Carbaglu toimib?

NAGS-i puudulikkusega inimesed ei suuda ammoniaaki lagundada ega eritada. Kui nii juhtub, siis ammoniaak koguneb verre. See on organismile, eriti ajule, mürgine. Carbaglu on ehituselt väga sarnane N-atsetüülglutamaadiga, mis aktiveerib ammoniaaki lagundavat ensüümi. Seega aitab Carbaglu lagundada ammoniaaki, vähendades ammoniaagi sisaldust veres ning selle mürgist toimet.
 

Kuidas Carbaglud uuriti?

Carbaglud uuriti 20 patsiendil, kellest 12-l oli NAGS-i puudulikkus, neid raviti keskmiselt kolm aastat. Ülejäänud kaheksal patsiendil raviti muudest põhjustest tingitud hüperammoneemiat. Ettevõte esitas ka teaduslikus kirjanduses avaldatud teabe veel nelja patsiendi kohta, keda raviti Carbaglu toimeainega.
Milles seisneb uuringute põhjal Carbaglu kasulikkus?
Enamikul patsientidel saavutati Carbaglu ravi järel ammoniaagisisalduse normaliseerumine. Carbaglud kasutanud patsiendid säilitasid stabiilsuse ilma dieedipiirangute ja muude ravimite kasutamiseta.

Mis riskid Carbagluga kaasnevad?

Carbaglu kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud ühel kuni kümnel patsiendil sajast) on suurenenud higistamine. Carbaglu kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Carbaglud ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) kargluumhappe või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes.

Miks Carbaglu heaks kiideti?

NAGS-i puudulikkus on harva esinev raske haigus, millel võivad olla kurvad tagajärjed, kuid haigusel puuduvad teised võimalikud ravimeetodid. Esitatud piiratud tõhusus- ja ohutusandmete põhjal otsustas inimravimite komitee, et Carbaglu on vere ammoniaagisisalduse normaliseerimiseks tõhus. Komitee jõudis otsusele, et Carbaglu kasulikkus NAGS-i puudulikkusest põhjustatud hüperammoneemia ravis on suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda Carbaglule müügiloa. Carbaglule anti esialgu müügiluba erandkorras, sest kuna kõnealune haigus esineb harva, ei olnud Carbaglu kohta võimalik saada täielikku teavet. Kuna ettevõte oli nõutud lisateabe esitanud, siis 26. juunil 2006 müügiloa erandkorras väljastatuse staatus tühistati.
Muu teave Carbaglu kohta
Euroopa Komisjon väljastas Carbaglu müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Orphan Europe 24. jaanuaril 2003. Müügiluba pikendati 24. jaanuaril 2008.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 04-2008.