Kalydeco

Kokkuvõte üldsusele

Kalydeco

ivakaftoor

Mis on Kalydeco?

Kalydeco on ravim, mis sisaldab toimeainena ivakaftoori. Seda turustatakse tablettidena (150 mg).

Milleks Kalydecot kasutatakse?

Kalydecot kasutatakse tsüstilise fibroosi raviks 6-aastastel ja vanematel patsientidel, kellel on CFTR-geeni (tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatorvalku määrava geeni) G551D mutatsioon.

Tsüstiline fibroos on kaasasündinud haigus, mis kahjustab kopsurakke ning soole- ja pankreasenäärmeid, mis eritavad vedelikke, nagu lima ja seedemahlu. Tsüstilise fibroosi korral muutuvad sekreedid sitkeks, ummistades hingamisteid ja seedenäärmete juhasid. See raskendab toitainete seedimist ja imendumist, mille tulemusena tekivad kasvuhäired ning pikaajalised infektsioonid ja kopsupõletikud, sest organismist ei väljutata üleliigset lima.

Et tsüstilise fibroosiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Kalydeco 8. juulil 2008 harvikravimiks.

Kalydeco on retseptiravim.

Kuidas Kalydecot kasutatakse?

Kalydecot tohivad välja kirjutada üksnes tsüstilise fibroosi ravis kogenud arstid. Ravimit tohib välja kirjutada üksnes patsientidele, kellel on kinnitatud G551D mutatsiooni esinemine.

Kalydeco soovitatav annus on üks 150 mg tablett kaks korda ööpäevas iga 12 tunni järel koos rasvase (näiteks võis või õlis valmistatud) toiduga või mune, juustu, pähkleid, täispiima või liha sisaldava toiduga. Ravi ajal Kalydecoga peab vältima toite, mis sisaldavad greipfruuti või pomerantsi, sest need võivad mõjutada ravimi imendumist ja lagunemist organismis.

Maksatalitluse kontrollimiseks tuleb ravi ajal teha regulaarselt vereanalüüse. Maksa raske talitlushäirega patsientidel tohib ravi Kalydecoga alustada vaid juhul, kui kasulikkus ületab riskid. Need patsiendid peavad alustama annusega 150 mg, mida manustatakse üle päeva.

Kalydeco annustamisrežiimi võib teisi ravimeid tarvitavatel patsientidel vajaduse korral kohandada.

Kuidas Kalydeco toimib?

Tsüstilist fibroosi põhjustab CFTR-geeni mutatsioon. Mutatsioon mõjutab valgukanaleid, mis osalevad lima ja seedemahlade tootmises. Nende kanalite kaudu toimub lima eritavates rakkudes ioonide (laetud aatomite ja molekulide) sisenemine ja väljumine. Kui kanalid on kahjustatud, võivad lima ja seedemahlad muutuda ebanormaalselt sitkeks.

Kalydeco toimeaine ivakaftoor suurendab G551D mutatsiooniga patsientidel kahjustatud kanalite aktiivsust. See normaliseerib ioonide transpordi läbi kanalite, muutes sekreedid vähem sitkeks ja leevendades sel viisil haigusnähte.

Kuidas Kalydecot uuriti?

Kalydecot võrreldi platseeboga kahes põhiuuringus, kus osales 219 G551D mutatsiooniga tsüstilise fibroosiga patsienti. Ühes uuringus osalesid üle 12-aastased ja teises uuringus 6–12-aastased patsiendid.

Peamine tulemusnäitaja oli FEV1 muutus pärast 24. ravinädalat. FEV1 on suurim õhuhulk, mida inimene suudab ühe sekundi jooksul välja hingata.

Milles seisneb uuringute põhjal Kalydeco kasulikkus?

Kalydeco osutus tsüstilise fibroosiga patsientide kopsutalitluse parandamisel efektiivseks. Pärast 24. ravinädalat oli Kalydecot võtnud 12-aastastel ja vanematel patsientidel FEV1 keskmine näit paranenud 10,4% võrra võrreldes 0,2% halvenemisega platseeborühmas. Sarnased tulemused olid 6–11-aastaste rühmas, kellel Kalydeco parandas FEV1 näitu 12,6% võrra võrreldes 0,1% paranemisega platseeborühmas.

Mis riskid Kalydecoga kaasnevad?

Kliinilistes uuringutes olid Kalydeco kõige sagedamad kõrvalnähud kõhuvalu (15,6%-l patsientidest), kõhulahtisus (12,8%), pearinglus (9,2%), lööve (12,8%), ülemiste hingamisteede infektsioonid (külmetushaigused), sh kurguvalu ja ninakinnisus (63,3%), peavalu (23,9%) ja bakterid limas (7,3%). Kalydeco kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.

Kalydecot ei tohi kasutada patsiendid, kes on ivakaftoori või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Kalydeco heaks kiideti?

Kalydecot parandas veenvalt kopsutalitlust 6-aastastel ja vanematel G551D mutatsiooniga patsientidel. Ravimil on ka vastuvõetav ohutusprofiil. Inimravimite komitee otsustas, et Kalydeco kasulikkus on

suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimi müügiloa. Inimravimite komitee märkis siiski, et ravimi pikaajaliste toimete kohta ei ole piisavalt andmeid ja ettevõte peab esitama lisaandmeid.

Mis meetmeid võetakse, et tagada Kalydeco kasutamise ohutus?

Et ravimi pikaajaliste toimete kohta ei ole piisavalt andmeid, esitab ettevõte käimasoleva pikaajalise uuringu tulemused ja korraldab viieaastase vaatlusuuringu. Inimravimite komitee vaatab läbi kättesaadavad andmed ja korralised seireandmed.

Muu teave Kalydeco kohta

Euroopa Komisjon andis Kalydeco müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 23. juulil 2012.

Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Kalydeco kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Kui vajate Kalydecoga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.

Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Kalydeco kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kokkuvõtte viimane uuendus 07-2012.