CYSTAGON - Cystagon kokkuvõte üldsusele

CYSTAGON

Mis on CYSTAGON?

CYSTAGON on ravim, mis sisaldab toimeainena tsüsteamiini. Seda turustatakse kõvakapslitena (50 mg ja 150 mg).

Milleks CYSTAGONi kasutatakse?

CYSTAGONi kasutatakse nefropaatilise (neerude) tsüstinoosiga patsientide ravimiseks. Tsüstinoos on harvaesinev pärilik haigus, mida iseloomustab tsüstiini kogunemine keharakkudesse, mis takistab nende normaalset talitlust. See tekitab neerukahjustuse ja talitlushäired levivad ka teistesse kehaosadesse, sealhulgas silmadesse, mõnedesse näärmetesse (kilpnääre, sugunäärmed, pankreas), kesknärvisüsteemi, lihastesse ja maksa. Selle seisundi üks sümptomeid on kasvupeetus. Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas CYSTAGONi kasutatakse?

Ravi CYSTAGONiga võib alustada tsüstinoosi ravi kogemusega arst. Raviannuse täpsustamiseks tuleb määrata tsüstiini sisaldus valgelibledes.
Soovituslik annus kuni 12-aastastele lastele on 1,30 g/m2 ööpäevas, mis on jagatud neljale annustamiskorrale.
Patsientidele, kes on vanemad kui 12 aastat ja kehakaaluga üle 50 kg, soovitatakse annust 2 g ööpäevas, mis on jagatud neljale annustamiskorrale. Algannus peab olema 1/4... 1/6 arvatavast lõplikust annusest. Algannust suurendatakse järk-järgult 4-6 nädala jooksul.
Kuidas CYSTAGON toimib?
CYSTAGON reageerib tsüstiiniga, mille tulemusena moodustub tsüsteiin ja tsüsteiini-tsüsteamiini sool (segasulfiid). Tsüstiini hulk elundites langeb ja see vähendab nende elundite kahjustumist.

Kuidas CYSTAGONi uuriti?

CYSTAGONi uuriti kolmes kliinilises uuringus, milles 12 aasta jooksul osales 234 patsienti. Neis uuringutes osalesid lapsed ja uued patsiendid, kellel testiti kaht erinevat annust. Kuna see on väga tõsine haigus, ei olnud eetilistel põhjustel võimalik otseselt võrrelda CYSTAGONi mõju näiva ravimiga. Selle asemel võrreldi ravi tulemusi patsientide rühmaga, kellele oli antud näivat ravimit teises, nimetatud uuringuga mitteseotud uuringus. Uuringutes jälgiti patsientide neerutalitlust, elulemust ja kasvamismäära.

Milles seisneb uuringute põhjal CYSTAGONi kasulikkus?

Kolm uuringut näitasid, et ravi CYSTAGONiga lükkab edasi neeruhaiguste tekkimise ning neeru dialüüsi või siirdamise vajaduse, kui alustada ravi varases eas patsientidel, kelle neerud talitlevad hästi. See parandab ka ravitavate laste elulemust ja kasvumäära.
Millised on CYSTAGONiga kaasnevad riskid?
CYSTAGONi kõrvalnähud on enamasti seotud seedeelundkonnaga. Kõige sagedamad kõrvalnähud (täheldatud enam kui ühel patsiendil kümnest) on anoreksia (isutus), oksendamine, iiveldus, kõhulahtisus, letargia (energiapuudus) ja püreksia (palavik). CYSTAGONi kohta teatatud kõrvaltoimete kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
CYSTAGONi ei tohi kasutada patsiendid, kes on tsüsteamiini, ravimi mõne teise koostisaine või penitsillamiini suhtes ülitundlikud (allergilised). Ravimit ei tohi kasutada ka last rinnaga toitvad naised ja rasedad (eriti esimesel kolmel raseduskuul), välja arvatud siis, kui ravi on kindlasti vajalik.

Miks CYSTAGON heaks kiideti?

Tsüstinoos on harvaesinev ja surmaga lõppev haigus ning selle ravimiseks peetakse CYSTAGONi kasulikuks, kusjuures alternatiivne ravi puudub. Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et CYSTAGONi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid ja soovitas anda CYSTAGONile müügiloa.
CYSTAGONile väljastati müügiluba esialgu erandkorras, sest kuna haigus on harvaesinev, ei ole olnud võimalik ravimi kohta täielikku teavet hankida. Nüüd on ettevõte esitanud nõutavad täiendavad andmed ja müügiloa erandkorralise väljastatuse staatus lõppes 17. aprillil 2007.
Muu teave CYSTAGONi kohta
Euroopa Komisjon väljastas CYSTAGONi müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Orphan Europe 23. juunil 1997. Müügiluba pikendati 23. juunil 2002 ja 23. juunil 2007.

Kokkuvõtte viimane uuendus: 06-2007.