Artikli sisukord
Lehekülg 1 / 3
Näidustus: Libmeldy on näidustatud metakromaatilise leukodüstroofia (MLD) raviks, mida iseloomustavad bialleelsed mutatsioonid arüülsulfataasi A (ARSA) geenis, mille tulemusel väheneb ARSA ensümaatiline aktiivsus: - lastel, kellel on presümptomaatiline hilisinfantiilne (pre-symptomatic late infantile, PSLI) või presümptomaatiline varajuveniilne (pre-symptomatic early juvenile, PSEJ) vorm; - varasümptomaatilise varajuveniilse (early symptomatic early juvenile, ESEJ) vormiga lastel, kes suudavad veel iseseisvalt kõndida, enne kognitiivse allakäigu algust (vt lõik 5.1).