Pakendi infoleht: teave patsiendile

▼Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.

Enne ravimi andmist oma lapsele lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile ja teie lapsele vajalikku teavet. − Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. − Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arstiga. − Ravim on välja kirjutatud ainult teie lapsele. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile kahjulik, isegi kui haigusnähud on teie lapse omadega sarnased. − Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arstiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Nezglyal ja milleks seda kasutatakse

Nezglyal sisaldab toimeainena leriglitasooni. See kuulub ravimite rühma, mida tuntakse peroksisoomi proliferaator-aktiveeritud gammaretseptori (PPARγ) agonistidena.

Nezglyal on ravim haruldase poiste ajukahjustuse, tserebraalse adrenoleukodüstroofia raviks.

Nezglyali kasutatakse 2…12-aastastel cALD-iga poistel, kellel on ajukahjustused, mis ei näita hematoentsefaalbarjääri häireid, mida nimetatakse „Gd-negatiivseteks“ kahjustusteks (need on piirkonnad, mis ei reageeri kontrastainele gadoliiniumile ning seetõttu magnetresonantstomograafia (MRT) uuringus ei helenda, ja kellel sümptomid puuduvad või on kerged (st neuroloogiline funktsionaalne skoor (NFS) on 0 või 1.

Tserebraalne adrenoleukodüstroofia (cerebral adrenoleukodystrophy, cALD) on päriliku haiguse adrenoleukodüstroofia üks vorm, mille korral rasvhapped, mida nimetatakse väga pika ahelaga rasvhapeteks, kuhjuvad keha kudedesse, peamiselt peaajju, seljaajju ja neerupealistesse (kaks neerude peal asuvad nääret). cALD-i korral põhjustab selle aine kuhjumine ajus põletikku ja närvirakke isoleeriva ning nende signaaliülekannet toetava kaitsekesta (müeliini) hävimist. See põhjustab ajukahjustust.

ALD-ga inimestel võib tekkida lapsepõlves cALD. Inimestel võivad tekkida Gd-negatiivsed kahjustused, millel on kerged kliinilised sümptomid või need puuduvad üldse. Need kahjustused võivad progresseeruda tõsisemaks haiguseks, mis võib olla eluohtlik. Nezglyali aktiivse toimeaine leriglitasooni toime avaldub järgmiselt: see kinnitub organismis PPARγ retseptoriks nimetatava sihtmärgi (retseptori) külge. PPARγ retseptorid aitavad kaasa mitokondrite (rakkudes olevad energiat tootvad üksused) talitluse reguleerimisele, sellele, kuidas rakud reageerivad oksüdatiivsele stressile (vabadeks radikaalideks nimetatavate, hapnikku sisaldavate toksiliste molekulide põhjustatud kahjustus) ja põletikule. Leriglitasoon kaitseb närvirakke cALD-i

põhjustatud kahjustuste eest, vähendades põletikku, parandades mitokondrite talitlust ja kaitstes vabade radikaalide põhjustatud kahjustuste eest.

2. Mida on vaja teada enne Nezglyali kasutamist

Nezglyali ei tohi kasutada − kui teie laps on leriglitasooni või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline; − kui teie laps on teatud tüüpi ravimite, mida nimetatakse tiasolidiindioonideks, näiteks pioglitasooni (kasutatakse 2. tüüpi diabeediga inimestel veresuhkru taseme langetamiseks) suhtes allergiline; − kui teie lapsel on või on varem olnud südamepuudulikkus.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud Enne Nezglyali andmist oma lapsele pidage nõu oma lapse arstiga.

− Nezglyaliga ravi ajal on kõrvaltoimetest sagedamini teatatud ravi esimese kuue kuu jooksul. Eelkõige kaalutõusu ja vedelikupeetuse kõrvaltoimed, mis põhjustavad ödeemi koos selliste sümptomitega nagu jalgade, labajalgade või pahkluude turse. Teie lapse arst jälgib seda ja teie lapse ravi Nezglyaliga võidakse peatada, kui tal tekivad rasked turse või südamepuudulikkuse

sümptomid. − Mõnel patsiendil, kellel esineb vedelikupeetust, võib tekkida südamepuudulikkus. Teavitage oma lapse arsti niipea kui võimalik, kui teie lapsel tekivad südamepuudulikkuse tunnused, näiteks ebatavaline õhupuudus, jalgade, labajalgade või pahkluude suurenenud turse vaatamata arsti poolt võetud meetmetele, ebamugavustunne või turse kõhus, unehäired koos õhupuudusega voodis lamades, valu rinnus või südamepekslemine, sagedane kuiv, haukuv köha. − Ravi Nezglyaliga tuleb lõpetada vähemalt viis päeva enne seda, kui teie laps alustab ettevalmistava (konditsioneeriva) raviga, mida kasutatakse vereloome tüvirakkude siirdamisel (protseduur, mille käigus patsiendi luuüdi puhastatakse rakkudest ja asendatakse uue luuüdi moodustamise jaoks tüvirakkudega). − Kui teie lapsel on maksafunktsiooni kahjustus, kaalub tema arst hoolikalt, kas see ravim sobib talle, ja võib soovida teda hoolikalt jälgida. − Rääkige kohe oma lapse arstiga, kui märkate ravi ajal lapse uriinis verd või kui tal tekib valulik või raskendatud urineerimine. − Enne Nezglyali andmist võetakse teie lapselt vereproov maksafunktsiooni kontrollimiseks. Seda kontrolli võidakse korrata regulaarsete ajavahemike järel. Teavitage oma lapse arsti kohe, kui teie lapsel tekivad maksahaiguse sümptomid, nagu seletamatu iiveldus, oksendamine või kõhuvalu, kehakaalu kaotus, tume uriin või naha kollasus (kollatõbi). − Kui teie lapsel on osteoporoos või luumurdude risk, pidage nõu tema arstiga. Samasse klassi kuuluvaid ravimeid on seostatud luumurdude suurenenud riskiga. Ei ole teada, kas Nezglyal võib mõjutada luude arengut või luude tugevust lastel. Arst jälgib ravi ajal teie lapse kasvu ja luude tervist. − Nezglyali ei tohi kasutada koos veresuhkrut langetavate ravimitega, kuna see võib suurendada madala veresuhkru taseme (hüpoglükeemia) riski. Kui teie lapsel on 1. või 2. tüüpi diabeet ja ta võtab diabeediravimeid, kaalub tema arst hoolikalt, kas see ravim sobib talle, ja võib soovida teda hoolikalt jälgida. − Kui teie lapsel on teatud tüüpi silmahaigus, mida nimetatakse maakuli ödeemiks (silma tagaosa turse), võib lapse arst suunata teda silmauuringule ja otsustada, kas ravi tuleks jätkata. Alla 2 aasta vanused lapsed Seda ravimit ei tohi anda alla kaheaastastele lastele, kuna seda ei ole selles vanuserühmas testitud.

Muud ravimid ja Nezglyal

Teatage oma lapse arstile, kui teie laps võtab, on hiljuti võtnud või kavatseb võtta mis tahes muid ravimeid. Järgmised ravimid võivad suurendada Nezglyali kõrvaltoimete tekkeriski

• Gemfibrosiil (kasutatakse kõrge kolesteroolitaseme raviks)
• Itrakonasool (kasutatakse seeninfektsioonide raviks)
• Klaritromütsiin (kasutatakse bakteriaalsete infektsioonide raviks)
• Metformiin (kasutatakse diabeedi raviks) või muud veresuhkrut langetavad ravimid, nt insuliin, gliklasiid, glimepiriid või glibenklamiid

Järgmised ravimid võivad vähendada Nezglyali efektiivsust

• Karbamasepiin (kasutatakse teatud tüüpi krambihoogude raviks epilepsiaga inimestel, kolmiknärvi põletiku valu või bipolaarse häire maania korral)
• Rifampitsiin (kasutatakse teatud bakteriaalsete infektsioonide, sh tuberkuloos, raviks)
• fenütoiin (kasutatakse epilepsia raviks)
• fenobarbitaal (kasutatakse epilepsia raviks)

Järgmiste ravimite võtmisel koos Nezglyaliga võib olla vaja erijälgimist

• rosuvastatiin (kasutatakse suure kolesteroolisisalduse ravimiseks)
• metotreksaat (kasutatakse teatud põletikuliste haiguste ja mõnd tüüpi vähkkasvaja raviks)
• sulfasalasiin (kasutatakse põletikulise soolehaiguse raviks)

Teie lapse arst otsustab, kas neid ravimeid võib koos võtta, ja võib teie last hoolikamalt jälgida.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine See ravim võib kergelt mõjutada autojuhtimise, jalgrattasõidu ja masinate käsitsemise võimet. Kui teie lapsel tekivad nägemist mõjutavad kõrvaltoimed, ei tohi ta jalgrattaga sõita ega masinaid käsitseda enne, kui tema nägemine on normaliseerunud (vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“).

Nezglyal sisaldab sorbitooli, naatriumi ja naatriumbensoaati See ravim sisaldab 8000 mg sorbitooli 100 ml kohta, mis vastab 80 mg/ml. Sorbitool on fruktoosi allikas. Kui teie lapse arst on teile öelnud, et teie laps ei talu teatud suhkruid või kui teie lapsel on diagnoositud pärilik harvaesinev fruktoositalumatus, (mistõttu organism ei suuda lagundada fruktoosi), peate enne selle ravimi kasutamist konsulteerima oma lapse arstiga.

Ravim sisaldab 200 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) 100 ml kohta, mis on samaväärne 2 mg/ml. See on võrdne 0,10% naatriumi maksimaalsest soovitatavast ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.

See ravim sisaldab 100 mg naatriumbensoaati 100 ml kohta, mis vastab 1 mg/ml.

3. Kuidas Nezglyali võtta

Andke seda ravimit oma lapsele alati täpselt nii, nagu teie lapse arst on teile selgitanud. Kui te ei ole milleski kindel, pidage nõu oma lapse arstiga.

Ravi selle ravimiga peab alustama ja jälgima närvirakkude nõuetekohast talitlust peatavate haiguste ravis kogenud arst.

Nezglyali on saadaval suspensioonina, mida võetakse suu kaudu üks kord ööpäevas.

Soovitatava ööpäevase algannuse arvutab teie lapse arst teie lapse vanuse, kaalu ja pikkuse põhjal. Teie lapsel palutakse käia regulaarselt oma arsti juures kontrollides, et tagada õige annuse saamine ka tema kasvades.

Andke Nezglyali oma lapsele iga päev samal ajal, eelistatavalt pärast hommikusööki.

Teie lapse arst või apteeker näitab teile, kuidas õiget annust mõõta. Kasutage oma lapsele ööpäevase annuse väljamõõtmiseks Nezglyali pakendis olevat annustamissüstalt. Kasutusjuhend

• Enne iga annust loksutage pudelit alati korralikult umbes 30 sekundit.
• Asetage pudel horisontaalsele, stabiilsele pinnale ja eemaldage kork.
• Sisestage pakendis olev annustamissüstal pudeli suudmesse ja tõmmake soovitatav ööpäevane

annus.

• Tühjendage suusüstla sisu oma lapsele suhu ja veenduge, et laps neelaks selle alla.
• Pärast annuse manustamist oma lapsele sulgege pudel. Peske süstal suukaudseks annustamiseks

puhta veega ja kuivatage paberrätikuga. Pange pudel ja süstal suukaudseks annustamiseks tagasi originaalpakendisse, et kaitsta seda valguse eest. Kui te annate oma lapsele Nezglyali rohkem, kui ette nähtud Kui te annate oma lapsele kogemata liiga palju ravimit või kui mõni muu laps võtab seda ravimit, pöörduge viivitamatult arsti või apteekri poole ja võtke see pakendi infoleht endaga kaasa.

Kui te unustate oma lapsele Nezglyali anda Kui te unustate oma lapsele annuse anda, jätkake lihtsalt järgmise annusega nagu tavaliselt. Ärge andke kahekordset annust, kui annus jäi eelmisel korral võtmata.

Kui teie laps lõpetab Nezglyali võtmise Nezglyali tuleb nõuetekohaseks toimimiseks võtta iga päev. Enne Nezglyali kasutamise lõpetamist pidage nõu oma lapse arstiga.

Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma lapse arstiga.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Mõned kõrvaltoimed esinevad ravi alguses sagedamini ja võivad vajada teie lapse arsti jälgimist.

Nezglyaliga ravitud lastel on teatatud järgmistest kõrvaltoimetest.

Väga sage (võivad esineda rohkem kui 1-l inimesel 10-st): − vedelikupeetusest tingitud turse, sh teie lapse säärte, näo ja/või silmalaugude turse (ödeem)

Sage (võivad esineda kuni 1-l inimesel 10-st): − muutused vereanalüüsides, näiteks: väike punaste vereliblede arv (aneemia) o erinevat tüüpi valgeliblede ebatavaline vahekord o vere hüübimiseks kulub rohkem aega (rahvusvahelise normitud suhte (international o normalised ratio, INR) suurenemine) väike vere valgeliblede arv (leukopeenia) o teatud tüüpi vere valgeliblede – lümfotsüütide – väike arv (lümfopeenia) o teatud tüüpi vere valgeliblede – neutrofiilide – väike arv (neutropeenia) o protrombiini (vere hüübimiseks vajalik valk) sisalduse suurenemine o südamega seotud vereanalüüsimarkeri (aju natriureetilise peptiidi N-terminaalse o prohormooni) sisalduse suurenemine − suurenenud söögiisu − kaalutõus − peavalu

− öine higistamine

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või kirurgiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Nezglyali säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud karbil ja etiketil. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

Hoida originaalpakendis, valguse eest kaitstult.

Pärast esmast avamist: kõlblik kuni 66 päeva temperatuuril alla 25 °C.

Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejäätmete hulka. Küsige oma apteekrilt, kuidas hävitada ravimeid, mida teie laps enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Nezglyal sisaldab Toimeaine on leriglitasoon (vesinikkloriidina). Üks ml suukaudset suspensiooni sisaldab 13,7 mg leriglitasooni (vesinikkloriidina). Üks pudel (100 ml) sisaldab 1370 mg leriglitasooni (vesinikkloriidina).

Teised koostisosad on sorbitool (E 420), mikrokristalliline tselluloos (E 460i), naatriumkarmelloos (E 466), naatriumsahhariin (E 954), naatriumbensoaat (E 211), naatriumtsitraat (E 331), sidrunhappemonohüdraat (E 330), maasika lõhna- ja maitseaine ja puhastatud vesi (vt ka lõik 2 „Nezglyal sisaldab sorbitooli, naatriumi ja naatriumbensoaati“).

Kuidas Nezglyal välja näeb ja pakendi sisu Nezglyal on homogeenne valge suukaudne suspensioon. 100 ml III klassi hüdrolüütilisest klaasist merevaikkollane pudel valge polüetüleenist lapsekindla korgiga, pakendatud koos 12 ml polüetüleenist süstlaga suukaudseks annustamiseks skaalajaotise vahemikega 0,5 ml.

Pakendi suurus on üks pudel. Müügiloa hoidja Minoryx Therapeutics S.L. Av Ernest Lluch, 32, TCM3 08302 Mataró, Barcelona Hispaania Tel: +34 93 544 14 66 See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Tootja Delpharm Huningue S.A.S. 26, Rue de la Chapelle 68330 Huningue Prantsusmaa

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole: België/Belgique/Belgien Lietuva Neuraxpharm Belgia Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tél/Tel: +32 (0)2 732 56 95 Tel: +34 93 475 96 00

България Luxembourg/Luxemburg Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Neuraxpharm France Teл.: +34 93 475 96 00 Tél/Tel: +32 474 62 24 24

Česká republika Magyarország Neuraxpharm Bohemia s.r.o. Neuraxpharm Hungary Kft. Tel:+420 739 232 258 Tel.: +36 (30) 542 2071

Danmark Malta Neuraxpharm Sweden AB Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tlf:+46 (0)8 30 91 41 Tel: +34 93 475 96 00 (Sverige)

Deutschland Nederland neuraxpharm Arzneimittel GmbH Neuraxpharm Netherlands B.V Tel: +49 2173 1060 0 Tel: +31 70 208 5211

Eesti Norge Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Neuraxpharm Sweden AB Tel: +34 93 475 96 00 Tlf: +46 (0)8 30 91 41

Ελλάδα Österreich Brain Therapeutics ΙΚΕ Neuraxpharm Austria GmbH Τηλ: +302109931458 Tel.: + 43 (0) 1 208 07 40

España Polska Neuraxpharm Spain, S.L.U. Neuraxpharm Polska Sp. z.o.o. Tel: +34 93 475 96 00 Tel.: +48 783 423 453

Prantsusmaa Portugal Neuraxpharm France Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda Tél: +33 1.53.63.42.90 Tel: +351 910 259 536 Hrvatska România Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 602 24 21 Tel: +34 93 475 96 00

Ireland Slovenija Neuraxpharm Ireland Ltd. Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +353 1 428 7777 Tel: +34 93 475 96 00

Ísland Slovenská republika Neuraxpharm Sweden AB Neuraxpharm Slovakia a.s. Sími: +46 (0)8 30 91 41 Tel: +421 255 425 562 (Svíþjóð)

Italia Suomi/Finland Neuraxpharm Italy S.p.A. Neuraxpharm Sweden AB Tel: +39 0736 980619 Puh/Tel: +46 (0)8 30 91 41

Κύπρος Sverige Brain Therapeutics ΙΚΕ Neuraxpharm Sweden AB Τηλ: +302109931458 Tel: +46 (0)8 30 91 41

Latvija Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

Infoleht on viimati uuendatud

Ravim on saanud müügiloa erandlikel asjaoludel. See tähendab, et harvaesineva haiguse tõttu ei ole olnud võimalik saada selle ravimi kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi ravimi kohta saadud kogu uue teabe ja vajadusel ajakohastatakse seda infolehte.

Muud teabeallikad Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

EUROOPA RAVIMIAMETI ESITATUD JÄRELDUSED MÜÜGILOA ERANDLIKEL

Euroopa Ravimiameti järeldused:

• Müügiloa andmine erandlikel tingimustel

Pärast taotluse arutamist on inimravimite komitee arvamusel, et ravimi riski/kasu suhe on soodne ning seega võib sellele anda müügiloa erandlikel tingimustel, nagu on kirjeldatud Euroopa avalikus hindamisaruandes.