Myozyme – Infoleht

Pakendi infoleht: teave kasutajale

Enne ravimi kasutamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.
• Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Myozyme ja milleks seda kasutatakse

Myozyme’i kasutatakse Pompe tõve kinnitatud diagnoosiga täiskasvanute, igas vanuses laste ja noorukite raviks.

Pompe tõvega inimestel on alfaglükosidaasi nimelise ensüümi madal tase. See ensüüm aitab organismil kontrollida glükogeeni (teatud süsivesik) taset. Glükogeen varustab keha energiaga, kuid Pompe tõve korral võib glükogeeni tase tõusta liiga kõrgele.

Myozyme sisaldab kunstlikku ensüümi, mida nimetatakse alfaalglükosidaasiks – see võib asendada Pompe tõve korral puuduvat loomulikku ensüümi.

2. Mida on vaja teada enne, kui teile manustatakse Myozyme’i

Myozyme’i ei tohi kasutada Kui teil on olnud eluohtlikke allergilisi (ülitundlikkuse) reaktsioone alfaalglükosidaasi või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes ning ravimi taasmanustamine ei olnud edukas. Eluohtlike allergiliste reaktsioonide hulka kuuluvad muu hulgas madal vererõhk, väga kiire südame löögisagedus, hingamisraskused, oksendamine, näo turse, nõgestõbi või lööve. Hoiatused ja ettevaatusabinõud Kui teid ravitakse Myozyme’iga, võib teil tekkida infusiooniga seotud reaktsioon ravimi manustamisel või sellele järgnevate tundide jooksul. See reaktsioon hõlmab erinevaid sümptomeid, nagu madal vererõhk, ebamugavustunne rindkeres, pitsitustunne kurgus, näo, huulte või keele turse (angioödeem), nõgestõbi (urtikaaria), pearinglus, lööve, nahasügelus, iiveldus, oksendamine, köha ja bronhospasm (kõikide infusiooniga seotud reaktsioonide ülevaadet vt lõik 4). Infusiooniga seotud reaktsioon võib mõnikord osutuda väga raskeks. Kui teil tekib selline reaktsioon, siis teatage sellest viivitamatult oma arstile. Te võite vajada eelravi allergilise reaktsiooni vältimiseks (nt antihistamiine ja/või kortikosteroide) või palaviku alandamiseks (antipüreetikume). Uuringutes on arstid kasutanud immuunsüsteemi pärssivaid ravimeid, vähendamaks antikehade teket. Pompe tõve tõttu on teil oht hingamisteede või kopsude raske infektsiooni tekkeks. Immuunsüsteemi pärssivate ravimite kasutamine võib seda ohtu veelgi suurendada. Kui teie nahal ilmnevad rasked haavandilised kahjustused, teavitage sellest oma arsti. Kui teil tekivad tursed alajäsemetel või üle kogu keha, teavitage sellest oma arsti. Teie arst peab kaaluma Myozyme’i manustamise katkestamist ning alustama asjakohast ravi. Teie arst peab kaaluma Myozyme’i manustamise taasalustamisega seotud riske ja võimalikku kasu.

Muud ravimid ja Myozyme Teatage oma arstile või apteekrile, kui te kasutate või olete hiljuti kasutanud või kavatsete kasutada mis tahes muid ravimeid.

Rasedus, imetamine ja viljakus Myozyme’i kasutamise kohta rasedatel on olemas piiratud kogemus. Te ei tohi Myozyme’i raseduse ajal kasutada, kui see ei ole hädavajalik. Rääkige oma arstile, kui te imetate. On olemas piiratud kogemus, mis näitab, et Myozyme jõuab rinnapiima väga väikestes kogustes. Kuna toimeid rinnaga toidetavale lapsele ei ole oodata, võib kaaluda imetamist ravi ajal, kuid arutage siiski koos arstiga, kas võiksite ettevaatusabinõuna katkestada imetamise 24 tunniks pärast iga Myozyme’i annuse manustamist. Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi kasutamist nõu oma arsti või apteekriga.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Vahetult pärast Myozyme’i infusiooni peate olema ettevaatlik autojuhtimisel või mistahes tööriistade või masinate käsitsemisel, sest teil võib tekkida pearinglus, unisus, värisemine ja/või madal vererõhk.

Myozyme sisaldab naatriumi Ravim sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi viaalis, see tähendab põhimõtteliselt „naatriumivaba“.

3. Kuidas Myozyme’i manustatakse

Myozyme’i manustatakse teile ainult Pompe tõve ravis kogenud arsti järelevalve all.

Teile manustatav annus põhineb teie kehakaalul. Myozyme’i soovituslik annus on 20 mg/kg kehakaalu kohta. Seda manustatakse teile üks kord iga 2 nädala järel.

Kodune infusioon Arst võib kaaluda Myozyme’i infusiooni manustamist kodustes tingimustes, kui see on turvaline ja seda on mugav teha. Kui teil tekib Myozyme’i infusiooni ajal kõrvaltoime, võib teie koduse infusiooni meeskonna liige peatada infusiooni ja alustada sobivate ravimite andmist.

Kasutamine lastel ja noorukitel Myozyme’i soovituslik annus lastele ja noorukitele on sama mis täiskasvanute puhul. Juhised õigeks kasutamiseks Myozyme’i manustatakse veeni tilgutades (veenisisese infusioonina). Seda turustatakse pulbrina, mis segatakse enne manustamist steriilse veega.

Kui te kasutate Myozyme’i rohkem, kui ette nähtud Kui teile manustatakse Myozyme’i soovitatust suuremas annuses või suurema infusioonikiirusega, võivad teil tekkida infusiooniga seotud reaktsioonid. Selline reaktsioon võib hõlmata sümptomeid, nagu:  naha ja huulte muutumine siniseks kehakudede hapnikupuuduse tõttu, südame suurenenud löögisagedus, südamepekslemine  hingamisraskused, köha  pearinglus, peavalu, maitsetundlikkuse häire  kõrge vererõhk, kuumahood  keele turse, oksendamine, kõhulahtisus, iiveldus  valu rinnus, ebamugavustunne rinnus, pitsitustunne kurgus, palavik, külmavärinad, külmatunne, punetus infusioonikohas  lihasevalu  nahapunetus

Kui teil tekib selline reaktsioon, rääkige sellest otsekohe oma arstile (vt lõik 2). Teie infusiooni kiirust vähendatakse või infusioon katkestatakse ja vastavalt vajadusele võite saada korrigeerivat ravi.

Kui te unustate Myozyme’i kasutada Kui teil jääb infusioon vahele, siis palun võtke ühendust oma arstiga.

Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Kõrvaltoimed ilmnesid peamiselt patsientidele ravimi manustamise ajal või vahetult pärast seda („infusiooniga seotud toimed“). Mõned neist infusiooniga seotud kõrvaltoimetest olid raskekujulised või eluohtlikud. Mõnedel patsientidel on teatatud eluohtlikest reaktsioonidest, sh väga rasketest üldistest allergilistest reaktsioonidest ja anafülaktilisest šokist. Selliste reaktsioonide sümptomite hulka kuuluvad madal vererõhk, väga kiire südame löögisagedus, hingamisraskused, oksendamine, näo, huulte või keele turse, nõgestõbi või lööve. Mõned patsiendid on kogenud infusiooniga seotud kõrvaltoimeid gripisarnaste sümptomitena, mis püsisid paar päeva pärast infusiooni lõpetamist. Ükskõik millise sellelaadse reaktsiooni tekkimisel teatage sellest viivitamatult oma arstile. Te võite vajada eelravi allergilise reaktsiooni vältimiseks (nt antihistamiine ja/või kortikosteroide) või palaviku alandamiseks (antipüreetikume).

Väga sage: võib tekkida rohkem kui 1 inimesel 10-st  Nõgestõbi  Lööve  Südame löögisageduse suurenemine  (Näo) õhetus  Palavik või tõusnud kehatemperatuur  Köha  Suurenenud hingamissagedus  Oksendamine  Madal hapnikutase veres

Sage: võib tekkida kuni 1 inimesel 10-st  Kahvatus  Tõusnud või kõrge vereõhk  Naha sinakaks muutumine  Külmavärinad  Ärritatus  Värisemine  Peavalu  Kihelus  Valu või kohalik reaktsioon manustamiskohal  Pearinglus  Ärrituvus  Sügelev nahk

 Öökimine  Näo turse, kurgu turse või raske kombineeritud näo, kurgu ja keele turse raske allergilise reaktsiooni tõttu  Käte ja jalgade turse  Iiveldus  Ebamugavustunne rindkeres

 Pitsitustunne kurgus  Kõhulahtisus  Väsimus  Lihasevalu  Lihaskrambid  Rasked haavandilised nahakahjustused  Nahapunetus

Teadmata: esinemissagedust ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel  Paistetus silmade ümber  Astma  Ebanormaalsete helidega hingamine, kaasa arvatud vilistav heli  Hingamisraskused (sh hingeldus)  Jäsemete (nt käte, jalgade) jahtumine  Vererõhu langus või madal vererõhk  Veresoonte ahenemine, mis põhjustab verevoolu vähenemist  Bronhide äkiline ahenemine, mis takistab õhul kopsudesse ja sealt välja liikuda (bronhospasm)  Kuumatunne  Külmatunne  Üldine halb enesetunne  Nõrkustunne  Unisus  Minestamine  Põletustunne  Suurenenud higistamine  Silmad jooksevad vett  Plekiline nahk  Rahutus  Vilistav hingamine  Kurgu ärritus  Hapnikupuudus kehakudedes  Südame löögisageduse vähenemine

 Südameseiskus  Tugevad südamelöögid, mis võivad olla kiired või ebaregulaarsed (südamepekslemine)  Valu rindkeres (mitte südames)  Silmamuna ja silmalaugu katva membraani põletik  Kõhuvalu  Seedehäired  Neelamisraskused  Liigesevalu  Hingamise ajutine peatumine või äkiline katkemine  Valgukaotus uriiniga  Nefrootiline sündroom: alajäsemete tursed, tursed üle kogu keha ja valgukaotus uriiniga  Nahaturse ja tihkestumine infusioonikohas, juhul kui ravim lekib veresoonest välja  Peopesade punetus  Mööduv naha värvimuutus  Punetus infusioonikohal  Nõgestõbi (lööve) infusioonikohal  Sügelus infusioonikohal  Villid

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Myozyme’i säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud sildil pärast EXP. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

Hoida külmkapis (2 °C...8 °C).

Ravim on soovitatav kohe pärast lahjendamist ära kasutada. Kasutusvalmis ravimi keemiline ja füüsikaline stabiilsus on siiski tõestatud 24 tunni jooksul temperatuuril 2 C...8 C, valguse eest kaitstult.

Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejäätmete hulka. Küsige oma apteekrilt, kuidas hävitada ravimeid, mida te enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Myozyme sisaldab

• Toimeaine on alfaalglükosidaas. Üks viaal sisaldab 50 mg alfaalglükosidaasi. Pärast manustamiskõlblikuks muutmist sisaldab lahus 5 mg alfaalglükosidaasi milliliitri kohta ja pärast lahjendamist on lahuse kontsentratsioon 0,5 mg kuni 4 mg/ml.
• Abiained on  mannitool (E421);  naatriumdivesinikfosfaadi monohüdraat (E339);  dinaatriumfosfaadi heptahüdraat (E339);  polüsorbaat 80 (E433).

Kuidas Myozyme välja näeb ja pakendi sisu Myozyme on viaalis olev infusioonilahuse kontsentraadi pulber (50 mg viaali kohta). Iga pakend sisaldab 1, 10 või 25 viaali. Kõik pakendi suurused ei pruugi olla müügil.

Pulber on valge kuni koltunudvalge. Manustamiskõlblik lahus on selge ja värvitu kuni kahvatukollane, milles võib olla tahkeid osakesi. Manustamiskõlblikuks muudetud lahust tuleb täiendavalt lahjendada.

Müügiloa hoidja ja tootja

Müügiloa hoidja Sanofi B.V. Paasheuvelweg 25 1105 BP Amsterdam Holland Tootja Genzyme Ireland Limited IDA Industrial Park Old Kilmeaden Road Waterford Iirimaa

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole.

België/Belgique/Belgien/ Lietuva Luxembourg/Luxemburg Swixx Biopharma UAB Sanofi Belgium Tel: +370 5 236 91 40 Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България Magyarország Swixx Biopharma EOOD SANOFI-AVENTIS Zrt. Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tel: +36 1 505 0050

Česká republika Malta Sanofi s.r.o. Sanofi S.r.l Tel: +420 233086 111 Tel: +30 02 39394275

Danmark Nederland Sanofi A/S Sanofi B.V. Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +31 20 245 4000

Deutschland Norge Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis Norge AS Tel.: 0800 04 36 996 Tlf: + 47 67 10 71 00 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 7013

Eesti Österreich Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis GmbH Tel: +372 640 10 30 Tel: + 43 1 80 185 – 0

Ελλάδα Polska Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi Sp. z o.o. Τηλ: +30 210 900 1600 Tel.: +48 22 280 00 00

España Portugal sanofi-aventis, S.A. Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +34 93 485 94 00 Tel: +351 21 35 89 400 France România Sanofi Winthrop Industrie Sanofi Romania SRL Tél: 0 800 222 555 Tel: +40 (0) 21 317 31 36 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500 Tel: +386 1 235 51 00

Ireland Slovenská republika sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +421 2 208 33 600

Ísland Suomi/Finland Vistor hf. Sanofi Oy Sími: +354 535 7000 Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia Sverige Sanofi S.r.l. Sanofi AB Tel: 800536389 Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος United Kingdom (Northern Ireland) C.A. Papaellinas Ltd. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Τηλ: +357 22 741741 Tel: +44 (0) 800 035 2525

Latvija Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

Infoleht on viimati uuendatud

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: http://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta. -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele

Kasutamisjuhend – manustamiskõlblikuks muutmine, lahjendamine ja manustamine

Myozyme tuleb muuta manustamiskõlblikuks süsteveega, lahjendada seejärel naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusega ja manustada intravenoosse infusioonina. Manustamiskõlblikuks muutmisel ja lahjendamisel tuleb järgida kehtivaid reegleid, eriti aseptika osas.

Seoses preparaadi valgulise iseloomuga võivad manustamiskõlblikuks muudetud lahuses ja infusioonikottides moodustuda osakesed. Ravimi manustamisel tuleb infusioonisüsteemis seetõttu kasutada valke siduvat 0,2-mikronilist madala tihedusega filtrit. On tõestatud, et 0,2-mikronilise filtri kasutamine eemaldab nähtavad osakesed ja ei põhjusta ilmset valgukadu ega ravimi toime vähenemist.

Arvutage välja lahustatavate viaalide arv konkreetse patsiendi annustamisskeemi (mg/kg) alusel ja võtke nõutud arv viaale külmkapist välja, et need soojeneksid toatemperatuurini (ligikaudu 30 minutit). Iga Myozyme’i viaal on ainult ühekordseks kasutamiseks.

Järgige aseptika reegleid.

 Manustamiskõlblikuks muutmine Muutke 50 mg Myozyme’i viaalis manustamiskõlblikuks 10,3 ml süsteveega, kasutades süstalt nõelaga mõõdus kuni 20 G. Süstevesi lisage viaali aeglaselt piiskhaaval ning viaali külgi mööda, mitte otse lüofiliseeritud aine keskele. Kallutage ja rullige iga viaali õrnalt. Ärge pöörake, keerutage ega raputage viaali. Manustamiskõlbliku lahuse maht on 10,5 ml ja see sisaldab 5 mg ensüümi milliliitris, lahus on selge ja värvitu kuni kahvatukollane ning selle sees võivad ujuda väikesed valged niitjad või läbipaistvad kiulised osakesed. Lahustatud viaale peab koheselt kontrollima tahkete aineosakeste ja värvuse muutuste suhtes. Kui lahuses on ülalkirjeldatud muutustest teistsuguseid osakesi või kui lahuse värv on muutunud, siis ärge seda lahust kasutage. Lahustatud lahuse pH on ligikaudu 6,2. Pärast viaalide manustamiskõlblikuks muutmist on soovitatav kohe lahjendada (vt edaspidi).

 Lahjendamine Pärast manustamiskõlblikuks muutmist ülaltoodud juhiste järgi sisaldab viaalis olev lahus 5 mg alfaalglükosidaasi milliliitri kohta. Manustamiskõlbliku lahuse maht võimaldab igast viaalist võtta täpselt 10,0 ml (võrdne 50 mg toimeainega) lahust. Seda tuleb seejärel edasi lahjendada järgnevalt: Tõmmake igast viaalist aeglaselt välja lahustatud lahus kuni patsiendile vajaliku annuse saavutamiseni, kasutades süstalt, mille nõela läbimõõt ei ole suurem kui 20 G. Alglükosidaasi soovituslik lõppkontsentratsioon infusioonikottides on 0,5 mg/ml kuni 4 mg/ml. Eemaldage infusioonikotist õhuruum. Eemaldage ka sama kogus naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahust, mille asemele te panete manustamiskõlblikuks muudetud Myozyme’i. Süstige manustamiskõlblikuks

muudetud Myozyme aeglaselt otse naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusesse. Pöörake või mudige lahjendatud lahuse segamiseks õrnalt infusioonikotti. Ärge raputage ega liigutage infusioonikotti liialt.

Lõpplahus tuleb manustada võimalikult kiiresti pärast selle valmistamist.

Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele nõuetele.

 Manustamine Lahjendatud lahuse manustamist on soovitav alustada kolme tunni jooksul. Aeg lahustamise ja infusiooni lõpetamise vahel ei tohiks ületada 24 tundi.

Myozyme’i soovituslik annus on 20 mg/kg kehakaalu kohta manustatuna üks kord 2 nädala järel veenisisese infusioonina.

Infusioone tuleb manustada suureneva manustamiskiirusega. Infusiooni on soovitav alustada kiirusega 1 mg/kg/h ja infusiooniga seotud reaktsioonide puudumisel järkjärgult iga 30 minuti järel suurendada 2 mg/kg/h võrra maksimaalse infusioonikiiruse, 7 mg/kg/h, saavutamiseni.