Puudub Eestis kehtiv müügiluba või meil ei ole andmeid veel

Elaprase

Elaprase on kontsentraat, millest valmistatakse infusioonilahus (veeni tilgutatav lahus). Ravim sisaldab toimeainena idursulfaasi.

Mis on Elaprase?

Elaprase on kontsentraat, millest valmistatakse infusioonilahus (veeni tilgutatav lahus). Ravim sisaldab toimeainena idursulfaasi.

Milleks Elapraset kasutatakse?

Elapraset kasutatakse Hunteri sündroomiga patsientide raviks. Ravim on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Hunteri sündroom, mida nimetatakse ka II tüüpi mukopolüsahharidoosiks, on harvaesinev pärilik haigus, mis võib ilmneda peamiselt meespatsientidel. Hunteri sündroomiga patsiendi organismis ei teki ensüümi iduronaat-2-sulfataasi. Seda ensüümi on vaja organismis leiduvate ainete glükosaminoglükaanide (GAG) lõhustamiseks. Et Hunteri sündroomiga patsiendi organismis need ained ei lõhustu, ladestuvad glükosaminoglükaanid ajapikku enamikus elundeis ning kahjustavad neid. See põhjustab väga mitmesuguseid sümptomeid, eelkõige hingamis- ja kõndimisraskusi. Kui neid sümptomeid ei ravita, muutuvad need aja jooksul üha raskemaks.
Et Hunteri sündroomiga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Elaprase 11. detsembril 2001 harvikravimiks.
Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Elapraset kasutatakse?

Ravi Elaprasega võib toimuda üksnes Hunteri sündroomi või muude ainevahetust mõjutavate pärilike haiguste ravis kogenud arsti või muu meditsiinitöötaja järelevalve all. Elapraset manustatakse kord nädalas intravenoosse infusioonina annuses 0,5 mg kehakaalu kilogrammi kohta. Infusioon peab kestma kolm tundi. Kui patsiendil ei teki infusioonireaktsioone (lööve, sügelus, palavik, peavalu, kõrge vererõhk või õhetus), võib ravimit veeni tilgutada ka kiiremini, vähendades infusiooni kestust järk-järgult ühe tunnini. Patsiendid, kes taluvad kliinikus toimuvaid infusioone hästi, võivad alustada ravimi manustamist ka kodus. Ka patsiendi kodus peab infusioon toimuma arsti või meditsiiniõe järelevalve all.

Kuidas Elaprase toimib?

Elaprase toimeaine idursulfaas on inimese ensüümi iduronaat-2-sulfataasi koopia. Idursulfaasi valmistatakse rekombinant-DNA-tehnika abil: ensüümi toodab inimese rakk, millele on lisatud selle ensüümi teket võimaldav geen (DNA). Idursulfaas asendab Hunteri sündroomiga patsiendi organismis puuduvat või defektset ensüümi. Ensüümi asendusravi korral haiguse sümptomid leevenevad või vähenevad.

Kuidas Elapraset uuriti?

Elaprase põhiuuringus osales 96 meespatsienti vanuses 5–31 eluaastat ning selles võrreldi Elapraset platseeboga (näiva ravimiga). Efektiivsuse põhinäitajad olid kopsutalitlus (forsseeritud vitaalkapatsiteet – suurim õhumaht, mille patsient suudab pärast suurimat sissehingamist jõuliselt välja hingata) ja teepikkus, mille patsient suudab läbida kuue minuti jooksul. Nende näitajatega mõõdetakse haiguse üldmõju südamele, kopsudele, liigestele ja muudele elunditele. Näitajaid mõõdeti enne ravi ning pärast üht aastat kestnud ravi.

Milles seisneb uuringute põhjal Elaprase kasulikkus?

Elaprase parandas nii patsiendi kopsutalitlust kui ka kõndimissuutlikkust. Uuringu algul suutsid patsiendid kuue minuti jooksul kõndida ligikaudu 395 meetrit. Ühe aasta möödudes suutsid Elapraset saanud patsiendid kõndida keskmiselt 43 meetri võrra rohkem, samas kui platseebot saanud patsiendid suutsid kõndida 8 meetri võrra rohkem. Samuti parandas ravim kopsutalitlust, samal ajal kui platseebot saanud patsientidel see veidi halvenes.

Mis riskid Elaprasega kaasnevad?

Elaprase kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui 1 patsiendil 10st) on seotud infusiooniga, sealhulgas nahareaktsioonid (lööve või sügelus), püreksia (palavik), peavalu, hüpertensioon (kõrge vererõhk) ja infusioonikoha paistetus. Muud kõrvalnähud (esinenud enam kui 1 patsiendil 10st) on õhetus, vilisev hingamine, düspnoe (õhupuudustunne), kõhuvalu, iiveldus, düspepsia (kõrvetised), kõhulahtisus ja valud rindkeres. Mõnel Elapraset võtnud patsiendil on esinenud raskeid allergiareaktsioone. Elaprase kohta teatatud kõrvalnähtude täielik loetelu on pakendi infolehel.
Elapraset ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla idursulfaasi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Elaprase heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et uuringus näidatud paranemine on vaatamata piiratud ulatusele Hunteri sündroomi ravis siiski kliiniliselt kasulik. Inimravimite komitee otsustas, et Elaprase kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda ravimi müügiloa.
Elaprase kiideti heaks erandkorras, sest kuna Hunteri sündroom esineb harva, ei ole olnud võimalik saada Elaprase kohta täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik võimalikud uued andmed igal aastal läbi ja vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.

Mis teavet Elaprase kohta veel oodatakse?

Elaprase tootja uurib ravimi pikaajalist toimet ning seda, kas ravimi toimel tekib organismis antikehi, mis võiksid halvendada ravimi ohutust ja efektiivsust. Samuti uurib tootja ravimi efektiivsust noorematel kui viieaastastel patsientidel ja seda, kas ravim avaldab toimet kopsudele, südamele ning veresoontele.

Muu teave Elaprase kohta

Euroopa Komisjon andis Elaprase müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Shire Human Genetic Therapies AB 8. jaanuaril 2007. Müügiluba kehtib viis aastat ja seda on võimalik pikendada.
Andmed Elaprase nimetamise kohta harvikravimiks on siin.
Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Elaprase kohta on siin.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2010.