Pakendi infoleht: teave kasutajale

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.

Kui hooldate last, kes saab Itvismat, pidage meeles, et sõna „teie“ tähendab selles infolehes last, kui ei ole öeldud teisiti.

Enne ravimi saamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
• Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Itvisma ja milleks seda kasutatakse

Itvisma on geeniteraapia ravim, mille toimeaine on onasemnogeenabeparvovek. Geeniteraapia ravim toimib nii, et organismi viiakse geen, et korrigeerida geneetiline defekt. Geen viiakse rakkudesse, kus seda vajatakse, kasutades muudetud viirust, mis ei põhjusta inimesel haigust.

Itvismat kasutatakse 5q spinaalse lihasatroofia (spinal muscular atrophy, SMA), haruldase ja raske geneetiliselt päritava haiguse raviks. Seda kasutatakse SMN1 geeni pärilike mutatsioonide (muutuste) raviks lastel alates 2. eluaastast, noorukitel ja täiskasvanutel.

Spinaalne lihasatroofia tekib, kui kehas on puudu või puudulikult toimiv variant geenist, mis toodab eluliselt tähtsat valku, motoneuronite ellujäämiseks vajalikku valku (SMN-valk). SMN-valgu puuduse korral hävivad kehas lihaseid juhtivad närvid (motoneuronid). Selle tulemusena lihased järk-järgult nõrgenevad ja kõhetuvad ning lõpuks kaob liikumisvõime. Itvisma toimeaine onasemnogeenabeparvovek toimib nii, et viib kehasse korrektselt toimiva SMN-geeni koopia, mis aitab seejärel kehal piisavalt motoorsete neuronite ellujäämiseks ja säilitamiseks vajalikku SMN-valku toota.

2. Mida on vaja teada enne Itvisma manustamist

Itvismat EI TOHI kasutada

• kui olete onasemnogeenabeparvoveki või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud

Enne ravi teeb teie arst testi antikehade kontrollimiseks, et aidata otsustada, kas see ravim on teile sobiv.

Maksahäired Kui teil on esinenud maksahäireid, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega, enne kui seda ravimit manustatakse. See ravim võib põhjustada maksas toodetavate ensüümide (valgud) aktiivsuse tõusu, mis võib olla maksahäire või -kahjustuse tunnuseks. Teatage sellest kohe oma arstile, kui märkate ükskõik milliseid maksahäirele viitavaid sümptomeid, sealhulgas:

• oksendamist;
• ikterust (naha ja silmavalgete kollasus);
• erksuse kadumist (lisateavet vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“).

Teile tehakse enne Itvismaga ravi alustamist vereanalüüs, et kontrollida maksafunktsiooni. Teile antakse kortikosteroid-tüüpi ravimit (näiteks prednisolooni), et aidata kontrollida maksaensüümide võimalikku tõusu pärast Itvisma manustamist (vt lõik 3 „Kuidas Itvismat manustada“).

Teile tehakse regulaarselt vereanalüüse vähemalt kolme kuu jooksul pärast ravi, et jälgida võimalikke muutusi maksa talitluses. Neid analüüse tehakse sagedamini esimeste nädalate jooksul pärast Itvisma saamist ning kortikosteroidravi ajal, hiljem harvemini, kui teie maksanäitajad on normi piires.

Regulaarsed vereanalüüsid See ravim võib vähendada vereliistakute taset veres (trombotsütopeenia). Pärast Itvisma manustamist peate jälgima vereliistakute arvu languse võimalikke tunnuseid, nagu ebatavaline verevalumite teke või veritsus (vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“). Enamik vereliistakute taseme languse juhtudest tekkis esimese nädala jooksul pärast Itvisma manustamist.

Enne ravi Itvismaga tehakse teile vereanalüüs vererakkude (kaasa arvatud vere punaliblede ja vereliistakute) arvu kontrollimiseks. Samuti tehakse teile pärast ravi teatud aja jooksul regulaarselt vereanalüüse, et jälgida vereliistakute hulga muutusi.

Närviprobleemid, mis mõjutavad valu-, temperatuuri- ja puutetundlikkust (perifeerne sensoorne neuropaatia) Itvisma manustamisel on esinenud perifeerset sensoorset neuropaatiat. Sümptomid võivad ilmneda umbes kolm nädalat pärast Itvisma manustamist. Võimalikud nähud, mida peate jälgima pärast selle ravimi saamist, on tuimus, kirvendus, torkimistunne või valu käsivartes, kätes, jalgades ja/või jalalabades. Teatage sellest kohe oma arstile, kui teil tekib mõni neist nähtudest.

Vere ebanormaalne hüübimine väikestes veresoontes (trombootiline mikroangiopaatia) Tekkida võib trombootiline mikroangiopaatia. Trombootiline mikroangiopaatia on tõsine seisund, mille korral tekivad tillukesed verehüübed kõige väiksemates veresoontes üle kogu keha. See on seotud trombotsütopeeniaga,vereliistakute (vere hüübimist soodustavate komponentide) arvu vähenemise ja punaste vereliblede hävimisega. See võib olla eluohtlik, kui ravi ei alustata õigeaegselt. Hüübed väikestes veresoontes võivad kahjustada teie neerusid. Teie arst võib otsustada kontrollida teie vereliistakute taset ja vererõhku. Enne ravi alustamist Itvismaga tehakse teile vereanalüüs kreatiniini taseme määramiseks, mis näitab, kuidas teie neerud töötavad. Võimalikud nähud, mida peate jälgima pärast Itvisma manustamist, on kergesti tekkivad verevalumid, krambihood või uriini hulga vähenemine. Kui teil tekib üks või enam nimetatud nähtudest, otsige viivitamatult meditsiinilist abi.

Risk kasvajate tekkeks, mis on seotud ravimi võimaliku integratsiooniga DNA-sse On võimalus, et geeniteraapiaravimid nagu Itvisma võivad integreeruda (siseneda) inimrakkude DNA-sse. Selle tulemusena võib ravi Itvismaga oma eripära tõttu kaasa aidata kasvajate tekke riskile. Arutage seda oma arstiga. Kasvaja esinemise korral võib arst võtta proovi edasiseks hindamiseks.

Infektsioon Infektsioon enne või pärast ravi Itvismaga (nt külmetus, gripp või bronhioliit) võib kaasa tuua tõsisemaid tüsistusi. Hooldajad ja teised, kellega olete lähedases kontaktis, peavad jälgima infektsiooni ennetuse tavasid (nt kätehügieen, köhimise/aevastamise etikett, piirama võimalike kontaktide hulka). Te peate end jälgima infektsiooni tunnuste, nagu köha, vilistava hingamise, aevastamise, ninaeritise, kurguvalu või palaviku suhtes. Kui märkate, et teil tekivad enne või pärast ravi Itvismaga infektsioonile viitavad sümptomid, öelge seda kohe oma arstile. Kui teil esineb infektsioon, võib arst ravi Itvismaga edasi lükata kuni infektsiooni taandumiseni.

Vere-, elundi-, koe- ja rakudoonorlus Pärast seda, kui olete saanud ravi Itvismaga, ei tohi te olla vere-, elundi-, koe- ega rakudoonoriks. See on tingitud sellest, et Itvisma on geeniteraapia ravim.

Muud ravimid ja Itvisma Teatage oma arstile või meditsiiniõele, kui te kasutate või olete hiljuti kasutanud või kavatsete kasutada mis tahes muid ravimeid.

Vaktsineerimised Kuna kortikosteroidid võivad kahjustada keha immuunsüsteemi (vastupanusüsteemi), võib teie arst otsustada ajal, mil te saate kortikosteroidravi, mõningad vaktsineerimised edasi lükata (vt lõik 3, „Kuidas Itvismat manustada“). Kui teil on küsimusi, esitage need oma arstile või meditsiiniõele.

Rasedus ja imetamine Puudub teave Itvisma kasutamise kohta raseduse või imetamise ajal. Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage nõu oma arstiga enne ravi alustamist Itvismaga.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Ärge juhtige autot ega töötage masinatega, kui teil esineb pearinglust (vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“). Pidage eelnevalt nõu oma arstiga.

Itvisma sisaldab naatriumi Ravim sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi 3 ml annuses, see tähendab põhimõtteliselt „naatriumivaba“.

3. Kuidas Itvismat manustada

Itvisma soovitatav annus on 1,2 × 1014 vektorgenoomi (vg). Itvismat manustatakse teile ainult ÜKS KORD.

Itvismat manustatakse teile haiglas, spinaalse lihastroofiaga patsientide ravis kogenud arsti järelevalve all.

Itvismat manustatakse süstena alaselga. Seda süstet nimetatakse lumbaalpunktsiooniks ja see tehakse nõela sisestamisega seljaaju ümbritsevasse ruumi. Teile võidakse ka anda ravimit, mis aitab teil protseduuri ajal lõõgastuda või magada. Itvisma ravi järgse hoolduse tagab teile teie arst.

Teile antakse ka prednisolooni (või muud kortikosteroidi) suu kaudu, alustades 24 tundi enne Itvisma manustamist. Kortikosteroidi annus sõltub teie kehakaalust. Teie arst arvutab manustatava koguannuse.

Teile tehakse kortikosteroidravi iga päev ligikaudu 2 kuu jooksul pärast Itvisma manustamist või kuni teie maksaensüümide aktiivsus on langenud normi piiresse. Arst vähendab kortikosteroidi annust aeglaselt, kuni ravi saab täielikult lõpetada. Teatage oma arstile, kui oksendate enne või pärast kortikosteroidi võtmist – see võimaldab arstil rakendada vajalikud meetmed, et saaksite kortikosteroidi piisavas annuses.

Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Pöörduge kohe arsti poole, kui teil tekib ükskõik milline järgmine tõsine kõrvaltoime:

Sage (võivad tekkida kuni ühel inimesel 10st)

• tavalisest kauem püsivad verevalumid või veritsemised vigastuste korral – need võivad viidata madalale vereliistakute tasemele veres (trombotsütopeenia);
• närviprobleemid, mis mõjutavad valu-, temperatuuri- ja puutetundlikkust (perifeerne sensoorne neuropaatia);
• aistingud nagu tuimus, surin või kirvendus (paresteesia);
• vähenenud tundlikkus puudutuse suhtes (hüpesteesia).

Kui teil tekib ükskõik milliseid muid kõrvaltoimeid, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Need võivad olla:

Väga sage (võivad tekkida rohkem kui ühel inimesel 10st)

• nina- ja kurgu- (ülemiste hingamisteede) infektsioon;
• palavik;
• oksendamine;
• peavalu.

Sage (võivad tekkida kuni ühel inimesel 10st)

• maksaensüümide aktiivsuse tõus vereanalüüsides;
• peapööritus.

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Itvismat säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Järgmine teave on tervishoiutöötajatele, kes valmistavad ja manustavad ravimit.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud viaali etiketil ja karbil pärast „EXP“. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

Viaali transporditakse sügavkülmas (≤ –60 °C).

Hoida originaalpakendis.

Viaalid tuleb asetada pärast kättesaamist kohe külmkappi temperatuurile 2 °C…8 °C originaalpakendis. Ravi Itvismaga tuleb alustada 14 päeva jooksul pärast viaali kättesaamist.

Pärast sulatamist ei tohi ravimit uuesti külmutada ning seda tohib hoida külmkapis temperatuuril 2 °C…8 °C originaalpakendis kuni 14 päeva.

Pärast annuse süstlasse tõmbamist võib seda hoida temperatuuril 2 °C…8 °C kuni 24 tundi, mis hõlmab 24-tunnise perioodi jooksul maksimaalset 5-tunnist lubatud aega väljaspool külmkappi.

See ravim sisaldab geenmuundatud organisme. Kasutamata ravimpreparaat või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioloogiliste jäätmete käitlemise nõuetele. Kuna seda ravimit manustab arst, vastutab arst jäätmete korrektse käitlemise eest. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Itvisma sisaldab

• Toimeaine on onasemnogeenabeparvovek. Üks viaal sisaldab 1,2 × 1014 vektorgenoomi onasemnogeenabeparvovekki 3 ml lahuses.
• Teised koostisosad on trometamiin, magneesiumkloriid, naatriumkloriid, poloksameer 188, vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) ja süstevesi (vt ka lõik 2 „Itvisma sisaldab naatriumi“).

Kuidas Itvisma välja näeb ja pakendi sisu Itvisma on selge kuni kergelt läbipaistmatu, värvitu kuni valkjas süstelahus.

Itvismat tarnitakse ühe viaaliga karbis, mis sisaldab nominaalset täitemahtu 3 ml. Iga viaal on mõeldud ainult ühekordseks kasutamiseks.

Müügiloa hoidja Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Iirimaa

Tootja Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10 6336 Langkampfen Austria Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Nürnberg Saksamaa

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:

België/Belgique/Belgien Lietuva Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50

България Luxembourg/Luxemburg Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V. Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika Magyarország Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft. Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark Malta Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc. Tlf: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872

Deutschland Nederland Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V. Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111

Eesti Norge SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα Österreich Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570

España Polska Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o. Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888

France Portugal Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600 Hrvatska România Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL Tel. +385 1 6274 220 Tel: +40 21 31299 01

Ireland Slovenija Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc. Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50

Ísland Slovenská republika Vistor ehf. Novartis Slovakia s.r.o. Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439

Italia Suomi/Finland Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος Sverige Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00

Latvija SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070

Infoleht on viimati uuendatud

Muud teabeallikad

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:

Tähtis: enne kasutamist lugege ravimi omaduste kokkuvõtet.

Iga viaal on mõeldud ainult ühekordseks kasutamiseks.

Käsitsemine

• Itvismat tuleb käsitseda steriilsetes tingimustes järgides aseptika nõudeid.
• Enne intratekaalset süstet tuleb Itvisma tuua toatemperatuurile. Sulatage Itvismat külmkapis (2 °C…8 °C) ligikaudu 4 tundi või toatemperatuuril (20 °C…25 °C) ligikaudu 1 tund.
• Itvisma on selge kuni kergelt läbipaistmatu, värvitu kuni valkjas lahus. Mitte kasutada, kui pärast ravimpreparaadi sulatamist ja enne manustamist täheldate vedelikus nähtavaid tahkeid osakesi, hägusust või värvimuutust.
• Mitte loksutada.
• Pärast sulatamist ei tohi ravimit uuesti külmutada.
• Pärast sulatamist tuleb Itvisma manustada niipea kui võimalik. Pärast annuse mahu süstlasse tõmbamist võib seda hoida külmkapis (2 °C…8 °C) kuni 24 tundi, mis hõlmab 24-tunnise perioodi jooksul maksimaalset 5-tunnist lubatud aega väljaspool külmkappi. Kui vektorit sisaldavat süstalt selle ajaperioodi jooksul ei kasutata, tuleb see hävitada.

Ettevalmistamine

• Ravim sisaldab geneetiliselt muundatud organisme (GMO-sid).
• Itvisma käsitsemise või manustamise ajal tuleb kanda isikukaitsevahendeid (sealhulgas kindaid, kaitseprille, laborikitlit ja kätiseid).
• Süste ettevalmistamisel tuleb tagada, et Itvisma lahusega kokkupuutuvate komponentide pind oleks valmistatud kokkusobivatest materjalidest, mis on loetletud allolevas tabelis. Seadme komponendid peavad olema ette nähtud intratekaalseks või neuraksiaalseks kasutamiseks.

Itvismaga kokkusobivad komponentide materjalid

Komponent Materjal 18…19 G nõel ravimi väljatõmbamiseks, Roostevaba teras maksimaalselt 40 mm pikk 5…10 ml süstala Polüpropüleen Süstla korka Polüpropüleen, polüetüleen või metakrülaat- 22…27 G spinaalnõel, maksimaalselt 156 mm Roostevaba teras pikk a Ei tohi olla valmistatud polüvinüülkloriidist (PVC), bisfenool-A-st (BPA), bis(2-etüülheksüül)ftalaadist (DEHP) või lateksist

Manustamisviis

Intratekaalseks kasutamiseks. Ravimi peab intratekaalselt manustama lumbaalpunktsiooni teel tervishoiutöötaja, kes on kogenud lumbaalpunktsioonide tegemises.

• Vahetult enne annustamist tõmmake viaali sisu süstlasse, eemaldage süstlast õhk, veenduge, et süstlas oleks 3 ml mahuga annus, pange süstlale kork ja toimetage see patsiendi süstimise asukohta.
• Kui patsiendi kliiniline seisund seda nõuab, tuleb kaaluda sedatsiooni.
• Intratekaalse süste juhtimiseks võib kaaluda kuvamistehnikate kasutamist.

• Patsienti tuleb enne ja pärast intratekaalset süstet hinnata lumbaalpunktsiooniga seotud võimalike seisundite suhtes, et vältida raskeid tüsistusi.
• Enne manustamist eemaldage 3 ml tserebrospinaalvedelikku lumbaalpunktsiooninõela abil.
• Itvisma manustatakse ühekordse intratekaalse boolussüstena ligikaudu 1…2 minuti jooksul.
• Pärast intratekaalset süstet soovitatakse patsient viia Trendelenburgi asendisse (sõltuvalt patsiendi kliinilisest seisundist).

Juhuslik kokkupuude Tuleb vältida juhuslikku kokkupuudet Itvismaga. Juhuslikul nahale sattumisel tuleb kahjustatud piirkonda põhjalikult seebi ja veega puhastada vähemalt 15 minuti jooksul. Juhuslikul silma sattumisel tuleb kahjustatud piirkonda põhjalikult veega loputada vähemalt 15 minuti jooksul.

Kõik Itvisma lekkinud kogused tuleb imava marlilapiga ära pühkida ning piirkond, kus ilmnes leke, desinfitseerida pleegitusaine lahusega ja seejärel pühkida alkoholiga immutatud lapiga. Kõik puhastusmaterjalid tuleb panna kahekordsesse kotti ja hävitada vastavalt kohalikele bioloogiliste jäätmete käitlemise nõuetele.

Hävitamine Kõik materjalid, mis on olnud potentsiaalselt Itvismaga kontaktis (nt viaal, kõik süstimiseks kasutatavad materjalid, sealhulgas steriilsed operatsioonilinad ja nõelad), tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioloogiliste jäätmete käitlemise nõuetele.