Pakendi infoleht: teave patsiendile või hooldajale

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.

Enne ravimi manustamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalik teave.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
• Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Casgevy ja milleks seda kasutatakse

Mis ravim on Casgevy Casgevy on geeniteraapia preparaat, mis sisaldab toimeainena eksagamglogeenautotemtseeli.

Casgevyt valmistatakse spetsiaalselt teile, kasutades teie enda vereloome tüvirakke. Vereloome tüvirakud võivad diferentseeruda muudeks vererakkudeks, näiteks vere punalibledeks (erütrotsüütideks), vere valgelibledeks (leukotsüütideks) või vereliistakuteks (trombotsüütideks). Neid rakke kogutakse teie verest, neid muundatakse geneetiliselt ning seejärel siiratakse need haiglas teile tagasi.

Milleks Casgevyt kasutatakse Casgevyt kasutatakse järgmiste patsientide ravis.

• 12-aastased ja vanemad beeta-talasseemiaga patsiendid, kes vajavad regulaarseid

vereülekandeid (transfusioonsõltuv beeta-talasseemia). Transfusioonsõltuva beeta-talasseemiaga patsientide veres ei teki geenidefekti tõttu piisavalt hemoglobiini – valku, mis seob ja transpordib organismis hapnikku. Hemoglobiini vaegus põhjustab aneemiat, mistõttu vajavad patsiendid regulaarseid vereülekandeid.

• 12-aastased ja vanemad sirprakk-haigusseisundiga patsiendid, kellel esineb sageli valu

põhjustavaid vasooklusiivseid kriise. Sirprakk-haigusseisundiga patsientide organism sünteesib geenidefekti tõttu teistest inimestest erinevat hemoglobiini vormi – S-hemoglobiini (HbS). S-hemoglobiini tõttu on erütrotsüüdid anomaalsed ja sirbikujulised, kleepuvad kokku ning ei saa kergesti veresoontes liikuda. See võib põhjustada veresoonte ummistumist, millega kaasnevad vasooklusiivsed kriisid.

Milline on Casgevy toimemehhanism Casgevy suurendab spetsiifilist tüüpi hemoglobiini (loote hemoglobiini ehk F-hemoglobiini (HbF)) sünteesi. Kui F-hemoglobiini on rohkem, paraneb erütrotsüütide tootmine ja toimimine. Selle tõttu ei pruugi transfusioonsõltuva beeta-talasseemiaga patsiendid enam vereülekandeid vajada ning sirprakk- haigusseisundiga patsientidel ei pruugi enam vasooklusiivseid kriise tekkida.

2. Mida on vaja teada enne Casgevy manustamist

Casgevyt ei tohi teile manustada:

• kui olete eksagamglogeenautotemtseeli või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud

lõigus 6) suhtes allergiline;

• kui olete Casgevy saamiseks ettevalmistamisel kasutatavate ravimite (vt lõik 3) mis tahes

koostisosa(de) suhtes allergiline. Andke oma arstile viivitamatult teada, kui teil esineb üks neist vastunäidustustest või kui te ei ole kindel. Kui olete neist ravimitest ükskõik millise suhtes allergiline, siis teile seda ravimpreparaati ei manustata.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud Enne Casgevy manustamist pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.

Enne Casgevy saamist:

• Enne Casgevy saamist manustatakse teile kaht teist tüüpi ravimit. Leiate neid puudutavat

lisateavet lõigust 3. Mobiliseerimiseks kasutatav(ad) ravim(id) vereloome tüvirakkude viimiseks luuüdist o vereringesse, et neid saaks Casgevy valmistamiseks koguda. See etapp kestab 2…6 päeva. Konditsioneeriva ravi ravimit antakse teile vahetult enne Casgevyt. See tekitab luuüdis o ruumi uute vererakkude kasvatamiseks pärast ravi Casgevyga.

• Arst arutab teiega konditsioneeriva ravi võimalikku mõju viljakusele. Leiate lisateavet osast

„Võimalik mõju meeste ja naiste viljakusele“.

• Sirprakk-haigusseisundiga inimestel võib olla võrreldes transfusioonsõltuva beeta-talasseemiaga

inimestega raskem vereloome tüvirakke luuüdist välja viia ja seega koguda. Seetõttu võivad sirprakulise aneemiaga inimesed vajada rohkem mobiliseerimisi ja kogumisi kui transfusioonsõltuva beeta-talasseemiaga inimesed. Pärast Casgevy saamist:

• Kuni Casgevy toime luuüdis hakkab avalduma, on teil mõnda aega vähem vererakke. See hõlmab

alljärgnevat. Trombotsüütide (vere hüübimist toetavate rakkude) vähesus. Trombotsüütide vähesusega o võivad kaasneda veritsused. Andke oma arstile viivitamatult teada, kui täheldate mõnda järgmistest trombotsüütide vähesusele viitavatest nähtudest: tugev peavalu, tavapärasest erinev verevalumite teke, pikaajaline veritsus või ilmse põhjuseta veritsus (näiteks ninaverejooksud), igemete veritsus, veri uriinis, veriroe, veriokse või veriköha. Neutrofiilide (üks tüüp vere valgeliblesid, mis üldjuhul võitlevad infektsioonide vastu) o vähesus. Neutrofiilide vähesuse korral võib organism infektsioonidele vastuvõtlikum olla. Andke oma arstile viivitamatult teada, kui täheldate mõnda järgmistest leukotsüütide vähesusele viitavatest nähtudest: palavik, külmavärinad või muud infektsioonide nähud, nagu kurguvalu, köha või õhupuudus, valu või põletustunne urineerimisel või sage urineerimine või kõhulahtisus).

• Arst jälgib teie vererakkude sisaldusi ja määrab vajadusel sobiva ravi. Arst annab teile teada, kui

teie trombotsüütide ja neutrofiilide ohutu sisaldus on taastunud.

• Arst jälgib teie vererakkude sisaldusi ja üldist terviseseisundit, mis aitab uurijatel saada paremat

ülevaadet Casgevy pikaajalisest toimest.

• Mõnedel patsientidel võib hemoglobiinisisaldus olla väiksem, kui vanuse ja soo järgi normaalseks

peetakse.

• Pärast Casgevyga ravimist on teoreetiline risk verevähi (müelodüsplaasia, leukeemia või

lümfoomi) tekkeks, kuigi seda ei ole Casgevy uuringutes täheldatud. Arst kontrollib teid verevähi nähtude suhtes 15 aasta jooksul vähemalt üks kord aastas.

• Casgevy koostisosade hulka kuuluvad dimetüülsulfoksiid (DMSO), dekstraan 40 ja Cas9 võivad

põhjustada tõsiseid allergilisi reaktsioone. Arst või meditsiiniõde jälgib teid võimaliku allergilise reaktsiooni nähtude ja sümptomite suhtes ravi ajal Casgevyga ja pärast ravi. Vaadake ka lõigu 2 osa „Casgevy sisaldab naatriumi ja dimetüülsulfoksiidi (DMSO)“.

• Casgevyt on kontrollitud nakkusi edasikandvate mikroobide suhtes, kuid sellegipoolest esineb

mõningane infektsioonirisk. Arst või meditsiiniõde jälgib teid võimaliku infektsiooni nähtude ja sümptomite suhtes ning määrab vajadusel sobiva ravi.

• Pärast raviks Casgevy saamist ei tohi te annetada verd, elundeid, kudesid ega rakke.

• Casgevy valmistatakse teie enda rakkudest ja seda manustatakse vaid teile. Rakupõhiseid

ravimpreparaate puudutavat teavet tuleb ravimi manustanud haiglas säilitada 30 aastat. Vastav teave hõlmab teie nime, preparaadi nime ja teile manustatud Casgevy partii numbrit/numbreid.

Kui ravi Casgevyga ei saa lõpule viia või kui ravi nurjub Kui Casgevyt ei saa pärast konditsioneerivat ravi manustada või kui muundatud vereloome tüvirakud ei toimi organismis kavandatu kohaselt, võib arst otsustada süstida teile veeni teilt enne ravi algust kogutud säilitatud päästerakud (teie enda algupärased muundamata vereloome tüvirakud) (vt lõik 3). Päästerakkude kasutamise korral ei saa te ravist mingit kasu ning vajate endiselt transfusioonsõltuva beeta-talasseemia või sirprakk-haigusseisundi puhul näidustatud ravi.

Alla 12-aastased lapsed Casgevyt ei manustata alla 12-aastastele lastele. Ei ole veel teada, kas Casgevy on selles vanuserühmas ohutu ja tõhus.

Muud ravimid ja Casgevy Teatage oma arstile või meditsiiniõele, kui te võtate või olete hiljuti võtnud või kavatsete võtta mis tahes muid ravimeid.

Ärge võtke organismist rauda eemaldavaid ravimeid (kelaativaid aineid, nagu deferoksamiin, deferiproon ja/või deferasiroks) vähemalt seitse päeva enne konditsioneerivat ravi. Arst annab teile teada, kas peaksite selliseid ravimeid võtma ja millal võite nende võtmist alustada pärast ravi Casgevyga.

Ärge võtke muid sirprakk-haigusseisundi ravimeid (näiteks hüdroksüuureat/hüdroksükarbamiidi, krisanlizumabi või vokselotoori) vähemalt kaheksa nädalat enne mobiliseerimist ja konditsioneerivat ravi. Arst annab teile teada, kas peaksite selliseid ravimeid võtma ja millal peaksite nende võtmist alustama pärast ravi Casgevyga.

Vaktsiine, mida nimetatakse elusvaktsiinideks, ei tohi manustada kuus nädalat enne Casgevy manustamist ettevalmistavat konditsioneerivat ravi ega pärast ravi, kui teie immuunsüsteem (organismi kaitsesüsteem) alles taastub. Kui vajate mis tahes vaktsiine, pidage nõu oma arstiga.

Rasedus Seda ravimit ei tohi manustada raseduse ajal konditsioneeriva ravi võimaliku mõju tõttu. Casgevy toime rasedatele ei ole teada. Pidage pärast Casgevy saamist raseduse osas nõu oma arstiga. Kui jääte pärast raviks Casgevy saamist rasedaks või arvate end olevat rase, teavitage sellest viivitamatult oma arsti.

Kui olete rasestumisvõimeline naine, tehakse teile rasedustest enne mobiliseerimise ja konditsioneeriva ravi alustamist. Selle eesmärk on veenduda, et te ei ole rase. Meestele ja naistele kohalduv rasestumisvastaste meetodite kasutamise nõue Kui olete rasestumisvõimeline naine või eostamisvõimeline mees, peate kasutama tõhusat rasestumisvastast meetodit alates mobiliseeriva ravi algusest ning jätkama selle kasutamist Casgevy manustamisest vähemalt kuue kuu möödumiseni. Pidage sobivate rasestumisvastaste meetodite osas nõu oma arstiga.

Imetamine Imetamine tuleb konditsioneeriva ravi ajaks katkestada konditsioneeriva ravi võimaliku mõju tõttu. Ei ole teada, kas Casgevy koostisosad võivad erituda rinnapiima. Arst arutab teiega rinnaga toitmise kasu imikule ja raviga kaasnevaid potentsiaalseid riske.

Võimalik mõju meeste ja naiste viljakusele Võib juhtuda, et teil ei õnnestu pärast konditsioneerivat ravi rasestuda või last eostada. Arutage oma võimalused enne ravi arstiga läbi. Need võivad hõlmata näiteks munarakkude või sperma säilitamist hilisemaks kasutamiseks.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Enne ravi Casgevyga manustatavad mobiliseerimiseks kasutatavad ravimid ja konditsioneeriv ravi võib põhjustada pearinglust ning väsimust. Kui tunnete pearinglust või väsimust või ei tunne end hästi, hoiduge autojuhtimisest, masinate kasutamisest ja tegevustest, mis eeldavad valvsust ning tähelepanu.

Casgevy sisaldab naatriumi ja dimetüülsulfoksiidi (DMSO) Ravim sisaldab ligikaudu 5,3…70 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes viaalis. See on võrdne 0,3…4%-ga naatriumi maksimaalsest ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel. Konkreetse annuse manustamiseks vajalike viaalide koguarv on individuaalne.

Ravimi üks milliliiter sisaldab ligikaudu 50 mg dimetüülsulfoksiidi (DMSO). Vaadake lõigu 2 osa „Hoiatused ja ettevaatusabinõud“.

3. Kuidas Casgevyt valmistatakse ja manustatakse

Casgevyt manustatakse ainult üks kord.

Casgevyt võivad manustada vaid kvalifitseeritud ravikeskuse (erihaigla) arstid, kellel on vereloome tüvirakkude siirdamise ning verehaigustega (näiteks transfusioonsõltuv beeta-talasseemia ja sirprakk- haigusseisundiga) patsientide ravi alased kogemused. 1. ETAPP: enne ravi Casgevyga annab arst teile mobiliseerimiseks kasutatavat ravimit. See aine viib vereloome tüvirakud luuüdist vereringesse. Seejärel kogutakse rakud masinasse, mis eraldab erinevaid vererakke (seda protsessi nimetatakse afereesiks). Kirjeldatud etappi võidakse teostada rohkem kui üks kord. Igale kogumisetapile kulub ligikaudu nädal.

Haiglas säilitamiseks kogutakse ka nn päästerakke. Need on teie algupärased vereloome tüvirakud, mida säilitatakse muundamata kujul juhuks, kui ravi käigus peaks tekkima probleeme. Vaadake lõigu 2 osa „Kui ravi Casgevyga ei saa lõpule viia või kui ravi nurjub“.

2. ETAPP: teie vereloome tüvirakud saadetakse tootmisüksusesse, kus neid kasutatakse Casgevy valmistamiseks. Teie rakkude kogumisest Casgevy valmistamise ja testimiseni võib kuluda kuni kuus kuud, enne kui preparaat teie arstile saadetakse.

3. ETAPP: vahetult enne tüvirakkude siirdamist teeb arst teile haiglas konditsioneerivat ravi. Sellele etapile kulub ligikaudu 2 kuni 6 päeva ja see valmistab teie organismi raviks ette, eemaldades rakud luuüdist, et need saaks asendada Casgevys sisalduvate muundatud rakkudega. Pärast preparaadi

manustamist langeb vererakkude hulk väga madalale (vt lõik 4). Peate pärast Casgevy infusiooni mõneks ajaks haiglasse jääma. 4. ETAPP: Casgevy ühe või mitme viaali sisu süstitakse tsentraalse veenikateetri kaudu veeni. Tsentraalne veenikateeter on peenike painduv voolik, mille arst sisestab suurde veeni, et saada juurdepääs vereringele. Kateetriga seotud riskid on nakkused ja trombide (soonesiseste verehüüvete) moodustumine. Tsentraalse veenikateetriga seotud võimalike tüsistuste suhtes jälgivad teid arst ja õed. Kõigi süstide tegemisele võib kuluda mitu tundi. Peate pärast Casgevy manustamist haiglasse jääma, et ravimeeskond saaks hoolikalt jälgida teie taastumist. Selleks võib kuluda ligikaudu kaks kuud, kuid ajaline kestus võib varieeruda. Arst otsustab, millal te võite koju minna.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki. Pidage võimalike kõrvaltoimete osas nõu oma arsti või meditsiiniõega.

Mõned kõrvaltoimed on seotud mobiliseerimiseks ja konditsioneerivaks raviks kasutatavate ravimitega. Soovitav on tutvuda ka nende ravimite pakendi infolehtedega.

Alljärgnevad rasked kõrvaltoimed võivad tekkida paaril esimesel päeval või nädalal pärast ravi, kuid need võivad avalduda ka märksa hiljem.

• Valu ülakõhu paremal küljel roiete all, silmade või naha kollakaks muutumine, kiire kaalutõus, käte, jalgade ja kõhu turse ning hingamisraskused. Need nähud võivad viidata raskele maksafunktsiooni häirele, mida nimetatakse venooklusiivseks haiguseks.
• Tugev peavalu, tavapärasest erinev verevalumite teke, pikaajaline veritsus või ilmse põhjuseta veritsus (näiteks ninaverejooksud), igemete veritsus, veri uriinis, veriroe, veriokse või veriköha. Need nähud võivad viidata trombotsütopeeniale; see on trombotsüütide vähesus, millega kaasneb vere hüübimisvõime halvenemine ja võivad tekkida verejooksud.
• Palavik, külmavärinad või infektsioonid. Need nähud võivad viidata neutropeeniale; see on infektsioonidega võitlevate vere valgeliblede (neutrofiilide) vähesus.

Ülal loetletud kõrvalnähtude korral võtke viivitamatult ühendust oma arstiga.

Muud kõrvaltoimed, mis võivad tuleneda mobiliseerimiseks kasutatavast ravimist ja rakkude kogumisest

Väga sage (võivad avalduda rohkem kui ühel inimesel 10-st)

• iiveldus
• oksendamine
• peavalu
• kõhuvalu
• lihase- või luuvalu

Sage (võivad avalduda kuni ühel inimesel 10-st)

• kopsuhaigus, mille sümptomiteks on äkki tekkiv rindkerevalu, palavik, hingamisraskused ja vedeliku kopsudesse kogunemise nähud rindkere röntgenuuringul sirprakk- haigusseisundi tõttu (äge rindkeresündroom)
• valu põhjustav sirprakuline kriis (sirprakuline aneemia kriisiga)
• palavik
• kõrge leukotsüütide sisaldus (leukotsütoos)
• kõhulahtisus
• suu- ja kurguvalu

• tuimustunne suus
• liigesevalu
• üldine valutunne
• väsimustunne
• kaaliumi vähesus veres (hüpokaleemia)
• magneesiumi vähesus veres (hüpomagneseemia)
• fosfaadi rohkus veres (hüperfosfateemia)

Muud kõrvaltoimed, mis võivad tuleneda konditsioneerivast ravist

Väga sageli esinevad kõrvaltoimed (võivad avalduda rohkem kui ühel inimesel 10-st)

• palavik koos neutrofiilide (üks tüüp vere valgeliblesid) vähesusega (febriilne neutropeenia)
• erütrotsüütide vähesus (aneemia)
• lümfotsüütide (üks tüüp vere valgeliblesid) vähesus (lümfopeenia)
• vere valgeliblede vähesus (leukopeenia)
• kaaliumi vähesus veres (hüpokaleemia)
• fosfaadi rohkus veres (hüperfosfateemia)
• magneesiumi vähesus veres (hüpomagneseemia)
• fosfaadi vähesus veres (hüpofosfateemia)
• vedelikupeetus
• peavalu
• palavik
• väsimustunne
• ninaverejooks
• iiveldus
• oksendamine
• kõhuvalu
• mao limaskesta põletik
• kõhukinnisus
• kõhulahtisus
• suu- ja kurguvalu
• limaskestade, näiteks igemete põletik (mukosiit)
• söögiisu vähenemine
• kaalulangus
• lihase- või luuvalu
• kuiv nahk
• nahaketendus

• naha ja küünte värvimuutus
• väikesed nahaalused veretäpid
• lööve
• juuste väljalangemine (alopeetsia)
• vere suur bilirubiinisisaldus; bilirubiin on vere punaliblede laguprodukt, mis võib põhjustada naha ja silmade kollaseks muutumist (hüperbilirubineemia)
• maksaensüümi (alaniini aminotransferaas) suurenenud aktiivsus veres

Sage (võivad avalduda kuni ühel inimesel 10-st)

• kopsupõletikulaadsete sümptomite kogum, nagu palavik, külmavärinad, köha, hingamishäired, mis tekivad kopsuinfektsiooni nähtudeta (idiopaatilise kopsupõletiku sündroom)
• kopsude võimetus verd hapnikuga varustada (hingamispuudulikkus)
• hingamisraskused
• vereinfektsioon (sepsis)
• bakteri Klebsiella põhjustatud vereinfektsioon (Klebsiella põhjustatud sepsis)

• kopsuinfektsioon (kopsupõletik)
• suu seeninfektsioon (suu kandidiaas)
• karvanääpsude infektsioon (follikuliit)
• südame löögisageduse tõus (tahhükardia)
• suurenenud maksaensüümide (aspartaadi aminotransferaas, gammaglutamüüli transferaas) aktiivsus veres
• madal vererõhk (hüpotensioon)
• vere madal hapnikusisaldus (hüpoksia)
• maksa suurenemine
• põrna suurenemine
• käte ja/või jalgade närvikahjustus, millega kaasneb valu või tuimus, põletustunne või kipitus (perifeerne neuropaatia)
• närvikahjustused, millega kaasneb valu või tuimus, põletustunne või kipitus (perifeerne sensoorne neuropaatia)
• närvivalu
• maitsetaju probleemid
• nägemise hägusus
• silmade kuivus
• kuumahood
• köha
• seedehäired
• haigus, mille korral maohape tõuseb maost üles söögitorru (gastroösofageaalne reflukshaigus)
• igemete veritsemine
• kurguvalu
• neelamisraskused
• jämesoolepõletik, mis põhjustab valu ja kõhulahtisust (koliit)
• söögitorupõletik (ösofagiit)
• veriokse
• pärasoole verejooks
• mao- ja soolepõletik
• suuhaavandid
• üldine valutunne
• valulik urineerimine
• vere sisaldumine uriinis
• menstruatsiooni vahelejäämine

• ebaregulaarne menstruatsioon
• häbeme- ja tupevalu
• varajane menopaus
• kaalutõus
• verevalumite teke
• sügelus
• nahapunetus
• naha lõikehaavad või kriimustused
• igat tüüpi vererakkude vähesus (pantsütopeenia)
• retikulotsüütide (üks tüüp ebaküpseid vere punaliblesid) vähesus (retikulotsütopeenia)
• tasakaalu ja koordinatsiooniga seotud ajupiirkonna verejooks (väikeaju verejooks)
• pea- ja seljaajuvedeliku ebanormaalne kogunemine (vesipea)
• verevalgu albumiini vähesus veres (hüpoalbumineemia)
• kaltsiumi vähesus veres (hüpokaltseemia)
• liigesevalu
• pikem aeg vere hüübimiseks
• põletikunäitaja (C-reaktiivne valk) sisalduse suurenemine veres

• pikem aeg siiratud rakkude kasvama hakkamiseni ja normaalsete vererakkude tootmiseni (hilistunud siirdumine)

Muud kõrvaltoimed, mis võivad tuleneda Casgevyst

Sage (võivad avalduda kuni ühel inimesel 10-st)

• immuunsüsteemi häire (hemofagotsütaarne lümfohistiotsütoos), mille korral teatud tüüpi vere valgelibled (histiotsüüdid ja lümfotsüüdid) kogunevad elunditesse, põhjustades ülemäärast põletikku ja kudede hävimist. Sümptomiteks võivad olla palavik, mida ei põhjusta infektsioon ja mis ei allu antibiootikumidele, suurenenud maks ja/või põrn, nahalööve, hingamisprobleemid, kergesti tekkivad verevalumid, madal vererõhk, neerude häired ja südameprobleemid
• hingamisraskused, mille tõttu võib hingamise hõlbustamiseks vajalik olla organismi täiendava hapnikuga varustamine ning millega võib mõnikord kaasneda valu rindkeres, palavik, külmavärinad või köha (äge respiratoorse distressi sündroom)
• kopsupõletikulaadsete sümptomite kogum, nagu palavik, külmavärinad, köha ja hingamishäired, mis tekivad kopsuinfektsiooni nähtudeta (idiopaatilise kopsupõletiku sündroom)
• südame löögisageduse tõus (tahhükardia)
• erütrotsüütide vähesus (aneemia)
• vere valgeliblede vähesus (leukopeenia)
• kaltsiumi vähesus veres (hüpokaltseemia)
• peavalu
• tuimus, kipitus- või torkimistunne (paresteesia)
• ninaverejooks
• lööve
• väikesed nahaalused veretäpid
• palavik

• külmavärinad
• pikem aeg siiratud rakkude kasvamiseni ja normaalsete vererakkude tootmiseni (hilistunud siirdumine)
• nähud nagu külmavärinad ja südame löögisageduse kiirenemine Casgevy saamise ajal (infusiooniga seotud reaktsioonid)

Ükskõik millise nimetatud kõrvaltoime tekkimisel öelge seda oma arstile või meditsiiniõele. Kui ükskõik milline nimetatud kõrvaltoimetest süveneb, teavitage sellest viivitamatult oma arsti või meditsiiniõde. Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Casgevyt säilitada

Järgmine teave on ainult arstidele ja meditsiiniõdedele.

Ravimit manustab selleks kvalifitseeritud arst või meditsiiniõde, mistõttu on tema vastutav ravimi kasutamiseelse ja kasutusaegse nõuetekohase säilitamise ning selle nõuetekohase kõrvaldamise eest.

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud karbil ja igal viaalil.

Preparaati võib hoida külmutatult temperatuuril –135 °C või madalamal temperatuuril kuni kaks aastat. Viaale tuleb kuni sulatamiseni karbis hoida. Viaale tuleb sulatada ühekaupa. Ärge sulatage enne, kui olete infusiooni tegemiseks valmis. Pärast sulatamist ärge külmutage uuesti. Pärast sulatamist hoidke toatemperatuuril (20 °C…25 °C) ja infundeerige 20 minuti jooksul. Ravim sisaldab inimvererakke. Kasutamata ravim tuleb hävitada vastavalt inimpäritolu materjalide käitlemise kohalikele nõuetele.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Casgevy sisaldab

• Toimeaine on eksagamglogeenautotemtseel. Casgevy üks milliliiter sisaldab 4…13 × 106 rakku

(vereloome tüvirakke).

• Teine koostisosa on külmutatud rakkude säilitamiseks kasutatav lahus, mis sisaldab naatriumi,

dimetüülsulfoksiidi (DMSO) ja ühendit dekstraan 40. Vt lõik 2 „Mida on vaja teada enne Casgevy manustamist“.

Kuidas Casgevy välja näeb ja pakendi sisu

Casgevy on poolläbipaistev infusioonidispersioon. Casgevy tarnitakse viaalides, milles on 1,5…20 ml preparaati. Üks või mitu viaali on pakendatud kartongkarpi. Ühes kartongkarbis võib olla kuni üheksa viaali. Viaalide arv oleneb konkreetse patsiendi annusest. Patsiendi annus võib olla mitmes viaalis ja mitmes kartongkarbis.

Igale kartongkarbile ja viaalile on märgitud patsiendi nimi ja sünniaeg ning kodeeritud teave, mis võimaldab preparaadi kavandatud saajat identifitseerida.

Müügiloa hoidja ja tootja

Müügiloa hoidja: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,, Dublin 9, D09 T665, Iirimaa Tel: +353 (0)1 761 7299

Tootja: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent, Dublin 9, D09 T665, Iirimaa Lonza Netherlands B.V. Urmonderbaan 20 B 6167 RD Geleen Madalmaad

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:

België/Belgique/Belgien, България, Česká España republika, Danmark, Deutschland, Eesti, Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Tel: + 34 91 7892800 Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh: +353 (0) 1 761 7299 Ελλάδα Italia Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Vertex Pharmaceuticals Εταιρία (Italy) S.r.l. Τηλ: +30 (211) 2120535 Tel: +39 0697794000

Infoleht on viimati uuendatud

Ravimil on tingimustega müügiluba. See tähendab, et selle ravimi omaduste kohta oodatakse lisatõendeid. Euroopa Ravimiamet vaatab vähemalt igal aastal läbi ravimi kohta saadud uue teabe ja vajadusel ajakohastatakse seda infolehte.

Muud teabeallikad

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu.

See infoleht on kõigis ELi/EMP keeltes Euroopa Ravimiameti kodulehel.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ Ainult tervishoiutöötajatele mõeldud teave Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:

Enne ravimi käsitsemist või manustamist tuleb järgida ettevaatusabinõusid

Casgevy on ette nähtud ainult autoloogseks kasutamiseks. Ravimpreparaadist ei tohi võtta proove ning seda ei tohi modifitseerida ega kiiritada. Kiiritamisega võib kaasneda preparaadi inaktiveerimine.

Ravim sisaldab inimvererakke. Casgevyt käsitsevad tervishoiutöötajad peavad rakendama asjakohaseid ettevaatusabinõusid (kandma kindaid, kaitseriietust ja kaitseprille), et vältida nakkushaiguste võimalikku ülekandumist.

Casgevy kättesaamine ja hoiustamine

• Casgevy tarnitakse ravikeskusesse krüokonteineris.
• Kontrollige preparaadi kättesaamisel selle siltidele ja partii infolehele (LIS) märgitud patsiendi

identifikaatoreid.

• Hoidke preparaati kuni sulatamise ja manustamiseni vedela lämmastiku aurufaasis temperatuuril

≤ –135 °C.

Manustamiseelne ettevalmistus

• Tähelepanu tuleb pöörata Casgevy sulatamise ja infusiooni tegemise ajastamisele.

Kontrollige infusiooniks kavandatud aega ja planeerige sulatamise algusaeg nii, et Casgevy oleks infusiooniks ettevalmistatud siis, kui patsient on protseduuriks valmis. Casgevy tuleb manustada 20 minuti jooksul pärast viaali sulatamist. Sulatage ja infundeerige korraga vaid üks viaal.

• Enne sulatamist tuleb veenduda, et patsiendi isik vastab Casgevy viaali(de)l olevale

patsienditeabele. Casgevy viaale ei tohi sulatada, kui patsiendispetsiifilisel sildil toodud andmed ei ühti kavandatud patsiendiga.

• Casgevy annus võib olla ühes või mitmes külmsäilitatavas patsiendispetsiifilises viaalis.

Veenduge, et olemas on kõik vajalikud viaalid, ning kontrollige kaasasolevast partii infolehest (LIS) iga viaali kõlblikkusaega.

• Pange valmis sulatamiseks ja preparaadi viaali(de)st eemaldamiseks vajalikud vahendid.

Asjaomased vahendid on ettenähtud ühekordseks kasutuseks (erandiks on vesivann). Pange iga manustatava viaali jaoks valmis piisavalt vahendeid. Vesivann o Alkoholiga niisutatud puhastuslapid o Viaali adapter (nõela kasutamata süstlasse tõmbamiseks) o Roostevabast terasest filter ava suurusega 18 mikronit o Luer-Lock tüüpi süstal mahutavusega 30 ml o Naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahus (ühe viaali jaoks vajalik kogus on 5…10 ml) o Naatriumkloriidiga loputamiseks vajalik Luer-Lock tüüpi süstal mahutavusega 10 ml o Casgevy viaalide sulatamine

• Kui annus on mitmes viaalis, sulatage ja infundeerige korraga vaid üks viaal. Ühe viaali

sulatamise ajal tuleb ülejäänud viaale hoida külmsäilitusseadmes temperatuuril ≤ –135 °C.

• Sulatage iga viaal temperatuuril 37 °C vesivannis. Jälgige, et vesivanni temperatuur ei ületaks

40 °C.

• Võtke viaali sulatamiseks kinni viaali kaelast ning liigutage viaali ettevaatlikult päripäeva ja

vastupäeva. Sulatamiseks võib kuluda 10…15 minutit. Viaali ei tohi sulatamisel järelevalveta jätta.

• Sulatamine on küllaldane, kui viaalis pole enam näha jääkristalle.

• Eemaldage viaal kohe pärast sulatamist vesivannist.
• Sulatatud preparaat on poolläbipaistev rakususpensioon, mis ei sisalda võõrosakesi.
• Infundeerige 20 minuti jooksul pärast sulatamist.
• Sulatatud ravimit ei tohi uuesti külmutada.

Casgevy manustamine

Casgevy on ette nähtud ainult autoloogseks kasutamiseks. Patsiendi isik peab olema vastavuses Casgevy viaali(de)le märgitud patsiendi identifikaatoritega. Ärge infundeerige Casgevyt, kui patsiendispetsiifilisel sildil toodud andmed ei ühti kavandatud patsiendiga.

Patsiendi annus võib olla mitmes viaalis. Sel juhul tuleb manustada kõigi viaalide sisu. Infundeerida tuleb iga ettenähtud viaali kogu maht. Rohkem kui ühe viaali korral tuleb iga viaali sisu manustada enne järgmise viaali sulatamise ja infundeerimisega jätkamist.

1. Viaali adapteri ja filtri paigaldamine

• Tõmmake viaali korgilt ära eemaldatav kaitse ja puhastage vahekatet alkoholiga niisutatud

puhastuslapiga.

• Eemaldage adapteri otsakult sulgur.
• Suruge adapter mõlema käe pöialt ja nimetissõrme kasutades viaali vahekattesse,

rakendades ühtlast survet, kuni kuulete plõksatust.

• Tõmmake adapterit üles, kuni tunnete, et see on fikseeritud.
• Kinnitage filter viaali adapteri külge.

2. Casgevy viaalist eemaldamine

• Paigaldage filtrile tühi 30 ml mahutavusega süstal.
• Tõmmake süstlasse kogu viaalis sisalduv preparaat.
• Eemaldage preparaadiga täidetud süstal filtrilt ja pange kõrvale.
• Tõmmake tühja 10 ml mahutavusega süstlasse 5…10 ml naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%)

süstelahust.

• Kinnitage naatriumkloriidi lahusega täidetud süstal filtri külge.
• Süstige naatriumkloriidi lahus viaali ja eemaldage filtrilt tühi süstal. Visake tühi süstal ära.
• Kinnitage preparaadiga täidetud süstal filtri külge.
• Tõmmake viaali sisu preparaadi süstlasse ja eemaldage seejärel süstal filtri küljest.
• Võite partii infolehelt (LIS) eemaldada soovi korral kasutatava preparaadi/patsiendi

identifitseerimissildi ja kinnitada selle süstlale.

3. Tsentraalse veenikateetriga Casgevy manustamine

• Casgevy tuleb manustada 20 minuti jooksul pärast preparaadi sulatamist.
• Enne iga viaali sisu infundeerimist peavad kaks inimest palatis patsiendi isikut kontrollima

ja isikuandmete samasust tõendama.

• Casgevy tuleb manustada intravenoosse boolusena.
• Ühe tunni jooksul manustatav Casgevy kogus ei tohi ületada 2,6 ml/kg.
• Ärge kasutage Casgevy infundeerimisel süsteemisisest filtrit.
• Pärast Casgevy viaali sisu manustamist loputage primaarkontuuri naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%)

süstelahusega.

Korrake kõigi ülejäänud viaalidega ülaltoodud toiminguid.

Juhusliku kokkupuute korral võetavad meetmed

Juhusliku kokkupuute korral tuleb järgida inimpäritolu materjalide käitlemise kohalikke nõudeid. Potentsiaalselt Casgevyga kokkupuutunud tööpinnad ja materjalid tuleb puhastada sobiva desinfitseeriva vahendiga. Ravimi hävitamisel rakendatavad ettevaatusabinõud

Kasutamata ravimpreparaat ja kõik materjalid, mis on Casgevyga kokku puutunud (tahked ja vedelad jäätmed), tuleb käidelda ja hävitada kui potentsiaalselt nakkusohtlikud jäätmed kooskõlas inimpäritolu materjalide käitlemise kohalike nõuetega.