Replagal - Replagal toote info LISA II

LISA II

A. BIOLOOGILIS(T)E TOIMEAINE(TE) TOOTJA(D) JA TOOTMISLOA HOIDJA(D), KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE EEST

B. MÜÜGILOA TINGIMUSED

C. MÜÜGILOA HOIDJA ERIKOHUSTUSED

A. BIOLOOGILIS(T)E TOIMEAINE(TE) TOOTJA(D) JA TOOTMISLOA HOIDJA(D), KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE EEST

Bioloogilise toimeaine tootja nimi ja aadress

TK3

205 Alewife Brook Parkway

Cambridge, MA 02138

USA

Ravimipartii kasutamiseks vabastamise eest vastutava tootja nimi ja aadress

Shire Human Genetic Therapies AB

Åldermansgatan 13, 227 64 Lund

Rootsi

B. MÜÜGILOA TINGIMUSED

• MÜÜGILOA HOIDJALE ESITATUD HANKE- JA KASUTUSTINGIMUSED JA - PIIRANGUD

Piiratud tingimustel väljastatav retseptiravim (vt lisa I: Ravimi omaduste kokkuvõte, 4.2)

• TINGIMUSED VÕI PIIRANGUD, MIS PUUDUTAVAD RAVIMI OHUTUT JA TÕHUSAT KASUTAMIST

Ei ole kohaldatav.

• MUUD TINGIMUSED

Perioodilisi ohutusaruandeid (PSUR) tuleb esitada kord aastag iga-aastaseks kordusekspertiisiks.

C. MÜÜGILOA HOIDJA ERIKOHUSTUSED

Müügiloa hoidja viib läbi selleks ettenähtud aja jooksul järgmised uuringud, mille tulemuste põhjal

toimub iga-aastane ravimist saadava kasu ja võimaliku kahju kordusekspertiis.

1a. Viieaastane kliiniline tulemusuuring

Planeeritakse läbi viia küllaldase arvu mees- ja naispatsientidega uuring, kus hinnatakse pikaajalise

agalsidaas alfa ravi mõju kliinilistele nähtudele, näiteks tserebrovaskulaarsest või kardiovaskulaarsest

patoloogiast, või neerufunktsiooni kahjustusest tingitud nähtudele. Populatsioonis pannakse eriline

rõhk organifunktsiooni kahjustuse kulu, sh pöörduvuse uurimisele. Võrdluseks kogutakse varasemaid

kontrollandmeid.

1b. Teistsuguse annustamisega uuring

Planeeritav teistsuguste algannustega kuuride hindamine. Lõpparuanne esitatakse peale uuringu lõppu.

1c. Säilitava annustamisega uuring

Viieaastase kliinilise tulemusuuringu järel planeeritav säilitavate annustega kuuride ja

jälgimismeetodite hindamine. Lõpparuanne esitatakse peale uuringu lõppu.

2a. Uuring lastega:

Täiendavad farmakokineetilised analüüsid pediaatriliste patsientidega läbiviidava säilitusravi uuringu

(TKT029) põhjal esitatakse pärast uuringu lõppu.

2b. Kõrvaltoimed

Uuringus TKT023 esinenud kõrvaltoimeid ja muid kättesaadavaid andmeid pediaatriliste patsientide

kohta analüüsitakse vanuse järgi ja need esitatakse järgmise iga-aastase kordusekspertiisi käigus.

Äriühing selgitab välja, kas selliseid teatatud kõrvaltoimeid nagu valu ägenemine, infusiooniga seotud

reaktsioonid, nasofarüngiit ja köha esineb suhteliselt sagedamini väiksematel lastel (võrreldes

suuremate lastega) ja/või kas see nähtus tuleneb suhtelisest üleannustamisest.