Cystadane

CYSTADANE

Mis on Cystadane?

Cystadane on suukaudne pulber, mille toimeaine on veevaba betaiin.

Milleks Cystadanet kasutatakse?

Cystadanet kasutatakse homotsüstinuuria ravimiseks. Cystadanet kasutatakse koos muu raviga, nt B6- vitamiini (püridoksiin), B12-vitamiini (kobalamiin), folaadi ja eridieediga. Homotsüstinuuria on pärilik (geneetiline) haigus, kus organism ei suuda aminohapet metioniini täielikult lagundada. Metioniini saadakse looduslikest toiduvalkudest ning see laguneb tavaliselt homotsüsteiiniks ja seejärel tsüsteiiniks. Homotsüstinuuriaga patsientidel ei muundu homotsüsteiin tsüsteiiniks, mille tulemusena homotsüsteiini tase veres ja uriinis tõuseb. Homotsüstinuuria sümptomiteks on tromboos (verehüüvete moodustumine veresoontes), luude nõrkus ja häired ning silmaläätse ektoopia (häire, kus silmalääts on vales kohas) ja vaimne alaareng. See on raske ja suure suremusega haigus. Cystadanet kasutatakse kõiki kolme teadaolevat liiki homotsüstinuuriaga patsientidel, kus haigus on põhjustatud metioniini lagundamiseks vajalike ainete vaegusest (tsüstationiini beetasüntaasi (CBS) või 5,10-metüleentetrahüdrofolaadi reduktaasi (MTHFR) vaegus või kobalamiini kofaktori metabolismi (cbl) puudulikkus).

Kuidas Cystadanet kasutatakse?

Ravi Cystadanega peab toimuma homotsüstinuuriaga patsientide ravi kogemusi omava arsti järelevalve all. Üle 10 aasta vanuste patsientide puhul on Cystadane tavaline annus 6 g päevas, jagatuna kaheks võrdseks osaks. Alla 10 aasta vanused lapsed peavad võtma päevas 100 mg kehamassi kg kohta, jagatuna kaheks võrdseks osaks. Laste annust võib kohandada ravivastuse järgi (mille jälgimiseks mõõdetakse homotsüsteiini taset veres), kuid Cystadane võtmine rohkem kui kaks korda päevas või
annuses, mis ületab 150 mg kehamassi kg kohta ravimi kasulikkust ei suurenda. Ravi eesmärk on hoida homotsüsteiini tase vereplasmas alla 15 mikromooli või võimalikult madal. See saavutatakse tavaliselt kuu aja jooksul. Cystadane pakend sisaldab 3 mõõtelusikat 100 mg, 150 mg ja 1 g pulbri mõõtmiseks. Ravim tuleb
vahetult enne võtmist täielikult lahustada vees, mahlas, piimas, toitesegus või toidus.
 

Kuidas Cystadane toimib?

Betaiin on looduslik aine, mida eraldatakse suhkrupeedist. Homotsüstinuuria korral vähendab betaiin vere homotsüsteiinitaset, soodustades organismi metülatsioonireaktsiooni, mille tulemusena homotsüsteiin muundub tagasi metioniiniks. See aitab haigussümptomeid leevendada.

Kuidas Cystadanet uuriti?

Ettevõte esitas Cystadane kohta teaduslikus kirjanduses leiduvaid andmeid, sealhulgas 202 teadet, milles kirjeldati mitmesugustes annustes manustatud Cystadane toimet homotsüsteiinitasemele eri vanuses homotsüstinuuriapatsientidel. Esitati ka teavet 140 patsiendi sümptomite, annuse ja ravi kestuse ning teiste kasutatavate ravimite kohta. Enamik patsientidest kasutas ka B6- või B12-vitamiini või folaati. Neist uuringutest saadud teavet võrreldi avaldatud kirjeldustega selle haigusega, kuid ravimata patsientide seisundi kohta.

Milles seisneb uuringute põhjal Cystadane kasulikkus?

Cystadanet kasutanud patsientidel vähenes homotsüsteiinitase rohkem kui ravimata patsientidel. Seda seostati südame ja veresoonkonna sümptomite paranemisega ja närvisüsteemi arenguga ligikaudu kolmveerandil Cystadanet kasutanud patsientidel. Ravim oli efektiivne kõiki kolme liiki homotsüstinuuriaga patsientidel.

Millised on Cystadanega kaasnevad riskid?

Kõige sagedam kõrvaltoime Cystadane kasutamisel (mida on esinenud rohkem kui 1 patsiendil 10-st) on metioniinitaseme tõus veres. Cystadanet kasutavatel patsientidel tuleb jälgida metioniinitaset, sest see võib olla seotud ajutursega. Ajuturse sümptomitega, näiteks koos oksendamisega esinevate
hommikuste peavaludega või nägemishäiretega patsiendid peavad pöörduma arsti poole, sest võib osutuda vajalikuks nende ravi Cystadanega katkestada. Cystadane kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Cystadanet ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) betaiini suhtes.

Miks Cystadane heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis otsusele, et kuigi Cystadane kohta on läbi viidud vähe süstemaatilisi uuringuid, on seda ravimit kasulik lisada homotsüstinuuria olemasolevale ravile, näiteks vitamiinilisandile ja eridieedi kasutamisele. Komitee märkis, et Cystadane ei asenda muud ravi.
Komitee leidis, et Cystadane kasulikkus kasutamisel vastavalt selle näidustusele homotsüstinuuria täiendava ravina on suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda Cystadanele müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Cystadane kasutamise ohutus?

Cystadane tootja koostab ravimi ohutuse jälgimiseks seda ravimit kasutavate patsientide registri. Ettevõte jälgib eelkõige ajuturse juhtumeid, mida esines vähestel patsientidel ravimi uuringute etapil.

Muu teave Cystadane kohta

Euroopa Komisjon väljastas Cystadane müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Orphan Europe SARL 15. veebruaril 2007. Märge Cystadane nimetamise kohta harva kasutatavaks ravimiks on esitatud siin.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Cystadane kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2007.